Revolucija u medicini: istraživanje RNK donosi nadu protiv gubitka mišića!

Revolucija u medicini: istraživanje RNK donosi nadu protiv gubitka mišića!

Istraživanje RNK doživjelo je značajan razvoj posljednjih godina, posebno u vezi s razvojem RNK cjepiva protiv COVID-19. Ovaj tehnološki napredak doveo je do tri Nobelove nagrade koje su dodijeljene u posljednje četiri godine za rad u istraživanju RNA. Središnji aspekt ovog istraživanja je razumijevanje da molekule RNA nisu samo odgovorne za proizvodnju proteina, već također mogu biti uključene u razvoj bolesti. Sposobnost terapeutskog djelovanja na RNA ima potencijal revolucionirati medicinu u budućnosti.

Tehnologija CRISPR ovdje igra presudnu ulogu, otvarajući nove puteve u RNA i genetskom istraživanju. Konkretno glasničke RNA (mRNA) sada su dobro istražene, ali još mnogo toga treba razjasniti u vezi s nekodirajućim RNA. NUCLEATE Cluster of Excellence ima za cilj dati značajan doprinos daljnjem razvoju istraživanja RNA i promicati nove pristupe u razvoju lijekova.

Rast i izazovi u istraživanju RNK

Očekivanja od lijekova na bazi nukleinskih kiselina su velika. U trenutnom medicinskom krajoliku postoje tri glavne klase aktivnih sastojaka: male molekule, biološki lijekovi i uskoro lijekovi na bazi nukleinske kiseline. Ove inovativne terapije mogle bi omogućiti širi utjecaj na gene i RNA prekursore proteina, značajno poboljšavajući liječenje bolesti. Trenutno postoji manje od 3000 odobrenih aktivnih sastojaka koji se vežu samo na oko 600 od 20 000 različitih proteina u ljudskom tijelu.

Jedan od najvećih izazova u razvoju lijekova na bazi RNA leži u ciljanoj i neoštećenoj isporuci ovih terapeutika na mjesto njihovog djelovanja. Već je postignut napredak u ciljanim učincima, kao što je aktivni sastojak koji specifično cilja mikroRNA u imunološkim stanicama. Istraživanja nukleinskih kiselina provode se ne samo na Tehničkom sveučilištu u Münchenu (TUM), već iu drugim disciplinama poput virologije i bioinformatike. Posebno se ističe konzorcij CNATM, jedinstven u Njemačkoj, specijaliziran za terapiju nukleinskim kiselinama, a uključuje brojne tvrtke i istraživačke institucije u Münchenu i Bavarskoj.

München se smatra središtem za inovacije u istraživanju nukleinskih kiselina, uz podršku velike gustoće malih i srednjih tvrtki koje rade na ovoj temi. Stručnjaci iz područja kao što su imunologija i istraživanje kemijske strukture značajno doprinose razvoju istraživanja RNK.

Tehnologija CRISPR kao promjena igre za genetske bolesti

Značajan aspekt trenutnog istraživanja je primjena tehnologije CRISPR/Cas9, koja djeluje kao genetske škare i važan je alat u biološkim istraživanjima. Ova tehnika omogućuje specifično isključivanje određenih gena u organizmu kako bi se proučavale njihove funkcije. Nakon što je isprva uspješno korišten u bakterijama i kvascima, potencijal je očit i u drugim vrstama poput zebrica, miševa i biljnih modela. Isplativost i pojednostavljeni proces u usporedbi s prethodnim metodama uređivanja genoma čine CRISPR/Cas9 preferiranim pristupom u genetskom istraživanju.

Praktičan primjer korištenja CRISPR-a je rad Simone Schnurer, vodeće znanstvenice Centra Max Delbrück (MDC). Njezin fokus je nasljedno trošenje mišića, posebice mišićne distrofije, koje su uzrokovane mutacijama u različitim genima. Schnurerov tim razvija metodu za korištenje mRNA kao genetskih škara, što se pokazalo obećavajućim. Za razliku od tradicionalnih pristupa DNK, mRNA ima sposobnost razgradnje nakon jednog do dva dana, izbjegavajući rizik integracije u genom.

Iako istraživanje daje obećavajuće rezultate, znanstvenici poput Schnurera suočavaju se s izazovima u praktičnoj primjeni, kao što je transport modificirane RNK do ciljanih stanica. Trenutno planiraju kliničke studije za testiranje ovih inovativnih terapija, čak i ako se u početku provode bez ikakve izravne kliničke koristi za pacijente.

Interdisciplinarna suradnja u temeljnim istraživanjima smatra se ključnom za postizanje daljnjeg napretka u razvoju lijekova. Brojne institucije nastoje integrirati najnovije tehnologije, poput istraživanja mRNA, kako bi iz temelja poboljšale mogućnosti liječenja genetskih bolesti. Time se otvara novo poglavlje u medicini koje budi mnoge nade za budućnost.