Revolution inom medicin: RNA-forskning ger hopp mot muskelförlust!

Revolution inom medicin: RNA-forskning ger hopp mot muskelförlust!

RNA-forskningen har genomgått en anmärkningsvärd utveckling de senaste åren, särskilt i relation till utvecklingen av RNA-vacciner mot COVID-19. Dessa tekniska framsteg har lett till att tre Nobelpriser har delats ut under de senaste fyra åren för arbete med RNA-forskning. En central aspekt av denna forskning är förståelsen att RNA-molekyler inte bara är ansvariga för proteinproduktion, utan också kan vara involverade i utvecklingen av sjukdomar. Förmågan att agera terapeutiskt på RNA har potential att revolutionera medicinen i framtiden.

CRISPR-tekniken spelar en avgörande roll här och öppnar nya vägar inom RNA och genetisk forskning. Särskilt budbärar-RNA (mRNA) har nu undersökts väl, men mycket återstår att klargöra angående icke-kodande RNA. NUCLEATE Cluster of Excellence syftar till att ge ett betydande bidrag till vidareutvecklingen av RNA-forskning och att främja nya tillvägagångssätt inom läkemedelsutveckling.

Tillväxt och utmaningar inom RNA-forskning

Förväntningarna på nukleinsyrabaserade läkemedel är höga. I det nuvarande medicinska landskapet finns det tre huvudklasser av aktiva ingredienser: små molekyler, biologiska och snart nukleinsyrabaserade läkemedel. Dessa innovativa terapier skulle kunna möjliggöra ett bredare inflytande på gener och RNA-prekursorer för proteiner, vilket avsevärt förbättrar behandlingen av sjukdomar. Det finns för närvarande färre än 3 000 godkända aktiva ingredienser som bara binder till cirka 600 av de 20 000 olika proteinerna i människokroppen.

En av de största utmaningarna i utvecklingen av RNA-baserade läkemedel ligger i den riktade och oskadade leveransen av dessa läkemedel till deras verkningsställe. Framsteg inom riktade effekter har redan gjorts, till exempel en aktiv ingrediens som specifikt riktar sig mot ett mikroRNA i immunceller. Forskning om nukleinsyror bedrivs inte bara vid Münchens tekniska universitet (TUM), utan även inom andra discipliner som virologi och bioinformatik. Särskilt anmärkningsvärt är CNATM-konsortiet, som är unikt i Tyskland och specialiserat på nukleinsyraterapi och inkluderar ett flertal företag och forskningsinstitutioner i München och Bayern.

München anses vara ett centrum för innovation inom nukleinsyraforskning, med stöd av en hög täthet av små och medelstora företag som arbetar med detta ämne. Experter från områden som immunologi och forskning om kemisk struktur ger betydande bidrag till utvecklingen inom RNA-forskning.

CRISPR-teknologi som en spelförändring för genetiska sjukdomar

En anmärkningsvärd aspekt av aktuell forskning är tillämpningen av CRISPR/Cas9-teknologin, som fungerar som genetisk sax och är ett viktigt verktyg inom biologisk forskning. Denna teknik gör det möjligt att specifikt stänga av specifika gener i en organism för att studera deras funktioner. Efter att ha använts framgångsrikt i bakterier och jäst är potentialen också uppenbar i andra arter som zebrafisk, möss och växtmodeller. Kostnadseffektiviteten och den förenklade processen jämfört med tidigare genomredigeringsmetoder gör CRISPR/Cas9 till ett föredraget tillvägagångssätt inom genetisk forskning.

Ett praktiskt exempel på användningen av CRISPR är Simone Schnurers arbete, en ledande forskare vid Max Delbrück Center (MDC). Hennes fokus ligger på ärftlig muskelförtvining, särskilt muskeldystrofier, som orsakas av mutationer i olika gener. Schnurers team utvecklar en metod för att använda mRNA som genetisk sax, vilket har visat sig lovande. Till skillnad från traditionella DNA-metoder har mRNA förmågan att brytas ned efter en till två dagar, vilket undviker risker för integrering i genomet.

Även om forskningen ger lovande resultat, står forskare som Schnurer inför utmaningar i praktisk tillämpning, som att transportera det modifierade RNA:t till målceller. De planerar för närvarande kliniska studier för att testa dessa innovativa terapier, även om de initialt genomförs utan någon direkt klinisk nytta för patienterna.

Tvärvetenskapligt samarbete inom grundforskning anses avgörande för att nå ytterligare framsteg inom läkemedelsutveckling. Många institutioner strävar efter att integrera den senaste tekniken, såsom mRNA-forskning, för att i grunden förbättra möjligheterna att behandla genetiska sjukdomar. Detta öppnar ett nytt kapitel inom medicinen som väcker många förhoppningar för framtiden.