Thérapie révolutionnaire : les cellules CAR-T offrent un nouvel espoir contre les maladies auto-immunes !

Thérapie révolutionnaire : les cellules CAR-T offrent un nouvel espoir contre les maladies auto-immunes !

Des chercheurs de l'Université Friedrich-Alexander d'Erlangen-Nuremberg (FAU) et de l'hôpital universitaire d'Erlangen ont développé une thérapie révolutionnaire pour les maladies auto-immunes. Dans le cadre d’une première mondiale, une maladie auto-immune est traitée pour la première fois avec deux thérapies cellulaires CAR T différentes, ce qui est considéré comme un changement de paradigme en matière de thérapie. Un cas notable concerne un patient de 45 ans atteint du syndrome des antisynthétases, asymptomatique depuis plus de neuf mois après le traitement et ne dépendant d'aucun médicament. Les résultats de cette thérapie innovante ont été publiés dans la revue Nature Medicine Rapports FAU.

Le syndrome des antisynthétases est une maladie auto-immune qui provoque une inflammation sévère des muscles, des poumons et des articulations par les cellules B attaquant les structures saines. Le succès du traitement a commencé avec un traitement par cellules CD19 CAR T, dans lequel les cellules T du patient ont été récoltées, reprogrammées génétiquement, puis réutilisées pour éliminer les cellules B hyperactives. Mais après un premier succès, les symptômes sont réapparus au bout de neuf mois lorsque le système immunitaire a attaqué les cellules T modifiées.

Des approches thérapeutiques innovantes

La deuxième thérapie s’est alors imposée : les cellules BCMA-CAR-T, qui attaquent spécifiquement les plasmocytes. Cela a conduit à une amélioration significative de la santé du patient, car les plasmocytes ont été détruits et la quantité d'anticorps nocifs a été réduite. Cette thérapie combinée marque une nouvelle approche dans le traitement des maladies auto-immunes où les thérapies conventionnelles échouent souvent. Fort NZZ Les premières tentatives de thérapie avec les cellules CAR T montrent un taux de réussite élevé, même si le nombre de patients traités est jusqu’à présent faible.

Par exemple, un homme de 35 ans atteint d’une maladie auto-immune grave qui a reçu une perfusion de cellules CAR-T en juillet 2024 après plusieurs tentatives de traitement a connu une guérison complète. Ce cas a également été documenté dans la revue spécialisée « The Lancet ». On estime qu’environ 100 à 200 patients dans le monde ont été traités avec des cellules CAR T, ce qui laisse espérer de nouveaux succès et fait de ce traitement une alternative prometteuse.

Les défis et les opportunités

Les cellules CAR-T ont été développées à l’origine pour lutter contre le cancer du sang et font désormais l’objet de plus en plus de recherches pour les maladies auto-immunes. Ces maladies sont incurables et leurs causes sont complexes et mal comprises, mais incluent des facteurs génétiques et environnementaux. Les traitements standards suppriment le système immunitaire et peuvent provoquer des effets secondaires importants. Une approche qui élimine les lymphocytes B hyperactifs pourrait permettre une réinitialisation immunologique, comme nouvelles quotidiennes signalé.

Il existe néanmoins des risques, tels qu’une tempête de cytokines ou une éventuelle inflammation cérébrale. Cependant, les effets secondaires graves sont rares chez les patients auto-immuns. Des études actuelles sur les thérapies à base de cellules CAR T sont en cours dans le monde entier, notamment en Chine, où des résultats prometteurs ont été obtenus. Outre la production individuelle de cellules CAR-T à partir des propres cellules T du patient, il existe également des approches innovantes dans lesquelles les cellules CAR-T sont produites à partir de cellules saines de donneurs.

Cette méthode pourrait réduire les coûts de fabrication à l’avenir car elle permet une production standardisée et pourrait potentiellement permettre des centaines de thérapies. Cependant, le défi reste de vérifier la sécurité et l’efficacité de ces approches à long terme et de minimiser d’éventuelles réactions de rejet. Dans l’ensemble, la thérapie cellulaire CAR T offre un nouvel espoir aux patients atteints de maladies auto-immunes qui ne répondent pas aux traitements conventionnels.