医学革命：RNA研究带来对抗肌肉损失的希望！

医学革命：RNA研究带来对抗肌肉损失的希望！

近年来，RNA 研究取得了显着发展，特别是在针对 COVID-19 的 RNA 疫苗的开发方面。这些技术进步使得过去四年中三项诺贝尔奖因 RNA 研究工作而被授予。这项研究的一个核心方面是认识到 RNA 分子不仅负责蛋白质的产生，而且还可能参与疾病的发展。对 RNA 进行治疗的能力有可能在未来彻底改变医学。

CRISPR 技术在这里发挥着至关重要的作用，为 RNA 和基因研究开辟了新途径。特别是信使 RNA (mRNA) 现在已经得到了充分的研究，但关于非编码 RNA 仍有许多问题有待澄清。 NUCLEATE Cluster of Excellence 旨在为 RNA 研究的进一步发展做出重大贡献，并推广药物开发的新方法。

RNA 研究的发展和挑战

人们对核酸药物的期望很高。在当前的医学领域，活性成分主要分为三类：小分子、生物制剂和很快的核酸药物。这些创新疗法可以对基因和蛋白质的 RNA 前体产生更广泛的影响，从而显着改善疾病的治疗。目前批准的活性成分不到 3,000 种，只能与人体内 20,000 种不同蛋白质中的约 600 种结合。

开发基于 RNA 的药物的最大挑战之一在于将这些治疗药物有针对性且无损地递送至其作用位点。靶向作用方面已经取得了进展，例如专门针对免疫细胞中的 microRNA 的活性成分。核酸研究不仅在慕尼黑工业大学（TUM）进行，病毒学和生物信息学等其他学科也开展。特别值得注意的是CNATM联盟，该联盟在德国独一无二，专门从事核酸治疗，包括慕尼黑和巴伐利亚州的众多公司和研究机构。

慕尼黑被认为是核酸研究的创新中心，并得到大量致力于该主题的中小型公司的支持。来自免疫学和化学结构研究等领域的专家为 RNA 研究的发展做出了重大贡献。

CRISPR 技术改变遗传疾病的游戏规则

当前研究的一个值得注意的方面是CRISPR/Cas9技术的应用，它充当遗传剪刀，是生物学研究的重要工具。这项技术使得特异性关闭生物体中的特定基因以研究它们的功能成为可能。最初在细菌和酵母中成功使用后，其潜力在斑马鱼、小鼠和植物模型等其他物种中也很明显。与之前的基因组编辑方法相比，成本效益高且流程简化，使得 CRISPR/Cas9 成为基因研究的首选方法。

使用 CRISPR 的一个实际例子是马克斯德尔布吕克中心 (MDC) 首席科学家 Simone Schnurer 的工作。她的研究重点是遗传性肌肉萎缩，特别是由各种基因突变引起的肌营养不良症。 Schnurer 的团队正在开发一种使用 mRNA 作为基因剪刀的方法，事实证明该方法很有前景。与传统的 DNA 方法不同，mRNA 能够在一到两天后降解，避免整合到基因组中的风险。

尽管这项研究取得了有希望的结果，但像 Schnurer 这样的科学家在实际应用中面临着挑战，例如将修饰后的 RNA 转运到靶细胞。他们目前正在计划临床研究来测试这些创新疗法，即使它们最初进行时并没有给患者带来任何直接的临床益处。

基础研究的跨学科合作被认为对于药物开发取得进一步进展至关重要。许多机构正在努力整合mRNA研究等最新技术，以从根本上提高治疗遗传性疾病的可能性。这开启了医学的新篇章，给未来带来了许多希望。