Revolucija v medicini: raziskave RNK prinašajo upanje proti izgubi mišic!

Revolucija v medicini: raziskave RNK prinašajo upanje proti izgubi mišic!

Raziskave RNA so v zadnjih letih doživele izjemen razvoj, zlasti v zvezi z razvojem cepiv RNA proti COVID-19. Zaradi teh tehnoloških napredkov so bile v zadnjih štirih letih podeljene tri Nobelove nagrade za delo na področju raziskav RNA. Osrednji vidik te raziskave je razumevanje, da molekule RNA niso odgovorne samo za proizvodnjo beljakovin, ampak so lahko vpletene tudi v razvoj bolezni. Sposobnost terapevtskega delovanja na RNA ima potencial za revolucijo v medicini v prihodnosti.

Tehnologija CRISPR ima pri tem ključno vlogo, saj odpira nove poti v raziskavah RNK ​​in genetskih raziskavah. Zlasti messenger RNA (mRNA) so zdaj dobro raziskane, vendar je treba še veliko pojasniti glede nekodirajočih RNA. Grozd odličnosti NUCLEATE želi pomembno prispevati k nadaljnjemu razvoju raziskav RNK in spodbujati nove pristope pri razvoju zdravil.

Rast in izzivi v raziskavah RNK

Pričakovanja od zdravil na osnovi nukleinskih kislin so velika. V trenutni medicinski pokrajini obstajajo trije glavni razredi učinkovin: majhne molekule, biološka zdravila in kmalu zdravila na osnovi nukleinske kisline. Te inovativne terapije bi lahko omogočile širši vpliv na gene in RNA prekurzorje proteinov, kar bi bistveno izboljšalo zdravljenje bolezni. Trenutno je odobrenih manj kot 3000 učinkovin, ki se vežejo le na približno 600 od 20.000 različnih beljakovin v človeškem telesu.

Eden največjih izzivov pri razvoju zdravil na osnovi RNK je ciljna in nepoškodovana dostava teh terapevtikov na njihovo mesto delovanja. Napredek pri ciljnih učinkih je bil že dosežen, kot je aktivna sestavina, ki specifično cilja na mikroRNA v imunskih celicah. Raziskave nukleinskih kislin se ne izvajajo le na Tehnični univerzi v Münchnu (TUM), ampak tudi v drugih disciplinah, kot sta virologija in bioinformatika. Posebej velja izpostaviti konzorcij CNATM, ki je edinstven v Nemčiji in je specializiran za terapevtiko z nukleinsko kislino ter vključuje številna podjetja in raziskovalne ustanove v Münchnu in na Bavarskem.

München velja za središče inovacij na področju raziskav nukleinskih kislin, ki ga podpira velika gostota malih in srednje velikih podjetij, ki se ukvarjajo s to temo. Strokovnjaki s področij, kot so imunologija in raziskave kemijske strukture, pomembno prispevajo k razvoju raziskav RNK.

Tehnologija CRISPR kot sprememba igre za genetske bolezni

Pomemben vidik trenutnih raziskav je uporaba tehnologije CRISPR/Cas9, ki deluje kot genetske škarje in je pomembno orodje v bioloških raziskavah. Ta tehnika omogoča specifično izklop določenih genov v organizmu, da bi preučili njihove funkcije. Potem ko so ga sprva uspešno uporabljali pri bakterijah in kvasovkah, je potencial očiten tudi pri drugih vrstah, kot so ribe cebrice, miši in rastlinski modeli. Zaradi stroškovne učinkovitosti in poenostavljenega postopka v primerjavi s prejšnjimi metodami urejanja genoma je CRISPR/Cas9 prednostni pristop v genetskih raziskavah.

Praktičen primer uporabe CRISPR je delo Simone Schnurer, vodilne znanstvenice Centra Max Delbrück (MDC). Osredotoča se na dedno propadanje mišic, zlasti na mišične distrofije, ki jih povzročajo mutacije v različnih genih. Schnurerjeva ekipa razvija metodo za uporabo mRNA kot genetskih škarij, ki se izkaže za obetavno. Za razliko od tradicionalnih pristopov k DNK ima mRNA sposobnost razgradnje po enem do dveh dneh, s čimer se izogne ​​tveganjem integracije v genom.

Čeprav raziskave dajejo obetavne rezultate, se znanstveniki, kot je Schnurer, soočajo z izzivi pri praktični uporabi, kot je transport spremenjene RNA do ciljnih celic. Trenutno načrtujejo klinične študije za preizkušanje teh inovativnih terapij, tudi če se na začetku izvajajo brez neposredne klinične koristi za bolnike.

Interdisciplinarno sodelovanje pri temeljnih raziskavah velja za ključnega pomena za doseganje nadaljnjega napredka pri razvoju zdravil. Številne ustanove si prizadevajo vključiti najnovejše tehnologije, kot je raziskava mRNA, da bi bistveno izboljšale možnosti zdravljenja genetskih bolezni. S tem se odpira novo poglavje v medicini, ki vzbuja veliko upov za prihodnost.