Revolução na medicina: a pesquisa do RNA traz esperança contra a perda muscular!

Revolução na medicina: a pesquisa do RNA traz esperança contra a perda muscular!

A investigação do RNA sofreu um desenvolvimento notável nos últimos anos, particularmente em relação ao desenvolvimento de vacinas de RNA contra a COVID-19. Esses avanços tecnológicos levaram à concessão de três Prêmios Nobel nos últimos quatro anos por trabalhos em pesquisa de RNA. Um aspecto central desta pesquisa é o entendimento de que as moléculas de RNA não são apenas responsáveis ​​pela produção de proteínas, mas também podem estar envolvidas no desenvolvimento de doenças. A capacidade de agir terapeuticamente no RNA tem o potencial de revolucionar a medicina no futuro.

A tecnologia CRISPR desempenha um papel crucial aqui, abrindo novos caminhos na pesquisa genética e de RNA. Os RNAs mensageiros (mRNAs), em particular, já foram bem pesquisados, mas ainda há muito a ser esclarecido em relação aos RNAs não codificantes. O NUCLEATE Cluster of Excellence visa dar uma contribuição significativa para o desenvolvimento da investigação sobre RNA e promover novas abordagens no desenvolvimento de medicamentos.

Crescimento e desafios na pesquisa de RNA

As expectativas em relação aos medicamentos à base de ácido nucleico são altas. No panorama médico atual, existem três classes principais de ingredientes ativos: moléculas pequenas, produtos biológicos e, em breve, medicamentos à base de ácidos nucleicos. Estas terapias inovadoras poderiam permitir uma influência mais ampla sobre os genes e os precursores de RNA das proteínas, melhorando significativamente o tratamento de doenças. Existem atualmente menos de 3.000 ingredientes ativos aprovados que se ligam apenas a cerca de 600 das 20.000 proteínas diferentes do corpo humano.

Um dos maiores desafios no desenvolvimento de medicamentos baseados em RNA reside na entrega direcionada e sem danos destas terapêuticas ao seu local de ação. Já foram feitos avanços nos efeitos direcionados, como um ingrediente ativo que visa especificamente um microRNA nas células do sistema imunológico. A pesquisa sobre ácidos nucléicos é realizada não apenas na Universidade Técnica de Munique (TUM), mas também em outras disciplinas, como virologia e bioinformática. Particularmente digno de nota é o consórcio CNATM, único na Alemanha e especializado em terapêutica com ácidos nucleicos e que inclui inúmeras empresas e instituições de investigação em Munique e na Baviera.

Munique é considerada um centro de inovação na investigação de ácidos nucleicos, apoiada por uma elevada densidade de pequenas e médias empresas que trabalham neste tema. Especialistas de áreas como imunologia e pesquisa de estrutura química fazem contribuições significativas para o desenvolvimento da pesquisa de RNA.

A tecnologia CRISPR como um divisor de águas para doenças genéticas

Um aspecto notável da pesquisa atual é a aplicação da tecnologia CRISPR/Cas9, que atua como uma tesoura genética e é uma ferramenta importante na pesquisa biológica. Essa técnica permite desligar especificamente genes específicos de um organismo para estudar suas funções. Depois de inicialmente ter sido utilizado com sucesso em bactérias e leveduras, o potencial também é evidente em outras espécies, como peixes-zebra, ratos e modelos de plantas. A relação custo-benefício e o processo simplificado em comparação com os métodos anteriores de edição de genoma tornam o CRISPR/Cas9 uma abordagem preferida na pesquisa genética.

Um exemplo prático do uso do CRISPR é o trabalho de Simone Schnurer, cientista líder do Max Delbrück Center (MDC). Seu foco está na perda muscular hereditária, particularmente nas distrofias musculares, que são causadas por mutações em vários genes. A equipe de Schnurer está desenvolvendo um método para usar mRNA como tesoura genética, que se mostra promissor. Ao contrário das abordagens tradicionais de DNA, o mRNA tem a capacidade de se degradar após um a dois dias, evitando riscos de integração no genoma.

Embora a pesquisa esteja produzindo resultados promissores, cientistas como Schnurer enfrentam desafios na aplicação prática, como o transporte do RNA modificado para células-alvo. Estão atualmente a planear estudos clínicos para testar estas terapias inovadoras, mesmo que inicialmente sejam realizadas sem qualquer benefício clínico direto para os pacientes.

A colaboração interdisciplinar na investigação básica é considerada crucial para alcançar maiores progressos no desenvolvimento de medicamentos. Numerosas instituições estão a esforçar-se por integrar as tecnologias mais recentes, como a investigação de mRNA, a fim de melhorar fundamentalmente as possibilidades de tratamento de doenças genéticas. Isto abre um novo capítulo na medicina que levanta muitas esperanças para o futuro.