Revolutsioon meditsiinis: RNA-uuringud toovad lootust lihaste kadumise vastu!

Revolutsioon meditsiinis: RNA-uuringud toovad lootust lihaste kadumise vastu!

RNA-uuringud on viimastel aastatel läbinud märkimisväärse arengu, eriti seoses COVID-19 vastaste RNA vaktsiinide väljatöötamisega. Need tehnoloogilised edusammud on viinud selleni, et viimase nelja aasta jooksul on RNA-uuringutega seotud töö eest välja antud kolm Nobeli auhinda. Selle uurimistöö keskne aspekt on arusaam, et RNA molekulid ei vastuta mitte ainult valkude tootmise eest, vaid võivad olla seotud ka haiguste arenguga. Võime RNA-le terapeutiliselt toimida võib tulevikus meditsiinis revolutsiooni teha.

CRISPR-tehnoloogia mängib siin üliolulist rolli, avades uusi võimalusi RNA-s ja geeniuuringutes. Eelkõige Messenger RNA-sid (mRNA-sid) on nüüd hästi uuritud, kuid mittekodeerivate RNA-de osas on veel palju selgitada. NUCLEATE Cluster of Excellence eesmärk on anda oluline panus RNA-uuringute edasiarendamisse ja edendada uusi lähenemisviise ravimiarenduses.

Kasv ja väljakutsed RNA-uuringutes

Ootused nukleiinhappepõhiste ravimite suhtes on kõrged. Praegusel meditsiinimaastikul on kolm põhilist toimeainete klassi: väikesed molekulid, bioloogilised ained ja peagi nukleiinhappepõhised ravimid. Need uuenduslikud ravimeetodid võivad võimaldada laiemat mõju geenidele ja valkude RNA prekursoritele, parandades oluliselt haiguste ravi. Praegu on vähem kui 3000 heakskiidetud toimeainet, mis seonduvad inimkeha 20 000 erinevast valgust vaid umbes 600-ga.

Üks suurimaid väljakutseid RNA-põhiste ravimite väljatöötamisel seisneb nende ravimite sihipärases ja kahjustamata toimetamises nende toimekohta. Sihtmõjude osas on juba tehtud edusamme, näiteks toimeaine, mis on spetsiifiliselt suunatud immuunrakkude mikroRNA-le. Nukleiinhappeid uuritakse mitte ainult Müncheni Tehnikaülikoolis (TUM), vaid ka muudel erialadel, nagu viroloogia ja bioinformaatika. Eriti tähelepanuväärne on CNATM konsortsium, mis on Saksamaal ainulaadne ja on spetsialiseerunud nukleiinhappeteraapiale ning kuhu kuuluvad arvukad ettevõtted ja uurimisasutused Münchenis ja Baieris.

Münchenit peetakse nukleiinhapete uurimise innovatsioonikeskuseks, mida toetab selle teemaga tegelevate väikeste ja keskmise suurusega ettevõtete suur tihedus. Eksperdid sellistest valdkondadest nagu immunoloogia ja keemilise struktuuri uuringud annavad olulise panuse RNA-uuringute arengusse.

CRISPR-tehnoloogia kui geneetiliste haiguste muutja

Praeguste uuringute tähelepanuväärne aspekt on CRISPR/Cas9 tehnoloogia rakendamine, mis toimib geneetiliste kääridena ja on oluline tööriist bioloogilistes uuringutes. See meetod võimaldab konkreetseid geene organismis spetsiifiliselt välja lülitada, et uurida nende funktsioone. Pärast esialgset edukat kasutamist bakterites ja pärmis, on potentsiaal ilmne ka teistes liikides, nagu sebrakala, hiired ja taimemudelid. Kulutasuvus ja lihtsustatud protsess võrreldes varasemate genoomi redigeerimismeetoditega muudavad CRISPR / Cas9 eelistatud lähenemisviisiks geeniuuringutes.

Praktiline näide CRISPRi kasutamisest on Max Delbrücki keskuse (MDC) juhtivteadlase Simone Schnureri töö. Tema tähelepanu keskmes on pärilik lihaste kurnatus, eriti lihasdüstroofia, mis on põhjustatud mitmesuguste geenide mutatsioonidest. Schnureri meeskond töötab välja meetodit mRNA kasutamiseks geneetiliste kääridena, mis on osutunud paljulubavaks. Erinevalt traditsioonilistest DNA lähenemisviisidest on mRNA-l võime ühe kuni kahe päeva pärast laguneda, vältides genoomi integreerumise ohtu.

Kuigi uuringud annavad paljutõotavaid tulemusi, seisavad teadlased nagu Schnurer silmitsi väljakutsetega praktilises rakenduses, näiteks modifitseeritud RNA transportimisel sihtrakkudesse. Praegu kavandavad nad kliinilisi uuringuid nende uuenduslike ravimeetodite testimiseks, isegi kui need viiakse esialgu läbi ilma patsientidele otsese kliinilise kasuta.

Interdistsiplinaarset koostööd alusuuringute vallas peetakse ravimiarenduse edasise edu saavutamiseks ülioluliseks. Paljud asutused püüavad integreerida uusimaid tehnoloogiaid, näiteks mRNA uuringuid, et oluliselt parandada geneetiliste haiguste ravivõimalusi. See avab meditsiinis uue peatüki, mis tekitab palju tulevikulootusi.