Revolusjonerende terapi: CAR-T-celler gir nytt håp mot autoimmune sykdommer!

Revolusjonerende terapi: CAR-T-celler gir nytt håp mot autoimmune sykdommer!

Forskere ved Friedrich-Alexander-universitetet i Erlangen-Nürnberg (FAU) og Erlangen universitetssykehus har utviklet en banebrytende terapi for autoimmune sykdommer. I en global førstebehandling blir en autoimmun sykdom for første gang behandlet med to forskjellige CAR T-celleterapier, som anses som et paradigmeskifte i terapi. Et bemerkelsesverdig tilfelle gjelder en 45 år gammel pasient med antisyntetasesyndrom som har vært symptomfri i over ni måneder etter behandling og ikke er avhengig av noen medisiner. Resultatene av denne innovative terapien ble publisert i tidsskriftet Nature Medicine Det melder FAU.

Antisyntetasesyndrom er en autoimmun sykdom som forårsaker alvorlig betennelse i muskler, lunger og ledd ved at B-celler angriper sunne strukturer. Behandlingssuksessen begynte med en CD19 CAR T-cellebehandling, der pasientens T-celler ble høstet, genetisk omprogrammert og deretter returnert for å eliminere de overaktive B-cellene. Men etter første suksess kom symptomene tilbake etter ni måneder da immunsystemet angrep de modifiserte T-cellene.

Innovative tilnærminger til terapi

Den andre terapien kom da i forgrunnen: BCMA-CAR-T-celler, som spesifikt angriper plasmaceller. Dette førte til en betydelig bedring av pasientens helse ettersom plasmacellene ble ødelagt og mengden av skadelige antistoffer ble redusert. Denne kombinasjonsterapien markerer en ny tilnærming i behandlingen av autoimmune sykdommer der konvensjonelle terapier ofte mislykkes. Høyt NZZ Innledende terapiforsøk med CAR T-celler viser høy suksessrate, selv om antall behandlede pasienter er lavt så langt.

For eksempel opplevde en 35 år gammel mann med alvorlig autoimmun sykdom som fikk en CAR T-celle-infusjon i juli 2024 etter flere behandlingsforsøk en fullstendig bedring. Denne saken ble også dokumentert i fagtidsskriftet «The Lancet». Det er anslått at rundt 100 til 200 pasienter over hele verden har blitt behandlet med CAR T-celler, noe som vekker håp om videre suksess og gjør behandlingen til et lovende alternativ.

Utfordringene og mulighetene

CAR-T-celler ble opprinnelig utviklet for å bekjempe blodkreft og blir nå i økende grad forsket på autoimmune sykdommer. Disse sykdommene har ingen kur og årsakene deres er komplekse og ikke fullt ut forstått, men inkluderer genetiske og miljømessige faktorer. Standardbehandlinger undertrykker immunsystemet og kan forårsake betydelige bivirkninger. En tilnærming som eliminerer overaktive B-celler kan gi en immunologisk tilbakestilling, som daglige nyheter rapportert.

Likevel er det risiko, som cytokinstorm eller mulig hjernebetennelse. Alvorlige bivirkninger er imidlertid sjeldne hos autoimmune pasienter. Aktuelle studier av CAR T-cellebehandlinger pågår over hele verden, spesielt i Kina, hvor lovende resultater er oppnådd. I tillegg til individuell produksjon av CAR-T-celler fra pasientens egne T-celler, finnes det også innovative tilnærminger der CAR-T-celler produseres fra friske donorceller.

Denne metoden kan redusere produksjonskostnadene i fremtiden ettersom den muliggjør standardisert produksjon og potensielt kan muliggjøre hundrevis av terapier. Utfordringen gjenstår imidlertid å verifisere sikkerheten og effektiviteten til disse tilnærmingene på lang sikt og å minimere mulige avvisningsreaksjoner. Totalt sett gir CAR T-celleterapi nytt håp for pasienter med autoimmune sykdommer som ikke reagerer på konvensjonelle behandlinger.