Vallankumous lääketieteessä: RNA-tutkimus tuo toivoa lihasten menetystä vastaan!

Vallankumous lääketieteessä: RNA-tutkimus tuo toivoa lihasten menetystä vastaan!

RNA-tutkimuksessa on viime vuosina tapahtunut huomattavaa kehitystä, erityisesti liittyen RNA-rokotteiden kehittämiseen COVID-19:ää vastaan. Nämä tekniset edistysaskeleet ovat johtaneet siihen, että neljän viime vuoden aikana on myönnetty kolme Nobel-palkintoa työstä RNA-tutkimuksessa. Keskeinen näkökohta tässä tutkimuksessa on ymmärrys siitä, että RNA-molekyylit eivät ole vastuussa vain proteiinin tuotannosta, vaan voivat myös olla mukana sairauksien kehittymisessä. Kyky vaikuttaa terapeuttisesti RNA:han voi mullistaa lääketieteen tulevaisuudessa.

CRISPR-teknologialla on tässä ratkaiseva rooli, joka avaa uusia väyliä RNA- ja geneettiseen tutkimukseen. Erityisesti lähetti-RNA:ita (mRNA:ita) on nyt tutkittu hyvin, mutta ei-koodaavien RNA:iden suhteen on vielä paljon selvitettävää. NUCLEATE Cluster of Excellence pyrkii edistämään merkittävästi RNA-tutkimuksen jatkokehitystä ja edistämään uusia lähestymistapoja lääkekehitykseen.

Kasvua ja haasteita RNA-tutkimuksessa

Odotukset nukleiinihappopohjaisten lääkkeiden suhteen ovat korkeat. Nykyisessä lääketieteessä on kolme pääluokkaa vaikuttavia aineita: pienet molekyylit, biologiset aineet ja pian nukleiinihappopohjaiset lääkkeet. Nämä innovatiiviset hoidot voisivat mahdollistaa laajemman vaikutuksen geeneihin ja proteiinien RNA-prekursoreihin, mikä parantaa merkittävästi sairauksien hoitoa. Tällä hetkellä on olemassa alle 3 000 hyväksyttyä aktiivista ainesosaa, jotka sitoutuvat vain noin 600:aan ihmiskehon 20 000 erilaisesta proteiinista.

Yksi suurimmista haasteista RNA-pohjaisten lääkkeiden kehittämisessä on näiden lääkkeiden kohdennettu ja vahingoittumaton toimittaminen niiden vaikutuspaikkaan. Kohdennettujen vaikutusten, kuten aktiivisen ainesosan, joka kohdistuu spesifisesti immuunisolujen mikroRNA:han, suhteen on jo edistytty. Nukleiinihappojen tutkimusta ei tehdä vain Münchenin teknisessä yliopistossa (TUM), vaan myös muilla tieteenaloilla, kuten virologia ja bioinformatiikka. Erityisen huomionarvoinen on CNATM-konsortio, joka on ainutlaatuinen Saksassa ja on erikoistunut nukleiinihappoterapiaan ja johon kuuluu lukuisia yrityksiä ja tutkimuslaitoksia Münchenissä ja Baijerissa.

Müncheniä pidetään nukleiinihappotutkimuksen innovaatiokeskuksena, jota tukee suuri määrä tämän aiheen parissa työskenteleviä pieniä ja keskisuuria yrityksiä. Asiantuntijat sellaisilta aloilta kuin immunologia ja kemiallinen rakennetutkimus antavat merkittävän panoksen RNA-tutkimuksen kehitykseen.

CRISPR-teknologia muuttaa geneettisiä sairauksia

Merkittävä osa nykyistä tutkimusta on CRISPR/Cas9-teknologian soveltaminen, joka toimii geneettisinä saksina ja on tärkeä työkalu biologisessa tutkimuksessa. Tämä tekniikka mahdollistaa tiettyjen geenien spesifisen kytkemisen pois päältä organismissa niiden toimintojen tutkimiseksi. Aluksi menestyksekkäästi bakteereissa ja hiivassa käytetty potentiaali on ilmeinen myös muissa lajeissa, kuten seeprakaloissa, hiirissä ja kasvimalleissa. Kustannustehokkuus ja yksinkertaistettu prosessi verrattuna aikaisempiin genominmuokkausmenetelmiin tekevät CRISPR/Cas9:stä suositun lähestymistavan geenitutkimuksessa.

Käytännön esimerkki CRISPR:n käytöstä on Max Delbrück Centerin (MDC) johtavan tutkijan Simone Schnurerin työ. Hänen painopisteensä on perinnöllinen lihastuho, erityisesti lihasdystrofiat, jotka johtuvat eri geenien mutaatioista. Schnurerin tiimi kehittää menetelmää mRNA:n käyttämiseksi geneettisinä saksina, mikä on osoittautunut lupaavalta. Toisin kuin perinteiset DNA-lähestymistavat, mRNA:lla on kyky hajota yhden tai kahden päivän kuluttua, jolloin vältetään riskit integroitua genomiin.

Vaikka tutkimus tuottaa lupaavia tuloksia, Schnurerin kaltaiset tutkijat kohtaavat haasteita käytännön sovelluksissa, kuten muunnetun RNA:n kuljettamisessa kohdesoluihin. He suunnittelevat parhaillaan kliinisiä tutkimuksia näiden innovatiivisten hoitojen testaamiseksi, vaikka ne alun perin toteutettaisiin ilman suoraa kliinistä hyötyä potilaille.

Tieteidenvälistä yhteistyötä perustutkimuksessa pidetään ratkaisevan tärkeänä lääkekehityksen edistämisen kannalta. Lukuisat laitokset pyrkivät integroimaan uusimpia teknologioita, kuten mRNA-tutkimusta, parantaakseen perinnöllisten sairauksien hoitomahdollisuuksia perusteellisesti. Tämä avaa uuden luvun lääketieteessä, joka herättää monia toiveita tulevaisuudesta.