Revolution inden for medicin: RNA-forskning bringer håb mod muskeltab!

Revolution inden for medicin: RNA-forskning bringer håb mod muskeltab!

RNA-forskningen har gennemgået en bemærkelsesværdig udvikling i de senere år, især i forhold til udviklingen af ​​RNA-vacciner mod COVID-19. Disse teknologiske fremskridt har ført til, at tre Nobelpriser er blevet uddelt i de sidste fire år for arbejde med RNA-forskning. Et centralt aspekt af denne forskning er forståelsen af, at RNA-molekyler ikke kun er ansvarlige for proteinproduktion, men også kan være involveret i udviklingen af ​​sygdomme. Evnen til at handle terapeutisk på RNA har potentiale til at revolutionere medicin i fremtiden.

CRISPR-teknologien spiller en afgørende rolle her og åbner nye veje inden for RNA og genetisk forskning. Især Messenger RNA'er (mRNA'er) er nu blevet godt undersøgt, men meget mangler at blive afklaret vedrørende ikke-kodende RNA'er. NUCLEATE Cluster of Excellence har til formål at yde et væsentligt bidrag til den videre udvikling af RNA-forskning og at fremme nye tilgange inden for lægemiddeludvikling.

Vækst og udfordringer i RNA-forskning

Forventningerne til nukleinsyrebaserede lægemidler er høje. I det nuværende medicinske landskab er der tre hovedklasser af aktive ingredienser: små molekyler, biologiske og snart nukleinsyrebaserede lægemidler. Disse innovative terapier kunne muliggøre bredere indflydelse på gener og RNA-forstadier til proteiner, hvilket væsentligt forbedrer behandlingen af ​​sygdomme. Der er i øjeblikket færre end 3.000 godkendte aktive ingredienser, der kun binder sig til omkring 600 af de 20.000 forskellige proteiner i menneskekroppen.

En af de største udfordringer i udviklingen af ​​RNA-baserede lægemidler ligger i den målrettede og ubeskadigede levering af disse terapeutika til deres virkningssted. Der er allerede gjort fremskridt inden for målrettede effekter, såsom en aktiv ingrediens, der specifikt retter sig mod et mikroRNA i immunceller. Forskning i nukleinsyrer udføres ikke kun på det tekniske universitet i München (TUM), men også i andre discipliner såsom virologi og bioinformatik. Særligt bemærkelsesværdigt er CNATM-konsortiet, som er unikt i Tyskland og har specialiseret sig i nukleinsyreterapi og omfatter adskillige virksomheder og forskningsinstitutioner i München og Bayern.

München betragtes som et center for innovation inden for nukleinsyreforskning, understøttet af en høj tæthed af små og mellemstore virksomheder, der arbejder med dette emne. Eksperter fra områder som immunologi og forskning i kemisk struktur yder væsentlige bidrag til udviklingen inden for RNA-forskning.

CRISPR-teknologi som en game changer for genetiske sygdomme

Et bemærkelsesværdigt aspekt af den nuværende forskning er anvendelsen af ​​CRISPR/Cas9-teknologi, der fungerer som genetisk saks og er et vigtigt værktøj i biologisk forskning. Denne teknik gør det muligt specifikt at slukke for specifikke gener i en organisme for at studere deres funktioner. Efter at have været brugt med succes i bakterier og gær, er potentialet også tydeligt i andre arter såsom zebrafisk, mus og plantemodeller. Omkostningseffektiviteten og den forenklede proces sammenlignet med tidligere genomredigeringsmetoder gør CRISPR/Cas9 til en foretrukken tilgang inden for genetisk forskning.

Et praktisk eksempel på brugen af ​​CRISPR er arbejdet af Simone Schnurer, en førende videnskabsmand ved Max Delbrück Center (MDC). Hendes fokus er på arvelig muskelsvind, især muskeldystrofier, som er forårsaget af mutationer i forskellige gener. Schnurers team er ved at udvikle en metode til at bruge mRNA som genetisk saks, hvilket viser sig lovende. I modsætning til traditionelle DNA-tilgange har mRNA evnen til at nedbrydes efter en til to dage, hvilket undgår risici for integration i genomet.

Selvom forskningen giver lovende resultater, står forskere som Schnurer over for udfordringer i praktisk anvendelse, såsom transport af det modificerede RNA til målceller. De planlægger i øjeblikket kliniske undersøgelser for at teste disse innovative terapier, selvom de i første omgang udføres uden nogen direkte klinisk fordel for patienterne.

Tværfagligt samarbejde inden for grundforskning anses for at være afgørende for at opnå yderligere fremskridt inden for lægemiddeludvikling. Adskillige institutioner stræber efter at integrere de nyeste teknologier, såsom mRNA-forskning, for fundamentalt at forbedre mulighederne for behandling af genetiske sygdomme. Dette åbner et nyt kapitel i medicin, der vækker mange håb for fremtiden.