Revoluție în medicină: cercetarea ARN aduce speranță împotriva pierderii musculare!

Revoluție în medicină: cercetarea ARN aduce speranță împotriva pierderii musculare!

Cercetarea ARN a cunoscut o dezvoltare remarcabilă în ultimii ani, în special în ceea ce privește dezvoltarea vaccinurilor ARN împotriva COVID-19. Aceste progrese tehnologice au dus la acordarea a trei premii Nobel în ultimii patru ani pentru munca în cercetarea ARN. Un aspect central al acestei cercetări este înțelegerea faptului că moleculele de ARN nu sunt doar responsabile pentru producția de proteine, ci pot fi și implicate în dezvoltarea bolilor. Capacitatea de a acționa terapeutic asupra ARN-ului are potențialul de a revoluționa medicina în viitor.

Tehnologia CRISPR joacă un rol crucial aici, deschizând noi căi în cercetarea ARN și genetică. ARN-urile mesager (ARNm) în special au fost acum bine cercetate, dar mai rămân multe de clarificat în ceea ce privește ARN-urile necodificante. Clusterul de excelență NUCLEATE își propune să aducă o contribuție semnificativă la dezvoltarea în continuare a cercetării ARN și să promoveze noi abordări în dezvoltarea medicamentelor.

Creștere și provocări în cercetarea ARN

Așteptările pentru medicamentele pe bază de acid nucleic sunt mari. În peisajul medical actual, există trei clase principale de ingrediente active: molecule mici, substanțe biologice și, în curând, medicamente pe bază de acid nucleic. Aceste terapii inovatoare ar putea permite o influență mai largă asupra genelor și a precursorilor ARN ai proteinelor, îmbunătățind semnificativ tratamentul bolilor. În prezent, există mai puțin de 3.000 de ingrediente active aprobate care se leagă doar la aproximativ 600 din cele 20.000 de proteine ​​diferite din corpul uman.

Una dintre cele mai mari provocări în dezvoltarea medicamentelor pe bază de ARN constă în livrarea țintită și nedeteriorată a acestor medicamente la locul lor de acțiune. Au fost deja făcute progrese în ceea ce privește efectele vizate, cum ar fi un ingredient activ care vizează în mod specific un microARN din celulele imune. Cercetările asupra acizilor nucleici se desfășoară nu numai la Universitatea Tehnică din München (TUM), ci și în alte discipline precum virologia și bioinformatica. De remarcat este consorțiul CNATM, care este unic în Germania și este specializat în terapie cu acid nucleic și include numeroase companii și instituții de cercetare din Munchen și Bavaria.

Munchen este considerat un centru de inovare în cercetarea acidului nucleic, susținut de o mare densitate de companii mici și mijlocii care lucrează pe acest subiect. Experții din domenii precum imunologia și cercetarea structurii chimice au contribuții semnificative la evoluțiile cercetării ARN.

Tehnologia CRISPR ca un schimbător de joc pentru bolile genetice

Un aspect notabil al cercetării actuale este aplicarea tehnologiei CRISPR/Cas9, care acționează ca foarfece genetice și este un instrument important în cercetarea biologică. Această tehnică face posibilă oprirea specifică a unor gene specifice dintr-un organism pentru a studia funcțiile acestora. După ce a fost utilizat inițial cu succes în bacterii și drojdie, potențialul este evident și la alte specii, cum ar fi peștele-zebra, șoarecii și modelele de plante. Eficacitatea costurilor și procesul simplificat în comparație cu metodele anterioare de editare a genomului fac din CRISPR/Cas9 o abordare preferată în cercetarea genetică.

Un exemplu practic de utilizare a CRISPR este munca lui Simone Schnurer, un om de știință de top la Centrul Max Delbrück (MDC). Accentul ei este pus pe pierderea ereditară de mușchi, în special pe distrofiile musculare, care sunt cauzate de mutații ale diferitelor gene. Echipa lui Schnurer dezvoltă o metodă de utilizare a ARNm ca foarfece genetică, care se dovedește promițătoare. Spre deosebire de abordările tradiționale ale ADN-ului, ARNm are capacitatea de a se degrada după una sau două zile, evitând riscurile de integrare în genom.

Deși cercetarea produce rezultate promițătoare, oamenii de știință precum Schnurer se confruntă cu provocări în aplicarea practică, cum ar fi transportul ARN-ului modificat către celulele țintă. Ei planifică în prezent studii clinice pentru a testa aceste terapii inovatoare, chiar dacă inițial sunt efectuate fără niciun beneficiu clinic direct pentru pacienți.

Colaborarea interdisciplinară în cercetarea fundamentală este considerată esențială pentru realizarea unor progrese suplimentare în dezvoltarea medicamentelor. Numeroase instituții se străduiesc să integreze cele mai noi tehnologii, precum cercetarea ARNm, pentru a îmbunătăți fundamental posibilitățile de tratare a bolilor genetice. Aceasta deschide un nou capitol în medicină care trezește multe speranțe pentru viitor.