Revolūcija medicīnā: RNS pētījumi sniedz cerību pret muskuļu zudumu!

Revolūcija medicīnā: RNS pētījumi sniedz cerību pret muskuļu zudumu!

RNS pētījumi pēdējos gados ir piedzīvojuši ievērojamu attīstību, īpaši saistībā ar RNS vakcīnu izstrādi pret COVID-19. Šo tehnoloģisko sasniegumu rezultātā pēdējo četru gadu laikā par darbu RNS pētniecībā ir piešķirtas trīs Nobela prēmijas. Galvenais šī pētījuma aspekts ir izpratne, ka RNS molekulas ir ne tikai atbildīgas par olbaltumvielu ražošanu, bet arī var būt iesaistītas slimību attīstībā. Spējai terapeitiski iedarboties uz RNS ir potenciāls nākotnē mainīt medicīnu.

CRISPR tehnoloģijai šeit ir izšķiroša loma, paverot jaunas iespējas RNS un ģenētiskajā izpētē. Jo īpaši Messenger RNS (mRNS) tagad ir labi izpētītas, taču daudz vēl ir jāprecizē attiecībā uz nekodējošām RNS. NUCLEATE izcilības klastera mērķis ir sniegt nozīmīgu ieguldījumu RNS pētījumu tālākā attīstībā un veicināt jaunas pieejas zāļu izstrādē.

Izaugsme un izaicinājumi RNS pētījumos

Cerības uz zālēm, kuru pamatā ir nukleīnskābes, ir augstas. Pašreizējā medicīnas vidē ir trīs galvenās aktīvo vielu klases: mazas molekulas, bioloģiskie preparāti un drīzumā uz nukleīnskābēm balstītas zāles. Šīs novatoriskās terapijas varētu nodrošināt plašāku ietekmi uz gēniem un proteīnu RNS prekursoriem, būtiski uzlabojot slimību ārstēšanu. Pašlaik ir mazāk nekā 3000 apstiprinātu aktīvo sastāvdaļu, kas cilvēka organismā saistās tikai ar aptuveni 600 no 20 000 dažādajiem proteīniem.

Viens no lielākajiem izaicinājumiem uz RNS balstītu zāļu izstrādē ir šo terapeitisko līdzekļu mērķtiecīga un nebojāta piegāde to darbības vietā. Jau ir panākti sasniegumi mērķtiecīgu efektu jomā, piemēram, aktīvā viela, kas īpaši vērsta uz mikroRNS imūnās šūnās. Nukleīnskābju pētījumi tiek veikti ne tikai Minhenes Tehniskajā universitātē (TUM), bet arī citās disciplīnās, piemēram, virusoloģijā un bioinformātikā. Īpaši ievērības cienīgs ir CNATM konsorcijs, kas ir unikāls Vācijā un specializējas nukleīnskābju terapijā un ietver daudzus uzņēmumus un pētniecības iestādes Minhenē un Bavārijā.

Minhene tiek uzskatīta par inovāciju centru nukleīnskābju pētniecībā, ko atbalsta liels mazo un vidējo uzņēmumu blīvums, kas strādā ar šo tēmu. Eksperti no tādām jomām kā imunoloģija un ķīmiskās struktūras pētījumi sniedz nozīmīgu ieguldījumu RNS pētījumu attīstībā.

CRISPR tehnoloģija kā spēļu mainītājs ģenētiskām slimībām

Ievērojams pašreizējo pētījumu aspekts ir CRISPR/Cas9 tehnoloģijas pielietošana, kas darbojas kā ģenētiskās šķēres un ir svarīgs instruments bioloģiskajā pētniecībā. Šis paņēmiens ļauj īpaši izslēgt noteiktus gēnus organismā, lai pētītu to funkcijas. Pēc sākotnējās veiksmīgas izmantošanas baktērijās un raugos, potenciāls ir acīmredzams arī citās sugās, piemēram, zebrafish, pelēm un augu modeļiem. Rentabilitāte un vienkāršotais process, salīdzinot ar iepriekšējām genoma rediģēšanas metodēm, padara CRISPR / Cas9 par vēlamo pieeju ģenētiskajā izpētē.

Praktisks CRISPR izmantošanas piemērs ir Max Delbrück centra (MDC) vadošās zinātnieces Simonas Šnureras darbs. Viņas uzmanības centrā ir iedzimta muskuļu izsīkšana, īpaši muskuļu distrofija, ko izraisa dažādu gēnu mutācijas. Šnurera komanda izstrādā metodi mRNS kā ģenētisko šķēru izmantošanai, kas ir daudzsološa. Atšķirībā no tradicionālajām DNS pieejām, mRNS spēj noārdīties pēc vienas līdz divām dienām, izvairoties no integrācijas riska genomā.

Lai gan pētījumi sniedz daudzsološus rezultātus, zinātnieki, piemēram, Schnurer, saskaras ar izaicinājumiem praktiskajā pielietojumā, piemēram, modificētās RNS transportēšanā uz mērķa šūnām. Pašlaik viņi plāno klīniskos pētījumus, lai pārbaudītu šīs novatoriskās terapijas, pat ja tās sākotnēji tiek veiktas bez tieša klīniska ieguvuma pacientiem.

Starpdisciplināra sadarbība fundamentālajos pētījumos tiek uzskatīta par izšķirošu, lai panāktu turpmāku progresu zāļu izstrādē. Daudzas institūcijas cenšas integrēt jaunākās tehnoloģijas, piemēram, mRNS pētniecību, lai būtiski uzlabotu ģenētisko slimību ārstēšanas iespējas. Tas atver jaunu nodaļu medicīnā, kas rada daudzas cerības nākotnē.