Przełom w badaniach nad chorobą Alzheimera: Nowy lek FP802 wykazuje cudowne działanie!

Przełom w badaniach nad chorobą Alzheimera: Nowy lek FP802 wykazuje cudowne działanie!

Zespół badawczy kierowany przez prof. dr Hilmara Badinga z Uniwersytetu im Uniwersytet w Heidelbergu odkrył kluczowy mechanizm molekularny, który sprzyja postępowi choroby Alzheimera. Odkrycia tego dokonano we współpracy z naukowcami z Uniwersytetu Shandong w Chinach. Skupiono się na neurotoksycznym kompleksie białkowo-białkowym odpowiedzialnym za śmierć komórek nerwowych i pogorszenie funkcji poznawczych.

Zidentyfikowany kompleks składa się z receptora NMDA i kanału jonowego TRPM4. Receptory NMDA są niezbędne do przekazywania sygnałów między komórkami nerwowymi i są aktywowane przez neuroprzekaźnik, glutaminian. Chociaż synaptyczne receptory NMDA są zwykle chronione, TRPM4 nadaje właściwości toksyczne receptorom NMDA poza synapsą. U myszy chorych na Alzheimera stwierdzono zwiększone występowanie kompleksu NMDAR/TRPM4, co podkreśla związek z rozwojem choroby.

Podejścia terapeutyczne i potencjał innowacyjny

Aby rozłożyć ten toksyczny kompleks, opracowano nowy związek, FP802. FP802 wiąże się z interfejsem „TwinF” pomiędzy receptorami TRPM4 i NMDA, blokując ich interakcję. Badania na zwierzętach wykazały, że leczenie FP802 może spowolnić postęp choroby Alzheimera u myszy. Ponadto u tych myszy wystąpiły niewielkie lub żadne typowe zmiany komórkowe, takie jak utrata synaps lub uszkodzenie mitochondriów.

Możliwości poznawcze zwierząt, zwłaszcza w zakresie uczenia się i zapamiętywania, zostały w dużym stopniu zachowane. Ponadto znacznie zmniejszono tworzenie się złogów beta-amyloidu w mózgu. Stanowi to znaczącą różnicę w porównaniu z tradycyjnymi terapiami, których celem jest głównie amyloid. Wyniki badań pokazują również, że FP802 ma również działanie neuroprotekcyjne w modelach stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), co podkreśla szeroki potencjał aplikacyjny inhibitora w leczeniu różnych chorób neurodegeneracyjnych.

Wyzwania i przyszłe badania

Jednak kliniczne zastosowanie FP802 jest wciąż odległą perspektywą. Aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność nowych podejść, wymagane są szeroko zakrojone prace rozwojowe i badania. Badania sfinansowały różne instytucje, a wyniki opublikowano w czasopiśmie „Molecular Psychiatry”.

Głębsze zrozumienie mechanizmów leżących u podstaw choroby Alzheimera i innych chorób neurodegeneracyjnych jest niezbędne do opracowania nowych strategii terapeutycznych. W tym kontekście widać, że istotną rolę odgrywają także procesy starzenia zachodzące w komórkach nerwowych. Studia pokazują, że stan starzenia się neuronów prowadzi do spadku zdolności poznawczych. Ostre skutki neurotoksyczne są silnie powiązane z nadmierną aktywacją NMDAR, szczególnie pozasynaptycznych NMDAR, które mają złożoną interakcję z TRPM4.

Pęcherzyki dendrytyczne i uszkodzenia strukturalne mitochondriów są typowymi cechami neurotoksyczności glutaminianu. Uważa się, że do wywołania efektów neurotoksycznych niezbędny jest zarówno wysoki poziom wapnia, jak i aktywność kompleksu NMDAR/TRPM4. Dlatego tym ważniejsze staje się badanie nowych inhibitorów, takich jak FP802, aby umożliwić ukierunkowane leczenie uszkodzeń neuronów.