ثورة في الطب: أبحاث الحمض النووي الريبوزي (RNA) تجلب الأمل ضد فقدان العضلات!

ثورة في الطب: أبحاث الحمض النووي الريبوزي (RNA) تجلب الأمل ضد فقدان العضلات!

شهدت أبحاث الحمض النووي الريبوزي (RNA) تطورًا ملحوظًا في السنوات الأخيرة، لا سيما فيما يتعلق بتطوير لقاحات الحمض النووي الريبوزي (RNA) ضد كوفيد-19. وقد أدت هذه التطورات التكنولوجية إلى منح ثلاث جوائز نوبل في السنوات الأربع الماضية للعمل في أبحاث الحمض النووي الريبي (RNA). أحد الجوانب الرئيسية لهذا البحث هو فهم أن جزيئات الحمض النووي الريبوزي (RNA) ليست مسؤولة فقط عن إنتاج البروتين، ولكن يمكن أن تشارك أيضًا في تطور الأمراض. إن القدرة على العمل العلاجي على الحمض النووي الريبوزي (RNA) لديها القدرة على إحداث ثورة في الطب في المستقبل.

تلعب تقنية كريسبر دورًا حاسمًا هنا، حيث تفتح آفاقًا جديدة في أبحاث الحمض النووي الريبي (RNA) والأبحاث الجينية. لقد تم الآن بحث جزيئات الرنا المرسال (mRNAs) بشكل جيد، ولكن لا يزال هناك الكثير مما يجب توضيحه فيما يتعلق بالحمض النووي الريبي غير المشفر. تهدف مجموعة NUCLEATE للتميز إلى تقديم مساهمة كبيرة في مواصلة تطوير أبحاث الحمض النووي الريبي (RNA) وتعزيز الأساليب الجديدة في تطوير الأدوية.

النمو والتحديات في أبحاث الحمض النووي الريبي

التوقعات بشأن الأدوية المعتمدة على الحمض النووي مرتفعة. في المشهد الطبي الحالي، هناك ثلاث فئات رئيسية من المكونات النشطة: الجزيئات الصغيرة، والمواد البيولوجية، وقريبًا الأدوية المعتمدة على الحمض النووي. يمكن لهذه العلاجات المبتكرة أن تتيح تأثيرًا أوسع على الجينات وسلائف الحمض النووي الريبوزي (RNA) للبروتينات، مما يحسن بشكل كبير علاج الأمراض. يوجد حاليًا أقل من 3000 مكون نشط معتمد يرتبط فقط بحوالي 600 بروتين من أصل 20000 بروتين مختلف في جسم الإنسان.

يكمن أحد أكبر التحديات في تطوير الأدوية المعتمدة على الحمض النووي الريبي (RNA) في التوصيل المستهدف وغير التالف لهذه العلاجات إلى موقع عملها. لقد تم بالفعل تحقيق تقدم في التأثيرات المستهدفة، مثل العنصر النشط الذي يستهدف على وجه التحديد microRNA في الخلايا المناعية. يتم إجراء الأبحاث حول الأحماض النووية ليس فقط في جامعة ميونيخ التقنية (TUM)، ولكن أيضًا في تخصصات أخرى مثل علم الفيروسات والمعلوماتية الحيوية. وتجدر الإشارة بشكل خاص إلى اتحاد CNATM، وهو فريد من نوعه في ألمانيا ومتخصص في علاجات الحمض النووي ويضم العديد من الشركات والمؤسسات البحثية في ميونيخ وبافاريا.

وتعتبر ميونيخ مركزاً للابتكار في أبحاث الحمض النووي، مدعومة بكثافة عالية من الشركات الصغيرة والمتوسطة العاملة في هذا الموضوع. يقدم الخبراء من مجالات مثل علم المناعة وأبحاث التركيب الكيميائي مساهمات كبيرة في التطورات في أبحاث الحمض النووي الريبي (RNA).

تقنية كريسبر تغير قواعد اللعبة فيما يتعلق بالأمراض الوراثية

أحد الجوانب البارزة في البحث الحالي هو تطبيق تقنية كريسبر/كاس9، التي تعمل كمقص جيني وهي أداة مهمة في البحث البيولوجي. تتيح هذه التقنية إمكانية إيقاف جينات معينة في الكائن الحي على وجه التحديد من أجل دراسة وظائفها. وبعد استخدامه في البداية بنجاح في البكتيريا والخميرة، أصبحت الإمكانات واضحة أيضًا في الأنواع الأخرى مثل أسماك الزرد والفئران والنماذج النباتية. إن فعالية التكلفة والعملية المبسطة مقارنة بطرق تحرير الجينوم السابقة تجعل من كريسبر/كاس9 نهجًا مفضلاً في الأبحاث الجينية.

من الأمثلة العملية على استخدام كريسبر هو عمل سيمون شنورر، وهو عالم بارز في مركز ماكس ديلبروك (MDC). ينصب تركيزها على هزال العضلات الوراثي، وخاصة الضمور العضلي، الذي يحدث بسبب طفرات في جينات مختلفة. يقوم فريق شنورر بتطوير طريقة لاستخدام mRNA كمقص جيني، وهي طريقة واعدة. على عكس طرق الحمض النووي التقليدية، يتمتع mRNA بالقدرة على التحلل بعد يوم أو يومين، مما يتجنب مخاطر الاندماج في الجينوم.

على الرغم من أن البحث يؤدي إلى نتائج واعدة، إلا أن العلماء مثل شنورر يواجهون تحديات في التطبيق العملي، مثل نقل الحمض النووي الريبي المعدل إلى الخلايا المستهدفة. وهم يخططون حاليًا لإجراء دراسات سريرية لاختبار هذه العلاجات المبتكرة، حتى لو تم تنفيذها في البداية دون أي فائدة سريرية مباشرة للمرضى.

يعتبر التعاون متعدد التخصصات في البحوث الأساسية أمرًا بالغ الأهمية لتحقيق مزيد من التقدم في تطوير الأدوية. تسعى العديد من المؤسسات جاهدة إلى دمج أحدث التقنيات، مثل أبحاث mRNA، من أجل تحسين إمكانيات علاج الأمراض الوراثية بشكل أساسي. وهذا يفتح فصلاً جديدًا في الطب، ويثير الكثير من الآمال في المستقبل.