Revolutionær terapi: CAR-T-celler giver nyt håb mod autoimmune sygdomme!

Revolutionær terapi: CAR-T-celler giver nyt håb mod autoimmune sygdomme!

Forskere ved Friedrich-Alexander Universitet Erlangen-Nürnberg (FAU) og Erlangen Universitetshospital har udviklet en banebrydende behandling for autoimmune sygdomme. I en global førstebehandling bliver en autoimmun sygdom for første gang behandlet med to forskellige CAR T-celleterapier, som betragtes som et paradigmeskifte i terapien. Et bemærkelsesværdigt tilfælde vedrører en 45-årig patient med antisyntetasesyndrom, som har været symptomfri i over ni måneder efter behandlingen og ikke er afhængig af medicin. Resultaterne af denne innovative terapi blev offentliggjort i tidsskriftet Nature Medicine Det oplyser FAU.

Antisyntetasesyndrom er en autoimmun sygdom, der forårsager alvorlig betændelse i muskler, lunger og led ved at B-celler angriber sunde strukturer. Behandlingssuccesen begyndte med en CD19 CAR T-cellebehandling, hvor patientens T-celler blev høstet, genetisk omprogrammeret og derefter returneret for at eliminere de overaktive B-celler. Men efter den første succes vendte symptomerne tilbage efter ni måneder, da immunsystemet angreb de modificerede T-celler.

Innovative tilgange til terapi

Den anden terapi kom så i forgrunden: BCMA-CAR-T-celler, som specifikt angriber plasmaceller. Dette førte til en væsentlig forbedring af patientens helbred, da plasmacellerne blev ødelagt, og mængden af ​​skadelige antistoffer blev reduceret. Denne kombinationsterapi markerer en ny tilgang til behandling af autoimmune sygdomme, hvor konventionelle terapier ofte fejler. Højt NZZ Indledende terapiforsøg med CAR T-celler viser en høj succesrate, selvom antallet af behandlede patienter er lavt indtil videre.

For eksempel oplevede en 35-årig mand med svær autoimmun sygdom, som modtog en CAR T-celle-infusion i juli 2024 efter flere behandlingsforsøg, en fuldstændig bedring. Denne sag blev også dokumenteret i fagtidsskriftet "The Lancet". Det anslås, at omkring 100 til 200 patienter verden over er blevet behandlet med CAR T-celler, hvilket vækker håb om yderligere succes og gør behandlingen til et lovende alternativ.

Udfordringerne og mulighederne

CAR-T-celler blev oprindeligt udviklet til at bekæmpe blodkræft og bliver nu i stigende grad forsket i for autoimmune sygdomme. Disse sygdomme kan ikke helbredes, og deres årsager er komplekse og ikke fuldt ud forstået, men omfatter genetiske og miljømæssige faktorer. Standardbehandlinger undertrykker immunsystemet og kan forårsage betydelige bivirkninger. En tilgang, der eliminerer overaktive B-celler, kunne give en immunologisk nulstilling, f.eks daglige nyheder rapporteret.

Dennoch gibt es Risiken, wie Zytokinsturm oder mögliche Gehirnentzündungen. Schwere Nebenwirkungen sind jedoch bei Autoimmunpatienten selten. Aktuelle Studien zu CAR-T-Zelltherapien laufen weltweit, insbesondere i Kina, wo vielversprechende Ergebnisse erzielt wurden. Udover den individuelle produktion af CAR-T-celler fra patientens egne T-celler, findes der også innovative tilgange, hvor CAR-T-celler produceres fra raske donorceller.

Denne metode kan reducere produktionsomkostningerne i fremtiden, da den muliggør standardiseret produktion og potentielt kan muliggøre hundredvis af behandlinger. Udfordringen er dog stadig at verificere sikkerheden og effektiviteten af ​​disse tilgange på lang sigt og at minimere mulige afvisningsreaktioner. Generelt giver CAR T-celleterapi nyt håb for patienter med autoimmune sygdomme, som ikke reagerer på konventionelle behandlinger.