Terapia revolucionária: as células CAR-T oferecem uma nova esperança contra doenças autoimunes!

Terapia revolucionária: as células CAR-T oferecem uma nova esperança contra doenças autoimunes!

Pesquisadores da Universidade Friedrich-Alexander Erlangen-Nuremberg (FAU) e do Hospital Universitário Erlangen desenvolveram uma terapia inovadora para doenças autoimunes. Pela primeira vez a nível mundial, uma doença autoimune está a ser tratada pela primeira vez com duas terapias diferentes com células T CAR, o que é considerado uma mudança de paradigma na terapia. Um caso notável diz respeito a um paciente de 45 anos com síndrome antissintetase que está assintomático há mais de nove meses após o tratamento e não depende de nenhum medicamento. Os resultados desta terapia inovadora foram publicados na revista Nature Medicine Relatórios da FAU.

A síndrome antissintetase é uma doença autoimune que causa inflamação grave nos músculos, pulmões e articulações pelas células B que atacam estruturas saudáveis. O sucesso do tratamento começou com um tratamento com células T CAR CD19, no qual as células T do paciente foram colhidas, reprogramadas geneticamente e depois devolvidas para eliminar as células B hiperativas. Mas após o sucesso inicial, os sintomas retornaram após nove meses, quando o sistema imunológico atacou as células T modificadas.

Abordagens inovadoras para terapia

A segunda terapia veio então à tona: células BCMA-CAR-T, que atacam especificamente as células plasmáticas. Isto levou a uma melhoria significativa na saúde do paciente, uma vez que as células plasmáticas foram destruídas e a quantidade de anticorpos prejudiciais foi reduzida. Esta terapia combinada marca uma nova abordagem no tratamento de doenças autoimunes onde as terapias convencionais muitas vezes falham. Alto NZZ As tentativas iniciais de terapia com células T CAR mostram uma alta taxa de sucesso, mesmo que o número de pacientes tratados seja baixo até o momento.

Por exemplo, um homem de 35 anos com doença autoimune grave que recebeu uma infusão de células T CAR em julho de 2024, após várias tentativas de tratamento, teve uma recuperação completa. Este caso também foi documentado na revista especializada “The Lancet”. Estima-se que cerca de 100 a 200 pacientes em todo o mundo tenham sido tratados com células T CAR, aumentando as esperanças de maior sucesso e tornando o tratamento uma alternativa promissora.

Os desafios e oportunidades

As células CAR-T foram originalmente desenvolvidas para combater o câncer no sangue e agora são cada vez mais pesquisadas para doenças autoimunes. Estas doenças não têm cura e as suas causas são complexas e não totalmente compreendidas, mas incluem fatores genéticos e ambientais. Os tratamentos padrão suprimem o sistema imunológico e podem causar efeitos colaterais significativos. Uma abordagem que elimine células B hiperativas poderia fornecer uma reinicialização imunológica, como notícias diárias relatado.

Ainda assim, existem riscos, como tempestade de citocinas ou possível inflamação cerebral. No entanto, os efeitos colaterais graves são raros em pacientes autoimunes. Estudos atuais de terapias com células T CAR estão em andamento em todo o mundo, particularmente na China, onde foram alcançados resultados promissores. Além da produção individual de células CAR-T a partir das células T do próprio paciente, também existem abordagens inovadoras nas quais as células CAR-T são produzidas a partir de células de doadores saudáveis.

Este método poderia reduzir os custos de fabricação no futuro, pois permite a produção padronizada e poderia potencialmente permitir centenas de terapias. No entanto, permanece o desafio de verificar a segurança e eficácia destas abordagens a longo prazo e minimizar possíveis reações de rejeição. No geral, a terapia com células T CAR oferece uma nova esperança para pacientes com doenças autoimunes que não respondem aos tratamentos convencionais.