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Revolución en medicina: ¡la investigación del ARN trae esperanza contra la pérdida muscular!
Obtenga más información sobre la innovadora investigación del ARN en la Universidad de Munich y su impacto potencial en la medicina.
Revolución en medicina: ¡la investigación del ARN trae esperanza contra la pérdida muscular!
La investigación del ARN ha experimentado un desarrollo notable en los últimos años, particularmente en relación con el desarrollo de vacunas de ARN contra la COVID-19. Estos avances tecnológicos han llevado a que en los últimos cuatro años se concedan tres premios Nobel por trabajos en la investigación del ARN. Un aspecto central de esta investigación es comprender que las moléculas de ARN no sólo son responsables de la producción de proteínas, sino que también pueden estar involucradas en el desarrollo de enfermedades. La capacidad de actuar terapéuticamente sobre el ARN tiene el potencial de revolucionar la medicina en el futuro.
La tecnología CRISPR juega un papel crucial aquí, abriendo nuevas vías en la investigación genética y de ARN. En particular, los ARN mensajeros (ARNm), en particular, han sido bien investigados, pero aún queda mucho por aclarar con respecto a los ARN no codificantes. El Grupo de Excelencia NUCLEATE tiene como objetivo hacer una contribución significativa al desarrollo de la investigación del ARN y promover nuevos enfoques en el desarrollo de fármacos.
Crecimiento y desafíos en la investigación del ARN
Las expectativas respecto de los fármacos basados en ácidos nucleicos son altas. En el panorama médico actual, existen tres clases principales de ingredientes activos: moléculas pequeñas, productos biológicos y pronto fármacos basados en ácidos nucleicos. Estas terapias innovadoras podrían permitir una influencia más amplia sobre los genes y los precursores de ARN de las proteínas, mejorando significativamente el tratamiento de enfermedades. Actualmente hay menos de 3.000 ingredientes activos aprobados que sólo se unen a unas 600 de las 20.000 proteínas diferentes del cuerpo humano.
Uno de los mayores desafíos en el desarrollo de fármacos basados en ARN radica en la administración dirigida y sin daños de estas terapias a su sitio de acción. Ya se han logrado avances en efectos específicos, como un ingrediente activo que se dirige específicamente a un microARN en las células inmunes. La investigación sobre ácidos nucleicos no sólo se lleva a cabo en la Universidad Técnica de Munich (TUM), sino también en otras disciplinas como la virología y la bioinformática. Cabe destacar especialmente el consorcio CNATM, único en Alemania, especializado en terapias con ácidos nucleicos y que incluye numerosas empresas e instituciones de investigación en Múnich y Baviera.
Munich es considerada un centro de innovación en la investigación de ácidos nucleicos, respaldado por una alta densidad de pequeñas y medianas empresas que trabajan en este tema. Expertos de áreas como la inmunología y la investigación de estructuras químicas realizan contribuciones significativas al desarrollo de la investigación del ARN.
La tecnología CRISPR como elemento de cambio para las enfermedades genéticas
Un aspecto destacable de la investigación actual es la aplicación de la tecnología CRISPR/Cas9, que actúa como tijera genética y es una herramienta importante en la investigación biológica. Esta técnica permite desactivar genes específicos de un organismo para estudiar sus funciones. Después de usarse inicialmente con éxito en bacterias y levaduras, el potencial también es evidente en otras especies como el pez cebra, los ratones y los modelos vegetales. La rentabilidad y el proceso simplificado en comparación con los métodos anteriores de edición del genoma hacen de CRISPR/Cas9 un enfoque preferido en la investigación genética.
Un ejemplo práctico del uso de CRISPR es el trabajo de Simone Schnurer, científica destacada del Centro Max Delbrück (MDC). Su atención se centra en la atrofia muscular hereditaria, en particular las distrofias musculares, que son causadas por mutaciones en varios genes. El equipo de Schnurer está desarrollando un método para utilizar el ARNm como tijeras genéticas, que resulta prometedor. A diferencia de los métodos tradicionales de ADN, el ARNm tiene la capacidad de degradarse después de uno o dos días, evitando riesgos de integración en el genoma.
Aunque la investigación está produciendo resultados prometedores, científicos como Schnurer enfrentan desafíos en la aplicación práctica, como el transporte del ARN modificado a las células diana. Actualmente están planeando estudios clínicos para probar estas terapias innovadoras, incluso si inicialmente se llevan a cabo sin ningún beneficio clínico directo para los pacientes.
La colaboración interdisciplinaria en la investigación básica se considera crucial para lograr mayores avances en el desarrollo de fármacos. Numerosas instituciones se esfuerzan por integrar las últimas tecnologías, como la investigación del ARNm, para mejorar fundamentalmente las posibilidades de tratamiento de enfermedades genéticas. Esto abre un nuevo capítulo en la medicina que genera muchas esperanzas para el futuro.