Revoliucija medicinoje: RNR tyrimai suteikia vilties išvengti raumenų praradimo!

Revoliucija medicinoje: RNR tyrimai suteikia vilties išvengti raumenų praradimo!

Pastaraisiais metais RNR tyrimai buvo nepaprastai patobulinti, ypač susiję su RNR vakcinų nuo COVID-19 kūrimu. Dėl šių technologijų pažangos per pastaruosius ketverius metus už darbą RNR tyrimų srityje buvo įteiktos trys Nobelio premijos. Pagrindinis šio tyrimo aspektas yra supratimas, kad RNR molekulės yra ne tik atsakingos už baltymų gamybą, bet ir gali būti susijusios su ligų vystymusi. Gebėjimas terapiškai veikti RNR gali sukelti revoliuciją medicinoje ateityje.

CRISPR technologija čia vaidina lemiamą vaidmenį, atverdama naujas RNR ir genetinių tyrimų galimybes. Visų pirma pasiuntinių RNR (mRNR) dabar buvo gerai ištirtos, tačiau dar daug ką reikia išsiaiškinti dėl nekoduojančių RNR. NUCLEATE kompetencijos klasteris siekia svariai prisidėti prie tolesnės RNR tyrimų plėtros ir skatinti naujus metodus kuriant vaistus.

RNR tyrimų augimas ir iššūkiai

Nukleino rūgšties pagrindu pagamintų vaistų lūkesčiai yra dideli. Dabartinėje medicinos aplinkoje yra trys pagrindinės veikliųjų medžiagų klasės: mažos molekulės, biologiniai preparatai ir netrukus nukleorūgščių pagrindu pagaminti vaistai. Šios naujoviškos terapijos leistų plačiau paveikti genus ir baltymų RNR pirmtakus, žymiai pagerinti ligų gydymą. Šiuo metu yra mažiau nei 3000 patvirtintų veikliųjų medžiagų, kurios jungiasi tik su maždaug 600 iš 20 000 skirtingų žmogaus kūno baltymų.

Vienas iš didžiausių iššūkių kuriant RNR pagrindu veikiančius vaistus yra tikslingas ir nepažeistas šių vaistų tiekimas į jų veikimo vietą. Jau buvo padaryta pažanga kuriant tikslinį poveikį, pavyzdžiui, veiklioji medžiaga, kuri konkrečiai nukreipta į mikroRNR imuninėse ląstelėse. Nukleino rūgščių tyrimai atliekami ne tik Miuncheno technikos universitete (TUM), bet ir kitose disciplinose, tokiose kaip virusologija ir bioinformatika. Ypač vertas dėmesio CNATM konsorciumas, kuris yra unikalus Vokietijoje ir specializuojasi terapijoje nukleino rūgštimis ir apima daugybę įmonių bei tyrimų institucijų Miunchene ir Bavarijoje.

Miunchenas laikomas nukleorūgščių tyrimų inovacijų centru, kurį palaiko didelis mažų ir vidutinių įmonių, dirbančių šia tema, tankis. Tokių sričių kaip imunologijos ir cheminės struktūros tyrimai ekspertai labai prisideda prie RNR tyrimų plėtros.

CRISPR technologija kaip genetinių ligų keitiklis

Svarbus dabartinių tyrimų aspektas yra CRISPR/Cas9 technologijos, kuri veikia kaip genetinės žirklės ir yra svarbi biologinių tyrimų priemonė, taikymas. Šis metodas leidžia konkrečiai išjungti konkrečius organizmo genus, kad būtų galima ištirti jų funkcijas. Iš pradžių sėkmingai naudojamas bakterijose ir mielėse, potencialas akivaizdus ir kitose rūšyse, pavyzdžiui, zebrafish, pelių ir augalų modeliuose. Dėl ekonomiškumo ir supaprastinto proceso, palyginti su ankstesniais genomo redagavimo metodais, CRISPR / Cas9 yra tinkamiausias metodas atliekant genetinius tyrimus.

Praktinis CRISPR naudojimo pavyzdys yra Simone Schnurer, pirmaujančios Max Delbrück centro (MDC) mokslininkės, darbas. Jos dėmesys sutelktas į paveldimą raumenų nykimą, ypač raumenų distrofijas, kurias sukelia įvairių genų mutacijos. Schnurerio komanda kuria metodą, kaip naudoti mRNR kaip genetines žirkles, o tai yra daug žadanti. Skirtingai nuo tradicinių DNR metodų, mRNR gali suirti po vienos ar dviejų dienų, išvengiant integracijos į genomą rizikos.

Nors tyrimai duoda daug žadančių rezultatų, mokslininkai, tokie kaip Schnurer, susiduria su iššūkiais praktiškai taikydami, pavyzdžiui, transportuodami modifikuotą RNR į tikslines ląsteles. Šiuo metu jie planuoja klinikinius tyrimus, kad išbandytų šiuos naujoviškus gydymo būdus, net jei jie iš pradžių atliekami be jokios tiesioginės klinikinės naudos pacientams.

Tarpdisciplininis bendradarbiavimas atliekant fundamentinius tyrimus laikomas itin svarbiu siekiant tolesnės pažangos kuriant vaistus. Daugybė institucijų siekia integruoti naujausias technologijas, tokias kaip mRNR tyrimai, siekdamos iš esmės pagerinti genetinių ligų gydymo galimybes. Tai atveria naują skyrių medicinoje, kuris kelia daug vilčių ateičiai.