Rivoluzione in medicina: la ricerca sull’RNA porta speranza contro la perdita muscolare!

Rivoluzione in medicina: la ricerca sull’RNA porta speranza contro la perdita muscolare!

La ricerca sull’RNA ha subito un notevole sviluppo negli ultimi anni, in particolare in relazione allo sviluppo di vaccini a RNA contro il COVID-19. Questi progressi tecnologici hanno portato all’assegnazione di tre premi Nobel negli ultimi quattro anni per il lavoro svolto nella ricerca sull’RNA. Un aspetto centrale di questa ricerca è la comprensione che le molecole di RNA non sono solo responsabili della produzione di proteine, ma possono anche essere coinvolte nello sviluppo di malattie. La capacità di agire terapeuticamente sull’RNA ha il potenziale per rivoluzionare la medicina in futuro.

La tecnologia CRISPR gioca un ruolo cruciale in questo caso, aprendo nuove strade nella ricerca genetica e sull’RNA. In particolare gli RNA messaggeri (mRNA) sono stati ben studiati, ma resta molto da chiarire per quanto riguarda gli RNA non codificanti. Il Cluster of Excellence NUCLEATE mira a dare un contributo significativo all’ulteriore sviluppo della ricerca sull’RNA e a promuovere nuovi approcci nello sviluppo di farmaci.

Crescita e sfide nella ricerca sull’RNA

Le aspettative per i farmaci a base di acidi nucleici sono alte. Nell’attuale panorama medico esistono tre classi principali di principi attivi: piccole molecole, biologici e presto farmaci a base di acidi nucleici. Queste terapie innovative potrebbero consentire una più ampia influenza sui geni e sui precursori dell’RNA delle proteine, migliorando significativamente il trattamento delle malattie. Attualmente esistono meno di 3.000 principi attivi approvati che si legano solo a circa 600 delle 20.000 diverse proteine ​​presenti nel corpo umano.

Una delle maggiori sfide nello sviluppo di farmaci basati sull’RNA risiede nel rilascio mirato e senza danni di queste terapie al loro sito d’azione. Sono già stati compiuti progressi negli effetti mirati, come un principio attivo che prende di mira specificamente un microRNA nelle cellule immunitarie. La ricerca sugli acidi nucleici viene condotta non solo presso l'Università Tecnica di Monaco (TUM), ma anche in altre discipline come la virologia e la bioinformatica. Particolarmente degno di nota è il consorzio CNATM, che è unico in Germania ed è specializzato nella terapia degli acidi nucleici e comprende numerose aziende e istituti di ricerca a Monaco e in Baviera.

Monaco di Baviera è considerato un centro di innovazione nella ricerca sugli acidi nucleici, supportato da un'alta densità di piccole e medie imprese che lavorano su questo argomento. Esperti provenienti da settori quali l’immunologia e la ricerca sulle strutture chimiche apportano contributi significativi agli sviluppi della ricerca sull’RNA.

La tecnologia CRISPR come punto di svolta per le malattie genetiche

Un aspetto degno di nota della ricerca attuale è l’applicazione della tecnologia CRISPR/Cas9, che funge da forbice genetica ed è uno strumento importante nella ricerca biologica. Questa tecnica consente di disattivare in modo mirato determinati geni di un organismo per studiarne le funzioni. Dopo essere stato inizialmente utilizzato con successo su batteri e lieviti, il potenziale è evidente anche in altre specie come il pesce zebra, i topi e i modelli vegetali. Il rapporto costo-efficacia e il processo semplificato rispetto ai precedenti metodi di modifica del genoma rendono CRISPR/Cas9 un approccio preferito nella ricerca genetica.

Un esempio pratico dell’uso di CRISPR è il lavoro di Simone Schnurer, uno scienziato di spicco del Max Delbrück Center (MDC). La sua attenzione è rivolta all'atrofia muscolare ereditaria, in particolare alle distrofie muscolari, causate da mutazioni in vari geni. Il team di Schnurer sta sviluppando un metodo per utilizzare l'mRNA come forbice genetica, che si sta rivelando promettente. A differenza degli approcci tradizionali al DNA, l’mRNA ha la capacità di degradarsi dopo uno o due giorni, evitando rischi di integrazione nel genoma.

Sebbene la ricerca stia producendo risultati promettenti, scienziati come Schnurer devono affrontare sfide nell’applicazione pratica, come il trasporto dell’RNA modificato alle cellule bersaglio. Attualmente stanno pianificando studi clinici per testare queste terapie innovative, anche se inizialmente vengono condotti senza alcun beneficio clinico diretto per i pazienti.

La collaborazione interdisciplinare nella ricerca di base è considerata fondamentale per ottenere ulteriori progressi nello sviluppo dei farmaci. Numerose istituzioni stanno cercando di integrare le tecnologie più recenti, come la ricerca sull’mRNA, per migliorare sostanzialmente le possibilità di trattamento delle malattie genetiche. Si apre così un nuovo capitolo nella medicina che suscita molte speranze per il futuro.