Proveržis medicinoje: 21-erių metų vaikas po kolito gydymo be simptomų!

Proveržis medicinoje: 21-erių metų vaikas po kolito gydymo be simptomų!

2025 m. spalio 1 d. buvo pasiekta novatoriška sėkmė gydant uždegimines žarnyno ligas. Erlangeno universitetinės ligoninės Vokietijos imunoterapijos centro gydytojų komanda sėkmingai gydė 21 metų pacientą, sergantį terapijai atspariu opiniu kolitu su CD19 CAR T ląstelėmis. Ši naujoviška terapijos forma galėtų suteikti naujų vilčių pacientams, sergantiems sunkiomis autoimuninėmis ligomis, kurios anksčiau buvo laikomos nepagydomomis.

Pacientas penkerius metus sirgo labai aktyviu opiniu kolitu. Nepaisant intensyvaus gydymo, įskaitant biologinius vaistus ir JAK inhibitorius, simptomai nereagavo į įprastinį gydymą. Jos gyvenimo kokybė buvo labai pablogėjusi: jai teko kovoti su kruvinu viduriavimu ir stipriais pilvo skausmais, kurie labai apribojo jos kasdienybę ir galimybes užsiimti darbo bei laisvalaikio veikla.

Sėkminga terapija ir daug žadantys rezultatai

Terapijos rezultatai buvo paskelbti žinomame New England Journal of Medicine. Po CAR T-ląstelių terapijos kruvinas viduriavimas ir pilvo skausmas visiškai išnyko. Kolonoskopija patvirtino visišką uždegiminio žarnyno gleivinės gijimą ir pacientė pasiekė sveiką kūno svorį, o tai leido jai grįžti į normalų gyvenimą.

CAR T-ląstelių terapijoje T limfocitai yra genetiškai modifikuojami taip, kad atpažintų paviršinę molekulę CD19, kuri yra B limfocituose. Ši technologija, iš pradžių sukurta piktybiniams B ląstelių navikams gydyti, dabar taip pat rodo daug žadančių rezultatų sergant autoimuninėmis ligomis. CAR-T ląstelės įsiskverbia į uždegiminį audinį ir deaktyvuoja netinkamai kontroliuojamas B ląsteles ir pakeičia jas sveikomis ląstelėmis.

CAR-T ląstelės buvo gaminamos specializuotoje švarių patalpų laboratorijoje Erlangeno universiteto ligoninės 5 medicinos klinikoje. Gydymas buvo įmanomas dėl tarpdisciplininio bendradarbiavimo tarp įvairių medicinos klinikų. Šie rezultatai yra daug žadantys, tačiau mokslininkai pabrėžia, kad tai pavienis atvejis. Reikia atlikti tolesnius tyrimus, kad būtų galima visapusiškai įvertinti gydymo saugumą ir veiksmingumą ir išsiaiškinti, kuriems pacientams ši nauja gydymo forma gali būti ypač naudinga.

Naujas požiūris į autoimuninių ligų gydymą

CAR-T ląstelių kūrimas ir naudojimas tęsiasi. Nes CAR-T terapijos išradėjai sukūrė naują variantą. Tai pagerina T ląsteles organizme, aprūpindama jas chimeriniais antigeno receptoriais (CAR). Šis naujas gydymas pagrįstas mRNR technologija, kurią išpopuliarino COVID vakcinos, ir jame naudojamos specialios lipidų nanodalelės. Pirmieji bandymai su pelėmis ir beždžionėmis jau sėkmingai atlikti, pradėtas pirminis klinikinis tyrimas.

Šių pokyčių tikslas yra laikinai pašalinti antikūnus gaminančias B ląsteles, kad būtų galima ilgai kontroliuoti autoimunines ligas. Šios pažangos ateityje galėtų žymiai išplėsti gydymo spektrą ir sudaryti sąlygas veiksmingesnei gydyti ligas, kurias anksčiau buvo sunku gydyti.

Atsižvelgiant į iki šiol gautus rezultatus, vienas dalykas yra aiškus: CAR T-ląstelių terapija gali tapti lūžio tašku gydant autoimunines ligas ir suteikti nukentėjusiems pacientams naują gyvenimo kokybę.