Революция в медицината: изследването на РНК носи надежда срещу загубата на мускули!

Революция в медицината: изследването на РНК носи надежда срещу загубата на мускули!

РНК изследванията претърпяха забележително развитие през последните години, особено във връзка с разработването на РНК ваксини срещу COVID-19. Тези технологични постижения доведоха до присъждането на три Нобелови награди през последните четири години за работа в изследванията на РНК. Централен аспект на това изследване е разбирането, че молекулите на РНК не само са отговорни за производството на протеини, но също така могат да участват в развитието на заболявания. Способността да се действа терапевтично върху РНК има потенциала да революционизира медицината в бъдеще.

Технологията CRISPR играе решаваща роля тук, отваряйки нови пътища в РНК и генетичните изследвания. По-специално информационните РНК (mRNA) вече са добре проучени, но остава много да се изясни по отношение на некодиращите РНК. NUCLEATE Cluster of Excellence има за цел да даде значителен принос за по-нататъшното развитие на изследванията на РНК и да насърчи нови подходи в разработването на лекарства.

Растеж и предизвикателства в изследванията на РНК

Очакванията към лекарствата на основата на нуклеинова киселина са големи. В съвременния медицински пейзаж има три основни класа активни съставки: малки молекули, биологични и скоро лекарства на базата на нуклеинова киселина. Тези иновативни терапии биха могли да позволят по-широко влияние върху гените и РНК прекурсорите на протеините, като значително подобряват лечението на заболяванията. В момента има по-малко от 3000 одобрени активни съставки, които се свързват само с около 600 от 20 000 различни протеини в човешкото тяло.

Едно от най-големите предизвикателства при разработването на лекарства, базирани на РНК, се крие в целенасоченото и неповредено доставяне на тези терапевтици до тяхното място на действие. Вече е постигнат напредък в целевите ефекти, като активна съставка, която специфично се насочва към микроРНК в имунните клетки. Изследванията върху нуклеиновите киселини се извършват не само в Техническия университет в Мюнхен (TUM), но и в други дисциплини като вирусология и биоинформатика. Особено забележителен е консорциумът CNATM, който е уникален в Германия и е специализиран в терапията с нуклеинова киселина и включва множество компании и изследователски институции в Мюнхен и Бавария.

Мюнхен се счита за център за иновации в изследванията на нуклеинови киселини, подкрепен от висока плътност на малки и средни компании, работещи по тази тема. Експерти от области като имунология и изследване на химическата структура имат значителен принос за развитието на изследванията на РНК.

Технологията CRISPR като промяна на играта при генетични заболявания

Забележителен аспект от настоящите изследвания е прилагането на технологията CRISPR/Cas9, която действа като генетична ножица и е важен инструмент в биологичните изследвания. Тази техника дава възможност за специфично изключване на специфични гени в даден организъм, за да се изследват техните функции. След като първоначално се използва успешно при бактерии и дрожди, потенциалът е очевиден и при други видове като рибки зебра, мишки и растителни модели. Ефективността на разходите и опростеният процес в сравнение с предишните методи за редактиране на генома правят CRISPR/Cas9 предпочитан подход в генетичните изследвания.

Практически пример за използването на CRISPR е работата на Simone Schnurer, водещ учен в Max Delbrück Center (MDC). Нейният фокус е върху наследственото изхабяване на мускулите, по-специално върху мускулните дистрофии, които се причиняват от мутации в различни гени. Екипът на Шнурер разработва метод за използване на иРНК като генетични ножици, който се оказва обещаващ. За разлика от традиционните ДНК подходи, иРНК има способността да се разгражда след един до два дни, избягвайки рисковете от интегриране в генома.

Въпреки че изследването дава обещаващи резултати, учени като Шнурер са изправени пред предизвикателства в практическото приложение, като например транспортирането на модифицираната РНК до целевите клетки. В момента те планират клинични проучвания за тестване на тези иновативни терапии, дори ако те първоначално се провеждат без никаква пряка клинична полза за пациентите.

Интердисциплинарното сътрудничество във фундаменталните изследвания се счита за решаващо за постигане на по-нататъшен напредък в разработването на лекарства. Множество институции се стремят да интегрират най-новите технологии, като изследването на иРНК, за да подобрят фундаментално възможностите за лечение на генетични заболявания. Това отваря нова глава в медицината, която буди много надежди за бъдещето.