Rewolucja w medycynie: badania RNA dają nadzieję na utratę mięśni!

Rewolucja w medycynie: badania RNA dają nadzieję na utratę mięśni!

Badania nad RNA przeszły w ostatnich latach niezwykły rozwój, szczególnie w związku z opracowaniem szczepionek RNA przeciwko Covid-19. Ten postęp technologiczny doprowadził do przyznania w ciągu ostatnich czterech lat trzech Nagród Nobla za prace nad badaniami RNA. Głównym aspektem tych badań jest zrozumienie, że cząsteczki RNA są odpowiedzialne nie tylko za produkcję białek, ale mogą również brać udział w rozwoju chorób. Zdolność terapeutycznego oddziaływania na RNA może w przyszłości zrewolucjonizować medycynę.

Technologia CRISPR odgrywa tu kluczową rolę, otwierając nowe możliwości w badaniach RNA i genetycznych. W szczególności informacyjne RNA (mRNA) zostały obecnie dobrze zbadane, ale wiele pozostaje do wyjaśnienia w odniesieniu do niekodujących RNA. Celem klastra doskonałości NUCLEATE jest wniesienie znaczącego wkładu w dalszy rozwój badań nad RNA i promowanie nowych podejść w opracowywaniu leków.

Rozwój i wyzwania w badaniach RNA

Oczekiwania wobec leków na bazie kwasów nukleinowych są wysokie. W obecnym krajobrazie medycznym istnieją trzy główne klasy składników aktywnych: małe cząsteczki, leki biologiczne, a wkrótce leki na bazie kwasów nukleinowych. Te innowacyjne terapie mogłyby umożliwić szerszy wpływ na geny i prekursory RNA białek, znacząco usprawniając leczenie chorób. Obecnie istnieje mniej niż 3000 zatwierdzonych składników aktywnych, które wiążą się jedynie z około 600 z 20 000 różnych białek w organizmie człowieka.

Jedno z największych wyzwań w rozwoju leków na bazie RNA polega na ukierunkowanym i nieuszkodzonym dostarczaniu tych leków do miejsca ich działania. Poczyniono już postępy w zakresie efektów ukierunkowanych, takich jak składnik aktywny, który specyficznie celuje w mikroRNA w komórkach odpornościowych. Badania nad kwasami nukleinowymi prowadzone są nie tylko na Politechnice Monachium (TUM), ale także w innych dyscyplinach, takich jak wirusologia i bioinformatyka. Na szczególną uwagę zasługuje konsorcjum CNATM, które jest unikalne w Niemczech i specjalizuje się w terapii kwasami nukleinowymi i obejmuje liczne firmy i instytucje badawcze z Monachium i Bawarii.

Monachium jest uważane za centrum innowacji w badaniach nad kwasami nukleinowymi, wspierane przez dużą liczbę małych i średnich firm zajmujących się tą tematyką. Eksperci z takich dziedzin jak immunologia i badania struktury chemicznej wnoszą znaczący wkład w rozwój badań nad RNA.

Technologia CRISPR jako przełom w leczeniu chorób genetycznych

Godnym uwagi aspektem bieżących badań jest zastosowanie technologii CRISPR/Cas9, która działa jak nożyczki genetyczne i jest ważnym narzędziem w badaniach biologicznych. Technika ta umożliwia specyficzne wyłączenie określonych genów w organizmie w celu zbadania ich funkcji. Po początkowym pomyślnym zastosowaniu leku w bakteriach i drożdżach jego potencjał jest także widoczny u innych gatunków, takich jak danio pręgowany, myszy i modele roślin. Opłacalność i uproszczony proces w porównaniu z poprzednimi metodami edycji genomu sprawiają, że CRISPR/Cas9 jest preferowanym podejściem w badaniach genetycznych.

Praktycznym przykładem zastosowania CRISPR jest praca Simone Schnurer, czołowego naukowca w Centrum Maxa Delbrücka (MDC). Jej zainteresowania skupiają się na dziedzicznym zaniku mięśni, zwłaszcza dystrofiach mięśniowych, które są spowodowane mutacjami w różnych genach. Zespół Schnurera opracowuje metodę wykorzystania mRNA jako nożyczek genetycznych, która okazuje się obiecująca. W przeciwieństwie do tradycyjnych podejść do DNA, mRNA ma zdolność do degradacji po jednym do dwóch dniach, co pozwala uniknąć ryzyka integracji z genomem.

Chociaż badania przynoszą obiecujące wyniki, naukowcy tacy jak Schnurer stoją przed wyzwaniami w praktycznym zastosowaniu, takimi jak transport zmodyfikowanego RNA do komórek docelowych. Obecnie planują badania kliniczne w celu przetestowania tych innowacyjnych terapii, nawet jeśli początkowo są one prowadzone bez żadnych bezpośrednich korzyści klinicznych dla pacjentów.

Współpraca interdyscyplinarna w zakresie badań podstawowych jest uważana za kluczową dla osiągnięcia dalszego postępu w opracowywaniu leków. Wiele instytucji dąży do integracji najnowszych technologii, takich jak badania mRNA, aby zasadniczo poprawić możliwości leczenia chorób genetycznych. Otwiera to nowy rozdział w medycynie, który rodzi wiele nadziei na przyszłość.