Revolutie in de geneeskunde: RNA-onderzoek brengt hoop tegen spierverlies!

Revolutie in de geneeskunde: RNA-onderzoek brengt hoop tegen spierverlies!

Het RNA-onderzoek heeft de afgelopen jaren een opmerkelijke ontwikkeling doorgemaakt, vooral in relatie tot de ontwikkeling van RNA-vaccins tegen COVID-19. Deze technologische vooruitgang heeft ertoe geleid dat de afgelopen vier jaar drie Nobelprijzen zijn toegekend voor werk op het gebied van RNA-onderzoek. Centraal in dit onderzoek staat het inzicht dat RNA-moleculen niet alleen verantwoordelijk zijn voor de eiwitproductie, maar ook betrokken kunnen zijn bij de ontwikkeling van ziekten. Het vermogen om therapeutisch op RNA in te werken heeft het potentieel om in de toekomst een revolutie in de geneeskunde teweeg te brengen.

CRISPR-technologie speelt hier een cruciale rol en opent nieuwe wegen in RNA- en genetisch onderzoek. Vooral boodschapper-RNA's (mRNA's) zijn nu goed onderzocht, maar er moet nog veel worden opgehelderd met betrekking tot niet-coderende RNA's. Het NUCLEATE Cluster of Excellence heeft tot doel een belangrijke bijdrage te leveren aan de verdere ontwikkeling van RNA-onderzoek en nieuwe benaderingen in de ontwikkeling van geneesmiddelen te bevorderen.

Groei en uitdagingen in RNA-onderzoek

De verwachtingen voor geneesmiddelen op basis van nucleïnezuren zijn hooggespannen. In het huidige medische landschap zijn er drie hoofdklassen van actieve ingrediënten: kleine moleculen, biologische stoffen en binnenkort medicijnen op basis van nucleïnezuren. Deze innovatieve therapieën zouden een bredere invloed op genen en de RNA-voorlopers van eiwitten mogelijk kunnen maken, waardoor de behandeling van ziekten aanzienlijk zou worden verbeterd. Er zijn momenteel minder dan 3.000 goedgekeurde actieve ingrediënten die zich slechts binden aan ongeveer 600 van de 20.000 verschillende eiwitten in het menselijk lichaam.

Een van de grootste uitdagingen bij de ontwikkeling van op RNA gebaseerde medicijnen ligt in de gerichte en onbeschadigde afgifte van deze therapieën op de plaats waar ze werken. Er zijn al vorderingen gemaakt op het gebied van gerichte effecten, zoals een actief ingrediënt dat zich specifiek richt op een microRNA in immuuncellen. Onderzoek naar nucleïnezuren wordt niet alleen uitgevoerd aan de Technische Universiteit München (TUM), maar ook in andere disciplines zoals virologie en bio-informatica. Bijzonder opmerkelijk is het CNATM-consortium, dat uniek is in Duitsland en gespecialiseerd is in nucleïnezuurtherapie en dat talrijke bedrijven en onderzoeksinstellingen in München en Beieren omvat.

München wordt beschouwd als een centrum voor innovatie op het gebied van nucleïnezuuronderzoek, ondersteund door een hoge dichtheid van kleine en middelgrote bedrijven die aan dit onderwerp werken. Deskundigen op gebieden als immunologie en onderzoek naar chemische structuren leveren een belangrijke bijdrage aan de ontwikkelingen in het RNA-onderzoek.

CRISPR-technologie als gamechanger voor genetische ziekten

Een opvallend aspect van het huidige onderzoek is de toepassing van CRISPR/Cas9-technologie, die fungeert als genetische schaar en een belangrijk hulpmiddel is bij biologisch onderzoek. Deze techniek maakt het mogelijk om specifieke genen in een organisme gericht uit te schakelen, om hun functies te bestuderen. Na aanvankelijk succesvol te zijn toegepast in bacteriën en gisten, is het potentieel ook duidelijk zichtbaar in andere soorten zoals zebravissen, muizen en plantmodellen. De kosteneffectiviteit en het vereenvoudigde proces in vergelijking met eerdere genoombewerkingsmethoden maken CRISPR/Cas9 tot een voorkeursaanpak in genetisch onderzoek.

Een praktisch voorbeeld van het gebruik van CRISPR is het werk van Simone Schnurer, een vooraanstaand wetenschapper bij het Max Delbrück Centrum (MDC). Haar focus ligt op erfelijke spierafbraak, met name spierdystrofieën, die worden veroorzaakt door mutaties in verschillende genen. Het team van Schnurer ontwikkelt een methode om mRNA als genetische schaar te gebruiken, wat veelbelovend blijkt. In tegenstelling tot traditionele DNA-benaderingen kan mRNA na één tot twee dagen worden afgebroken, waardoor risico's van integratie in het genoom worden vermeden.

Hoewel het onderzoek veelbelovende resultaten oplevert, worden wetenschappers als Schnurer geconfronteerd met uitdagingen in de praktische toepassing, zoals het transporteren van het gemodificeerde RNA naar doelcellen. Ze plannen momenteel klinische onderzoeken om deze innovatieve therapieën te testen, zelfs als deze in eerste instantie worden uitgevoerd zonder enig direct klinisch voordeel voor patiënten.

Interdisciplinaire samenwerking op het gebied van fundamenteel onderzoek wordt van cruciaal belang geacht om verdere vooruitgang in de ontwikkeling van geneesmiddelen te bereiken. Talrijke instellingen streven ernaar de nieuwste technologieën, zoals mRNA-onderzoek, te integreren om de mogelijkheden voor de behandeling van genetische ziekten fundamenteel te verbeteren. Dit opent een nieuw hoofdstuk in de geneeskunde dat veel hoop voor de toekomst wekt.