Revoluce v medicíně: Výzkum RNA přináší naději proti ztrátě svalů!

Revoluce v medicíně: Výzkum RNA přináší naději proti ztrátě svalů!

Výzkum RNA prošel v posledních letech pozoruhodným vývojem, zejména v souvislosti s vývojem RNA vakcín proti COVID-19. Tyto technologické pokroky vedly k udělení tří Nobelových cen v posledních čtyřech letech za práci ve výzkumu RNA. Ústředním aspektem tohoto výzkumu je pochopení, že molekuly RNA nejsou zodpovědné pouze za produkci proteinů, ale mohou se také podílet na rozvoji nemocí. Schopnost působit terapeuticky na RNA má potenciál způsobit v budoucnu revoluci v medicíně.

Technologie CRISPR zde hraje zásadní roli a otevírá nové cesty v RNA a genetickém výzkumu. Zejména mediátorové RNA (mRNA) jsou nyní dobře prozkoumány, ale zbývá ještě mnoho vyjasnit ohledně nekódujících RNA. NUCLEATE Cluster of Excellence si klade za cíl významně přispět k dalšímu rozvoji výzkumu RNA a podporovat nové přístupy ve vývoji léků.

Růst a výzvy ve výzkumu RNA

Očekávání od léků na bázi nukleových kyselin jsou vysoká. V současném lékařském prostředí existují tři hlavní třídy aktivních složek: malé molekuly, biologické látky a brzy léky na bázi nukleových kyselin. Tyto inovativní terapie by mohly umožnit širší vliv na geny a RNA prekurzory proteinů, což by výrazně zlepšilo léčbu nemocí. V současné době existuje méně než 3 000 schválených účinných látek, které se vážou pouze na přibližně 600 z 20 000 různých proteinů v lidském těle.

Jedna z největších výzev ve vývoji léků na bázi RNA spočívá v cíleném a nepoškozeném dodávání těchto léčiv na místo jejich působení. Již bylo dosaženo pokroku v cílených účincích, jako je aktivní složka, která se specificky zaměřuje na mikroRNA v imunitních buňkách. Výzkum nukleových kyselin se provádí nejen na Technické univerzitě v Mnichově (TUM), ale i v dalších oborech, jako je virologie a bioinformatika. Zvláště pozoruhodné je konsorcium CNATM, které je v Německu jedinečné a specializuje se na terapii nukleovými kyselinami a zahrnuje řadu společností a výzkumných institucí v Mnichově a Bavorsku.

Mnichov je považován za centrum pro inovace ve výzkumu nukleových kyselin, podporované vysokou hustotou malých a středních firem zabývajících se tímto tématem. Odborníci z oblastí, jako je imunologie a výzkum chemické struktury, významně přispívají k rozvoji výzkumu RNA.

Technologie CRISPR jako změna hry pro genetická onemocnění

Pozoruhodným aspektem současného výzkumu je aplikace technologie CRISPR/Cas9, která funguje jako genetické nůžky a je důležitým nástrojem biologického výzkumu. Tato technika umožňuje specificky vypnout specifické geny v organismu za účelem studia jejich funkcí. Po počátečním úspěšném použití u bakterií a kvasinek je potenciál zřejmý také u jiných druhů, jako jsou zebrafish, myši a rostlinné modely. Cenová efektivita a zjednodušený proces ve srovnání s předchozími metodami úpravy genomu činí z CRISPR/Cas9 preferovaný přístup v genetickém výzkumu.

Praktickým příkladem využití CRISPR je práce Simone Schnurer, přední vědkyně z Centra Maxe Delbrücka (MDC). Zaměřuje se na dědičné ochabování svalů, zejména svalové dystrofie, které jsou způsobeny mutacemi v různých genech. Schnurerův tým vyvíjí metodu využití mRNA jako genetických nůžek, která se ukazuje jako slibná. Na rozdíl od tradičních přístupů DNA má mRNA schopnost degradovat po jednom až dvou dnech, čímž se vyhne riziku integrace do genomu.

Přestože výzkum přináší slibné výsledky, vědci jako Schnurer čelí výzvám v praktické aplikaci, jako je transport modifikované RNA do cílových buněk. V současné době plánují klinické studie k testování těchto inovativních terapií, i když jsou zpočátku prováděny bez přímého klinického přínosu pro pacienty.

Mezioborová spolupráce v základním výzkumu je považována za klíčovou pro dosažení dalšího pokroku ve vývoji léků. Řada institucí se snaží integrovat nejnovější technologie, jako je výzkum mRNA, s cílem zásadně zlepšit možnosti léčby genetických onemocnění. Otevírá se tak nová kapitola medicíny, která vzbuzuje mnoho nadějí do budoucna.