Terapie revoluționară: celulele CAR-T oferă o nouă speranță împotriva bolilor autoimune!

Terapie revoluționară: celulele CAR-T oferă o nouă speranță împotriva bolilor autoimune!

Cercetătorii de la Universitatea Friedrich-Alexander Erlangen-Nürnberg (FAU) și de la Spitalul Universitar Erlangen au dezvoltat o terapie inovatoare pentru bolile autoimune. Într-o premieră globală, o boală autoimună este tratată pentru prima dată cu două terapii diferite cu celule T CAR, ceea ce este considerat o schimbare de paradigmă în terapie. Un caz notabil se referă la un pacient în vârstă de 45 de ani cu sindrom antisintetază care a fost lipsit de simptome timp de peste nouă luni după tratament și nu este dependent de niciun medicament. Rezultatele acestei terapii inovatoare au fost publicate în revista Nature Medicine Rapoartele FAU.

Sindromul antisintetază este o boală autoimună care provoacă inflamații severe în mușchi, plămâni și articulații de către celulele B care atacă structurile sănătoase. Succesul tratamentului a început cu un tratament cu celule T CD19 CAR, în care celulele T ale pacientului au fost recoltate, reprogramate genetic și apoi revenite pentru a elimina celulele B hiperactive. Dar, după succesul inițial, simptomele au revenit după nouă luni, deoarece sistemul imunitar a atacat celulele T modificate.

Abordări inovatoare ale terapiei

A doua terapie a venit apoi în prim-plan: celulele BCMA-CAR-T, care atacă în mod specific celulele plasmatice. Acest lucru a condus la o îmbunătățire semnificativă a sănătății pacientului, deoarece celulele plasmatice au fost distruse și cantitatea de anticorpi nocivi a fost redusă. Această terapie combinată marchează o nouă abordare în tratamentul bolilor autoimune în care terapiile convenționale eșuează adesea. Tare NZZ Încercările inițiale de terapie cu celule CAR T arată o rată de succes ridicată, chiar dacă numărul pacienților tratați este scăzut până acum.

De exemplu, un bărbat de 35 de ani, cu boală autoimună severă, care a primit o perfuzie cu celule T CAR în iulie 2024, după mai multe încercări de tratament, a cunoscut o recuperare completă. Acest caz a fost documentat și în revista de specialitate „The Lancet”. Se estimează că aproximativ 100 până la 200 de pacienți din întreaga lume au fost tratați cu celule CAR T, ridicând speranțe pentru un succes în continuare și făcând tratamentul o alternativă promițătoare.

Provocările și oportunitățile

Celulele CAR-T au fost dezvoltate inițial pentru a combate cancerul de sânge și acum sunt din ce în ce mai mult cercetate pentru bolile autoimune. Aceste boli nu au tratament, iar cauzele lor sunt complexe și nu sunt pe deplin înțelese, dar includ factori genetici și de mediu. Tratamentele standard suprimă sistemul imunitar și pot provoca efecte secundare semnificative. O abordare care elimină celulele B hiperactive ar putea oferi o resetare imunologică, de exemplu știri zilnice raportat.

Totuși, există riscuri, cum ar fi furtuna de citokine sau posibila inflamație a creierului. Cu toate acestea, reacțiile adverse grave sunt rare la pacienții autoimuni. Studiile actuale ale terapiilor cu celule T CAR sunt în curs de desfășurare în întreaga lume, în special în China, unde s-au obținut rezultate promițătoare. Pe lângă producția individuală de celule CAR-T din celulele T proprii ale pacientului, există și abordări inovatoare în care celulele CAR-T sunt produse din celule donatoare sănătoase.

Această metodă ar putea reduce costurile de producție în viitor, deoarece permite producția standardizată și ar putea permite sute de terapii. Cu toate acestea, provocarea rămâne de a verifica siguranța și eficacitatea acestor abordări pe termen lung și de a minimiza posibilele reacții de respingere. În general, terapia cu celule T CAR oferă o nouă speranță pacienților cu boli autoimune care nu răspund la tratamentele convenționale.