Révolution en médecine : la recherche sur l’ARN apporte de l’espoir contre la perte musculaire !

Révolution en médecine : la recherche sur l’ARN apporte de l’espoir contre la perte musculaire !

La recherche sur l’ARN a connu un développement remarquable ces dernières années, notamment en relation avec le développement de vaccins à ARN contre la COVID-19. Ces avancées technologiques ont conduit à l'attribution de trois prix Nobel au cours des quatre dernières années pour des travaux de recherche sur l'ARN. Un aspect central de cette recherche est la compréhension du fait que les molécules d’ARN ne sont pas seulement responsables de la production de protéines, mais peuvent également être impliquées dans le développement de maladies. La capacité d’agir thérapeutiquement sur l’ARN a le potentiel de révolutionner la médecine à l’avenir.

La technologie CRISPR joue ici un rôle crucial, ouvrant de nouvelles voies dans la recherche sur l’ARN et la génétique. Les ARN messagers (ARNm), en particulier, ont fait l’objet de nombreuses recherches, mais il reste encore beaucoup à clarifier concernant les ARN non codants. Le pôle d'excellence NUCLEATE vise à apporter une contribution significative au développement de la recherche sur l'ARN et à promouvoir de nouvelles approches dans le développement de médicaments.

Croissance et défis de la recherche sur l’ARN

Les attentes concernant les médicaments à base d’acide nucléique sont élevées. Dans le paysage médical actuel, il existe trois grandes classes de principes actifs : les petites molécules, les produits biologiques et bientôt les médicaments à base d'acide nucléique. Ces thérapies innovantes pourraient permettre une influence plus large sur les gènes et les précurseurs ARN des protéines, améliorant ainsi considérablement le traitement des maladies. Il existe actuellement moins de 3 000 principes actifs approuvés qui ne se lient qu’à environ 600 des 20 000 protéines différentes du corps humain.

L’un des plus grands défis du développement de médicaments à base d’ARN réside dans la délivrance ciblée et intacte de ces produits thérapeutiques jusqu’à leur site d’action. Des avancées dans les effets ciblés ont déjà été réalisées, comme un principe actif qui cible spécifiquement un microARN dans les cellules immunitaires. La recherche sur les acides nucléiques est menée non seulement à l'Université technique de Munich (TUM), mais également dans d'autres disciplines comme la virologie et la bioinformatique. Il convient de noter en particulier le consortium CNATM, unique en Allemagne, spécialisé dans les thérapies à base d'acides nucléiques et comprenant de nombreuses entreprises et instituts de recherche à Munich et en Bavière.

Munich est considérée comme un centre d'innovation dans la recherche sur les acides nucléiques, soutenu par une forte densité de petites et moyennes entreprises travaillant sur ce sujet. Les experts dans des domaines tels que l’immunologie et la recherche sur la structure chimique apportent une contribution significative aux développements de la recherche sur l’ARN.

La technologie CRISPR : un outil révolutionnaire pour les maladies génétiques

Un aspect notable de la recherche actuelle est l’application de la technologie CRISPR/Cas9, qui agit comme des ciseaux génétiques et constitue un outil important dans la recherche biologique. Cette technique permet de désactiver spécifiquement des gènes spécifiques dans un organisme afin d'étudier leurs fonctions. Après avoir été initialement utilisé avec succès sur des bactéries et des levures, le potentiel est également évident chez d'autres espèces telles que le poisson zèbre, les souris et les modèles végétaux. La rentabilité et le processus simplifié par rapport aux méthodes précédentes d’édition du génome font de CRISPR/Cas9 une approche privilégiée dans la recherche génétique.

Un exemple pratique de l'utilisation de CRISPR est le travail de Simone Schnurer, scientifique de premier plan au Centre Max Delbrück (MDC). Elle se concentre sur la fonte musculaire héréditaire, en particulier les dystrophies musculaires, causées par des mutations dans divers gènes. L'équipe de Schnurer développe une méthode prometteuse pour utiliser l'ARNm comme ciseaux génétiques. Contrairement aux approches ADN traditionnelles, l’ARNm a la capacité de se dégrader au bout d’un à deux jours, évitant ainsi les risques d’intégration dans le génome.

Bien que la recherche produise des résultats prometteurs, des scientifiques comme Schnurer sont confrontés à des défis d’application pratique, tels que le transport de l’ARN modifié vers les cellules cibles. Ils envisagent actuellement des études cliniques pour tester ces thérapies innovantes, même si elles sont initialement réalisées sans bénéfice clinique direct pour les patients.

La collaboration interdisciplinaire dans la recherche fondamentale est considérée comme cruciale pour réaliser de nouveaux progrès dans le développement de médicaments. De nombreuses institutions s'efforcent d'intégrer les technologies les plus récentes, comme la recherche sur l'ARNm, afin d'améliorer fondamentalement les possibilités de traitement des maladies génétiques. Cela ouvre un nouveau chapitre de la médecine qui suscite de nombreux espoirs pour l’avenir.