Revolusjon innen medisin: RNA-forskning gir håp mot muskeltap!

Revolusjon innen medisin: RNA-forskning gir håp mot muskeltap!

RNA-forskning har gjennomgått en bemerkelsesverdig utvikling de siste årene, spesielt i forhold til utviklingen av RNA-vaksiner mot COVID-19. Disse teknologiske fremskrittene har ført til at tre Nobelpriser har blitt delt ut de siste fire årene for arbeid med RNA-forskning. Et sentralt aspekt ved denne forskningen er forståelsen av at RNA-molekyler ikke bare er ansvarlige for proteinproduksjon, men også kan være involvert i utviklingen av sykdommer. Evnen til å virke terapeutisk på RNA har potensial til å revolusjonere medisinen i fremtiden.

CRISPR-teknologien spiller en avgjørende rolle her, og åpner nye veier innen RNA og genetisk forskning. Spesielt Messenger RNA (mRNA) er nå blitt godt undersøkt, men mye gjenstår å avklare angående ikke-kodende RNA. NUCLEATE Cluster of Excellence har som mål å gi et betydelig bidrag til videreutvikling av RNA-forskning og å fremme nye tilnærminger innen legemiddelutvikling.

Vekst og utfordringer i RNA-forskning

Forventningene til nukleinsyrebaserte legemidler er høye. I dagens medisinske landskap er det tre hovedklasser av aktive ingredienser: små molekyler, biologiske og snart nukleinsyrebaserte legemidler. Disse innovative terapiene kan muliggjøre bredere innflytelse på gener og RNA-forløpere til proteiner, og betydelig forbedre behandlingen av sykdommer. Det er for tiden færre enn 3000 godkjente aktive ingredienser som bare binder seg til rundt 600 av de 20 000 forskjellige proteinene i menneskekroppen.

En av de største utfordringene i utviklingen av RNA-baserte legemidler ligger i målrettet og uskadet levering av disse terapeutika til deres virkested. Fremskritt innen målrettede effekter er allerede gjort, for eksempel en aktiv ingrediens som spesifikt retter seg mot et mikroRNA i immunceller. Forskning på nukleinsyrer utføres ikke bare ved det tekniske universitetet i München (TUM), men også innen andre fagområder som virologi og bioinformatikk. Spesielt bemerkelsesverdig er CNATM-konsortiet, som er unikt i Tyskland og spesialiserer seg på nukleinsyreterapi og inkluderer en rekke selskaper og forskningsinstitusjoner i München og Bayern.

München regnes som et senter for innovasjon innen nukleinsyreforskning, støttet av en høy tetthet av små og mellomstore bedrifter som jobber med dette emnet. Eksperter fra områder som immunologi og forskning på kjemisk struktur gir betydelige bidrag til utviklingen innen RNA-forskning.

CRISPR-teknologi som en game changer for genetiske sykdommer

Et bemerkelsesverdig aspekt ved nåværende forskning er anvendelsen av CRISPR/Cas9-teknologi, som fungerer som genetisk saks og er et viktig verktøy i biologisk forskning. Denne teknikken gjør det mulig å spesifikt slå av spesifikke gener i en organisme for å studere funksjonene deres. Etter å ha blitt brukt med hell i bakterier og gjær, er potensialet også tydelig i andre arter som sebrafisk, mus og plantemodeller. Kostnadseffektiviteten og den forenklede prosessen sammenlignet med tidligere genomredigeringsmetoder gjør CRISPR/Cas9 til en foretrukket tilnærming innen genetisk forskning.

Et praktisk eksempel på bruken av CRISPR er arbeidet til Simone Schnurer, en ledende vitenskapsmann ved Max Delbrück Center (MDC). Hennes fokus er på arvelig muskelsvinn, spesielt muskeldystrofier, som er forårsaket av mutasjoner i ulike gener. Schnurers team utvikler en metode for å bruke mRNA som genetisk saks, noe som viser seg lovende. I motsetning til tradisjonelle DNA-tilnærminger, har mRNA evnen til å brytes ned etter en til to dager, og unngår risiko for integrering i genomet.

Selv om forskningen gir lovende resultater, møter forskere som Schnurer utfordringer i praktisk anvendelse, som å transportere det modifiserte RNA til målceller. De planlegger for tiden kliniske studier for å teste disse innovative terapiene, selv om de i utgangspunktet utføres uten noen direkte klinisk fordel for pasientene.

Tverrfaglig samarbeid innen grunnforskning anses som avgjørende for å oppnå videre fremgang innen legemiddelutvikling. Tallrike institusjoner streber etter å integrere de nyeste teknologiene, som mRNA-forskning, for å fundamentalt forbedre mulighetene for behandling av genetiske sykdommer. Dette åpner et nytt kapittel i medisinen som vekker mange håp for fremtiden.