Forradalmi terápia: A CAR-T sejtek új reményt nyújtanak az autoimmun betegségek ellen!

Forradalmi terápia: A CAR-T sejtek új reményt nyújtanak az autoimmun betegségek ellen!

A Friedrich-Alexander Egyetem Erlangen-Nürnberg (FAU) és az Erlangeni Egyetemi Kórház kutatói úttörő terápiát fejlesztettek ki az autoimmun betegségek kezelésére. Globális első alkalommal egy autoimmun betegséget először kezelnek két különböző CAR T-sejtes terápiával, ami paradigmaváltásnak tekinthető a terápiában. Egy figyelemre méltó eset egy 45 éves antiszintetáz szindrómában szenvedő betegre vonatkozik, aki a kezelés után több mint kilenc hónapig tünetmentes volt, és nem függ semmilyen gyógyszertől. Ennek az innovatív terápiának az eredményeit a Nature Medicine folyóiratban tették közzé A FAU jelentése.

Az antiszintetáz szindróma egy autoimmun betegség, amely súlyos gyulladást okoz az izmokban, a tüdőben és az ízületekben az egészséges struktúrákat megtámadó B-sejtek által. A kezelés sikere egy CD19 CAR T-sejt kezeléssel kezdődött, melynek során a páciens T-sejtjeit begyűjtötték, genetikailag újraprogramozták, majd visszahelyezték a túlaktív B-sejtek eltávolítására. A kezdeti siker után azonban a tünetek kilenc hónap után visszatértek, mivel az immunrendszer megtámadta a módosított T-sejteket.

A terápia innovatív megközelítései

Ezután a második terápia került előtérbe: a BCMA-CAR-T sejtek, amelyek kifejezetten a plazmasejteket támadják meg. Ez a páciens egészségi állapotának jelentős javulásához vezetett, mivel a plazmasejtek elpusztultak, és csökkent a káros antitestek mennyisége. Ez a kombinált terápia új megközelítést jelent az autoimmun betegségek kezelésében, ahol a hagyományos terápiák gyakran kudarcot vallanak. Hangos NZZ A CAR T-sejtekkel végzett kezdeti terápiás kísérletek nagy sikerarányt mutatnak, még akkor is, ha a kezelt betegek száma eddig alacsony.

Például egy 35 éves, súlyos autoimmun betegségben szenvedő férfi, aki CAR T-sejt-infúziót kapott 2024 júliusában többszöri kezelési kísérlet után, teljesen felépült. Ezt az esetet a „The Lancet” szakfolyóirat is dokumentálta. Becslések szerint világszerte 100-200 beteget kezeltek CAR T-sejtekkel, ami a további siker reményét kelti, és ígéretes alternatívává teszi a kezelést.

Kihívások és lehetőségek

A CAR-T sejteket eredetileg a vérrák leküzdésére fejlesztették ki, és manapság egyre inkább autoimmun betegségekre kutatják őket. Ezek a betegségek nem gyógyíthatóak, okaik összetettek és nem teljesen ismertek, de genetikai és környezeti tényezőket is magukban foglalnak. A szokásos kezelések elnyomják az immunrendszert, és jelentős mellékhatásokat okozhatnak. A túlaktív B-sejteket kiküszöbölő megközelítés immunológiai visszaállítást biztosíthat, mint pl napi hírek jelentették.

Ennek ellenére vannak kockázatok, például citokinvihar vagy lehetséges agygyulladás. A súlyos mellékhatások azonban ritkák az autoimmun betegeknél. A CAR T-sejtes terápiákkal kapcsolatos jelenlegi tanulmányok világszerte folynak, különösen Kínában, ahol ígéretes eredményeket értek el. A CAR-T-sejteknek a páciens saját T-sejtjéből történő egyéni termelése mellett léteznek olyan innovatív megközelítések is, amelyekben a CAR-T-sejteket egészséges donorsejtekből állítják elő.

Ez a módszer csökkentheti a gyártási költségeket a jövőben, mivel szabványosított gyártást tesz lehetővé, és potenciálisan több száz terápiát tesz lehetővé. Továbbra is kihívást jelent azonban ezen megközelítések biztonságosságának és hatékonyságának hosszú távú igazolása, valamint a lehetséges elutasítási reakciók minimalizálása. Összességében a CAR T-sejtes terápia új reményt kínál a hagyományos kezelésekre nem reagáló autoimmun betegségekben szenvedő betegek számára.