Revolutsiooniline teraapia: CAR-T-rakud pakuvad uut lootust autoimmuunhaiguste vastu!

Revolutsiooniline teraapia: CAR-T-rakud pakuvad uut lootust autoimmuunhaiguste vastu!

Friedrich-Alexanderi ülikooli Erlangen-Nürnbergi (FAU) ja Erlangeni ülikooli haigla teadlased on välja töötanud murrangulise autoimmuunhaiguste ravi. Ülemaailmselt ravitakse esimest korda autoimmuunhaigust kahe erineva CAR T-raku teraapiaga, mida peetakse teraapia paradigma muutuseks. Märkimisväärne juhtum puudutab 45-aastast antisüntetaasi sündroomiga patsienti, kes on olnud sümptomiteta üle üheksa kuu pärast ravi ja kes ei sõltu ühestki ravimist. Selle uuendusliku teraapia tulemused avaldati ajakirjas Nature Medicine FAU teatab.

Antisüntetaasi sündroom on autoimmuunhaigus, mis põhjustab tugevaid põletikke lihastes, kopsudes ja liigestes B-rakkude poolt, mis ründavad terveid struktuure. Ravi edu algas CD19 CAR T-rakkude raviga, mille käigus patsiendi T-rakud koguti, geneetiliselt ümber programmeeriti ja seejärel tagastati üliaktiivsete B-rakkude kõrvaldamiseks. Kuid pärast esialgset edu taastusid sümptomid üheksa kuu pärast, kui immuunsüsteem ründas modifitseeritud T-rakke.

Uuenduslikud lähenemisviisid ravile

Seejärel tõusis esiplaanile teine ​​teraapia: BCMA-CAR-T rakud, mis ründavad spetsiifiliselt plasmarakke. See tõi kaasa patsiendi tervise olulise paranemise, kuna plasmarakud hävisid ja kahjulike antikehade hulk vähenes. See kombineeritud ravi tähistab uut lähenemisviisi autoimmuunhaiguste ravis, mille puhul tavapärased ravimeetodid sageli ebaõnnestuvad. Valju NZZ Esialgsed ravikatsed CAR T-rakkudega näitavad suurt edukuse määra, isegi kui ravitud patsientide arv on seni väike.

Näiteks 35-aastane raske autoimmuunhaigusega mees, kes sai 2024. aasta juulis pärast mitmeid ravikatseid CAR T-rakkude infusiooni, paranes täielikult. See juhtum dokumenteeriti ka erialaajakirjas "The Lancet". Hinnanguliselt on maailmas CAR T-rakkudega ravitud ligikaudu 100–200 patsienti, mis suurendab lootust edasiseks eduks ja muudab ravi paljutõotavaks alternatiiviks.

Väljakutsed ja võimalused

CAR-T rakud töötati algselt välja verevähi vastu võitlemiseks ja nüüd uuritakse neid üha enam autoimmuunhaiguste osas. Neid haigusi ei saa ravida ja nende põhjused on keerulised ega ole täielikult mõistetavad, kuid hõlmavad geneetilisi ja keskkonnategureid. Tavalised ravimeetodid pärsivad immuunsüsteemi ja võivad põhjustada olulisi kõrvaltoimeid. Lähenemisviis, mis kõrvaldab üliaktiivsed B-rakud, võib pakkuda immunoloogilist lähtestamist, näiteks päevauudised teatatud.

Siiski on ohte, nagu tsütokiinide torm või võimalik ajupõletik. Tõsised kõrvaltoimed on aga autoimmuunpatsientidel harvad. Praegused CAR T-rakuteraapiate uuringud on käimas kogu maailmas, eriti Hiinas, kus on saavutatud paljulubavaid tulemusi. Lisaks CAR-T-rakkude individuaalsele tootmisele patsiendi enda T-rakkudest on olemas ka uuenduslikud lähenemisviisid, mille puhul CAR-T-rakke toodetakse tervetest doonorrakkudest.

See meetod võib tulevikus vähendada tootmiskulusid, kuna see võimaldab standardiseeritud tootmist ja võib potentsiaalselt võimaldada sadu ravimeetodeid. Siiski on endiselt väljakutseks kontrollida nende lähenemisviiside ohutust ja tõhusust pikemas perspektiivis ning minimeerida võimalikke tagasilükkamisreaktsioone. Üldiselt pakub CAR T-rakuteraapia uut lootust autoimmuunhaigustega patsientidele, kes ei allu tavapärasele ravile.