Suche
Mein Konto
Forradalom az orvostudományban: az RNS-kutatás reményt ad az izomvesztés ellen!
Tudjon meg többet a Müncheni Egyetem úttörő RNS-kutatásáról és annak az orvostudományra gyakorolt lehetséges hatásáról.
Forradalom az orvostudományban: az RNS-kutatás reményt ad az izomvesztés ellen!
Az RNS-kutatás figyelemreméltó fejlődésen ment keresztül az elmúlt években, különösen a COVID-19 elleni RNS-vakcinák kifejlesztésével kapcsolatban. E technológiai fejlődés eredményeképpen az elmúlt négy évben három Nobel-díjat ítéltek oda az RNS-kutatásban végzett munkáért. A kutatás központi szempontja annak megértése, hogy az RNS-molekulák nemcsak a fehérjetermelésért felelősek, hanem betegségek kialakulásában is szerepet játszhatnak. Az RNS terápiás hatásának képessége a jövőben forradalmasíthatja az orvostudományt.
A CRISPR technológia ebben döntő szerepet játszik, új utakat nyitva az RNS- és a genetikai kutatásban. A hírvivő RNS-eket (mRNS-eket) különösen alaposan kutatták, de a nem kódoló RNS-ekkel kapcsolatban még sok a tisztázásra vár. A NUCLEATE Cluster of Excellence célja, hogy jelentős mértékben hozzájáruljon az RNS-kutatás továbbfejlesztéséhez, valamint új megközelítések előmozdítása a gyógyszerfejlesztésben.
Növekedés és kihívások az RNS-kutatásban
A nukleinsav alapú gyógyszerekkel szemben magasak az elvárások. A jelenlegi orvosi környezetben a hatóanyagoknak három fő csoportja van: kis molekulák, biológiai anyagok és hamarosan nukleinsav alapú gyógyszerek. Ezek az innovatív terápiák szélesebb körű hatást tesznek lehetővé a génekre és a fehérjék RNS-prekurzoraira, jelentősen javítva a betegségek kezelését. Derzeit sind weniger als 3000 Wirkstoffe zugelassen, die lediglich an etwa 600 der 20.000 verschiedenen Proteine im menschlichen Körper binden.
Az RNS-alapú gyógyszerek fejlesztésének egyik legnagyobb kihívása ezen terápiás szerek célzott és sértetlen eljuttatása a hatás helyére. A célzott hatások terén már történtek előrelépések, például egy olyan hatóanyaggal, amely specifikusan egy mikroRNS-t céloz meg az immunsejtekben. A nukleinsavakkal kapcsolatos kutatásokat nem csak a Müncheni Műszaki Egyetemen (TUM) végzik, hanem más tudományágakban is, mint például a virológia és a bioinformatika. Különösen figyelemre méltó a Németországban egyedülálló CNATM konzorcium, amely a nukleinsavterápiákra szakosodott, és számos müncheni és bajorországi vállalatot és kutatóintézetet foglal magában.
Münchent a nukleinsavkutatás innovációs központjának tekintik, amelyet a témával foglalkozó kis- és középvállalatok nagy száma támogatja. Az olyan területek szakértői, mint az immunológia és a kémiai szerkezetkutatás, jelentős mértékben hozzájárulnak az RNS-kutatás fejlesztéséhez.
A CRISPR technológia megváltoztatja a genetikai betegségeket
A jelenlegi kutatások figyelemre méltó aspektusa a CRISPR/Cas9 technológia alkalmazása, amely genetikai ollóként működik, és a biológiai kutatások fontos eszköze. Ez a technika lehetővé teszi bizonyos gének specifikus kikapcsolását egy szervezetben funkcióik tanulmányozása érdekében. Miután kezdetben sikeresen alkalmazták baktériumokban és élesztőgombákban, a lehetőség más fajokban is nyilvánvaló, mint például a zebrahalban, az egerekben és a növénymodellekben. A költséghatékonyság és a korábbi genomszerkesztési módszerekhez képest egyszerűsített folyamat a CRISPR/Cas9-et preferált megközelítéssé teszi a genetikai kutatásban.
A CRISPR használatának gyakorlati példája Simone Schnurer, a Max Delbrück Központ (MDC) vezető tudósának munkája. Fókuszában az örökletes izomsorvadás áll, különösen az izomdisztrófiák, amelyeket különböző gének mutációi okoznak. Schnurer csapata egy módszert fejleszt az mRNS genetikai ollóként való felhasználására, ami ígéretesnek bizonyul. A hagyományos DNS-megközelítésekkel ellentétben az mRNS képes egy-két nap elteltével lebomlani, elkerülve a genomba való integráció kockázatát.
Bár a kutatás ígéretes eredményeket hoz, az olyan tudósok, mint Schnurer, kihívásokkal néznek szembe a gyakorlati alkalmazás során, mint például a módosított RNS célsejtekbe történő szállítása. Jelenleg klinikai vizsgálatokat terveznek ezen innovatív terápiák tesztelésére, még akkor is, ha azokat kezdetben anélkül végezték el, hogy a betegek számára közvetlen klinikai előnyök származnának.
Az alapkutatásban folytatott interdiszciplináris együttműködés kulcsfontosságú a gyógyszerfejlesztés további előrehaladása szempontjából. Számos intézmény törekszik a legújabb technológiák – például az mRNS-kutatás – integrálására a genetikai betegségek kezelési lehetőségeinek alapvető javítása érdekében. Ez új fejezetet nyit az orvostudományban, amely sok reményt ébreszt a jövőre nézve.