Revolúcia v medicíne: Výskum RNA prináša nádej proti strate svalov!

Revolúcia v medicíne: Výskum RNA prináša nádej proti strate svalov!

Výskum RNA prešiel v posledných rokoch pozoruhodným vývojom, najmä v súvislosti s vývojom RNA vakcín proti COVID-19. Tento technologický pokrok viedol za posledné štyri roky k trom Nobelovým cenám za prácu vo výskume RNA. Ústredným aspektom tohto výskumu je pochopenie, že molekuly RNA nie sú zodpovedné len za produkciu proteínov, ale môžu sa podieľať aj na rozvoji chorôb. Schopnosť pôsobiť terapeuticky na RNA má potenciál spôsobiť v budúcnosti revolúciu v medicíne.

Technológia CRISPR tu zohráva kľúčovú úlohu a otvára nové cesty v RNA a genetickom výskume. Najmä mediátorové RNA (mRNA) sú teraz dobre preskúmané, ale zostáva ešte veľa objasniť, pokiaľ ide o nekódujúce RNA. Cluster of Excellence NUCLEATE má za cieľ významne prispieť k ďalšiemu rozvoju výskumu RNA a podporovať nové prístupy vo vývoji liekov.

Rast a výzvy vo výskume RNA

Očakávania od liekov na báze nukleových kyselín sú vysoké. V súčasnej medicíne existujú tri hlavné triedy aktívnych zložiek: malé molekuly, biologické látky a čoskoro lieky na báze nukleových kyselín. Tieto inovatívne terapie by mohli umožniť širší vplyv na gény a RNA prekurzory proteínov, čím by sa výrazne zlepšila liečba chorôb. V súčasnosti existuje menej ako 3 000 schválených účinných látok, ktoré sa viažu len na približne 600 z 20 000 rôznych bielkovín v ľudskom tele.

Jedna z najväčších výziev vo vývoji liekov na báze RNA spočíva v cielenom a nepoškodenom dodávaní týchto terapeutík na miesto ich pôsobenia. Pokrok v cielených účinkoch sa už dosiahol, ako napríklad aktívna zložka, ktorá sa špecificky zameriava na mikroRNA v imunitných bunkách. Výskum nukleových kyselín sa uskutočňuje nielen na Technickej univerzite v Mníchove (TUM), ale aj v iných odboroch ako virológia a bioinformatika. Zvlášť pozoruhodné je konzorcium CNATM, ktoré je v Nemecku jedinečné a špecializuje sa na terapiu nukleovými kyselinami a zahŕňa množstvo spoločností a výskumných inštitúcií v Mníchove a Bavorsku.

Mníchov je považovaný za centrum inovácií vo výskume nukleových kyselín, podporovaný vysokou hustotou malých a stredných firiem pracujúcich na tejto téme. Odborníci z oblastí, ako je imunológia a výskum chemickej štruktúry, významne prispievajú k rozvoju výskumu RNA.

Technológia CRISPR ako zmena hry pri genetických chorobách

Pozoruhodným aspektom súčasného výskumu je aplikácia technológie CRISPR/Cas9, ktorá funguje ako genetické nožnice a je dôležitým nástrojom biologického výskumu. Táto technika umožňuje špecificky vypnúť špecifické gény v organizme za účelom štúdia ich funkcií. Po počiatočnom úspešnom použití v baktériách a kvasinkách je potenciál zrejmý aj u iných druhov, ako sú zebričky, myši a rastlinné modely. Nákladová efektívnosť a zjednodušený proces v porovnaní s predchádzajúcimi metódami úpravy genómu robia z CRISPR/Cas9 preferovaný prístup v genetickom výskume.

Praktickým príkladom využitia CRISPR je práca Simone Schnurer, poprednej vedkyne z Centra Maxa Delbrücka (MDC). Zameriava sa na dedičné ochabovanie svalov, najmä svalové dystrofie, ktoré sú spôsobené mutáciami v rôznych génoch. Schnurerov tím vyvíja metódu využitia mRNA ako genetických nožníc, ktorá sa ukazuje ako sľubná. Na rozdiel od tradičných prístupov DNA má mRNA schopnosť degradovať po jednom až dvoch dňoch, čím sa vyhne riziku integrácie do genómu.

Hoci výskum prináša sľubné výsledky, vedci ako Schnurer čelia výzvam v praktickej aplikácii, ako je transport modifikovanej RNA do cieľových buniek. V súčasnosti plánujú klinické štúdie na testovanie týchto inovatívnych terapií, aj keď sa spočiatku uskutočňujú bez akéhokoľvek priameho klinického prínosu pre pacientov.

Interdisciplinárna spolupráca v základnom výskume sa považuje za kľúčovú pre dosiahnutie ďalšieho pokroku vo vývoji liekov. Mnohé inštitúcie sa snažia integrovať najnovšie technológie, ako je výskum mRNA, s cieľom zásadne zlepšiť možnosti liečby genetických chorôb. Otvára sa tak nová kapitola medicíny, ktorá vzbudzuje mnohé nádeje do budúcnosti.