Die Entwicklung in der Forschung zur Genom-Editierung nimmt die Gelehrten und Mediziner zunehmend mit. Jüngste Fortschritte zeigen das Potenzial neuer Methoden, die weitreichende Anwendungen in der Humanmedizin versprechen. Insbesondere biologische Verbindungen wie Indole und Benzofurane gewinnen an Bedeutung, da sie als Grundbausteine für Medikamente und Naturstoffe fungieren. An der Universität Münster hat ein Forschungsteam unter der Leitung von Prof. Dr. Armido Studer eine innovative Strategie für die chemische Skelett-Editierung entwickelt. Sie konzentrieren sich auf den Austausch von Kohlenstoff- durch Stickstoffatome in diesen Strukturen, was sowohl die Synthese bestehender Medikamente als auch die Entstehung neuer therapeutischer Verbindungen revolutionieren könnte. Nach den Erkenntnissen von uni-muenster.de funktioniert dieser Austausch sowie die Umstrukturierung des Molekülskeletts insbesondere bei Indolen und Benzofuranen.
Durch diese neue Methodik können Indole in Indazole umgewandelt werden, wobei der Prozess über Zwischenprodukte mit geöffnetem Molekülring verläuft. Diese Zwischenprodukte haben zudem das Potential, zu Benzimidazolen transformiert zu werden. Eine ähnliche umstrukturierende Strategie gilt auch für Benzofurane, die in führenden Verbindungen wie Benzisoxazole oder Benzoxazole resultieren können. Der Nutzen dieser chemischen Transformationen ist erheblich, da die resultierenden Verbindungen biologisch aktiv sind und breite Anwendung in therapeutischen Kontexten finden. Die Ergebnisse wurden in der bekannten Fachzeitschrift „Nature“ veröffentlicht und tragen somit zur Erweiterung des synthetischen Werkzeugkastens für Skelett-Editierung bei.
Fortschritte in der Genom-Editierung
Parallel zu diesen chemischen Entwicklungen zeigen Molekularbiologen erhebliche Fortschritte in der Genom-Editierung. In dieser Disziplin haben sich Basen-Editoren als eine wichtige Technologie herauskristallisiert. Diese Editor-Methoden, die auf spezialisierten Molekülkomplexen beruhen, ermöglichen die präzise Umwandlung von DNA-Basen. Insbesondere die Adenin- und Cytosin-Editoren, welche aus dem Labor von David Liu hervorgegangen sind, haben vielversprechende Erfolge gezeigt, unter anderem bei der Behandlung genetischer Erkrankungen wie der Hutchinson-Gilford-Progerie. Diese Genmutation, die zu einer vorzeitigen Alterung führt, konnte bei Mäusen signifikant behandelt werden, was die Lebenszeit von 215 auf 510 Tage verdoppelte. Dies wurde auf die Effizienz der Basen-Editoren zurückgeführt, die in der Lage sind, gezielte Änderungen im Genom vorzunehmen, ohne umfangreiche genetische Fehler auszulösen, wie von laborjournal.de berichtet wird.
Obgleich die Fortschritte im Bereich der Genom-Editierung ein enormes Potenzial zur Heilung genetischer Krankheiten bieten, bleiben ethische und sicherheitstechnische Bedenken. Die Bundesärztekammer (BÄK) hat deshalb eine Stellungnahme zur Genom-Editierung veröffentlicht, die die bestehenden Herausforderungen und Möglichkeiten dieser Technologien umreißt. Ein zentrales Thema dieser Diskussion ist die Abgrenzung von der konventionellen Gentherapie. Im Gegensatz zur Gentherapie, die meist die Einführung von neuen Genen zum Ziel hat, zielt die Genom-Editierung darauf ab, spezifische genetische Informationen direkt zu modifizieren. Dies eröffnet neue Perspektiven in der medizinischen Forschung, insbesondere bei der Klärung genetischer Erkrankungen wie β-Thalassämie und Sichelzellenanämie, wie auf aerzteblatt.de hervorgehoben wird.
‚Der Fortschritt ist allerdings mit Herausforderungen wie unvorhersehbaren Nebenwirkungen und ethischen Grenzen verbunden‘, sagt die BÄK. Dennoch hat der Einsatz der CRISPR/Cas9-Technologie, die 2020 für den Nobelpreis für Chemie nominiert wurde, die Entwicklung in diesem Bereich maßgeblich beschleunigt und könnte in der Zukunft zu personalisierten Therapien führen. Erfreulicherweise laufen bereits klinische Studien, die sich mit der Anwendung dieser Technologien im Menschen befassen. Interessant ist die Rolle von Genom-Editierung in verschiedenen Forschungsfeldern, von der Krebsforschung bis hin zur Infektionsforschung. Sie wird als vielversprechender Ansatz zur Optimierung von Therapien und zur Untersuchung komplexer genetischer Wechselwirkungen betrachtet.
