Revolučná terapia: CAR-T bunky ponúkajú novú nádej proti autoimunitným ochoreniam!

Revolučná terapia: CAR-T bunky ponúkajú novú nádej proti autoimunitným ochoreniam!

Výskumníci z Friedrich-Alexander University Erlangen-Norimberg (FAU) a Erlangen University Hospital vyvinuli prelomovú terapiu autoimunitných ochorení. V celosvetovom meradle sa autoimunitné ochorenie po prvýkrát lieči dvoma rôznymi terapiami CAR T-buniek, čo sa považuje za zmenu paradigmy v terapii. Pozoruhodný prípad sa týka 45-ročného pacienta s antisyntetázovým syndrómom, ktorý je viac ako deväť mesiacov po liečbe bez symptómov a nie je závislý na žiadnych liekoch. Výsledky tejto inovatívnej terapie boli publikované v časopise Nature Medicine Informuje o tom FAU.

Antisyntetázový syndróm je autoimunitné ochorenie, ktoré spôsobuje závažný zápal svalov, pľúc a kĺbov tým, že B bunky napádajú zdravé štruktúry. Úspech liečby začal liečbou CD19 CAR T bunkami, pri ktorej boli pacientove T bunky zozbierané, geneticky preprogramované a potom vrátené na odstránenie nadmerne aktívnych B buniek. Ale po počiatočnom úspechu sa symptómy vrátili po deviatich mesiacoch, keď imunitný systém napadol modifikované T bunky.

Inovatívne prístupy k terapii

Potom prišla na rad druhá terapia: BCMA-CAR-T bunky, ktoré špecificky napádajú plazmatické bunky. To viedlo k výraznému zlepšeniu zdravotného stavu pacienta, pretože plazmatické bunky boli zničené a množstvo škodlivých protilátok bolo znížené. Táto kombinovaná terapia predstavuje nový prístup v liečbe autoimunitných ochorení, kde konvenčné terapie často zlyhávajú. nahlas NZZ Počiatočné pokusy o terapiu s CAR T bunkami vykazujú vysokú úspešnosť, aj keď počet liečených pacientov je zatiaľ nízky.

Napríklad 35-ročný muž s ťažkým autoimunitným ochorením, ktorý dostal infúziu CAR T-buniek v júli 2024 po niekoľkých pokusoch o liečbu, zaznamenal úplné uzdravenie. Tento prípad bol zdokumentovaný aj v odbornom časopise „The Lancet“. Odhaduje sa, že približne 100 až 200 pacientov na celom svete bolo liečených CAR T bunkami, čo zvyšuje nádej na ďalší úspech a robí z liečby sľubnú alternatívu.

Výzvy a príležitosti

CAR-T bunky boli pôvodne vyvinuté na boj proti rakovine krvi a v súčasnosti sa čoraz viac skúmajú autoimunitné ochorenia. Tieto choroby sa nedajú vyliečiť a ich príčiny sú zložité a nie sú úplne pochopené, ale zahŕňajú genetické a environmentálne faktory. Štandardná liečba potláča imunitný systém a môže spôsobiť významné vedľajšie účinky. Prístup, ktorý eliminuje nadmerne aktívne B bunky, by mohol poskytnúť imunologický reset, napr denné správy nahlásené.

Stále však existujú riziká, ako napríklad búrka cytokínov alebo možný zápal mozgu. Závažné vedľajšie účinky sú však u autoimunitných pacientov zriedkavé. Súčasné štúdie CAR T-bunkových terapií prebiehajú na celom svete, najmä v Číne, kde sa dosiahli sľubné výsledky. Okrem individuálnej produkcie CAR-T buniek z pacientových vlastných T buniek existujú aj inovatívne prístupy, pri ktorých sa CAR-T bunky vyrábajú zo zdravých darcovských buniek.

Táto metóda by mohla v budúcnosti znížiť výrobné náklady, pretože umožňuje štandardizovanú výrobu a potenciálne by mohla umožniť stovky terapií. Výzvou však zostáva overiť bezpečnosť a účinnosť týchto prístupov z dlhodobého hľadiska a minimalizovať možné reakcie odmietnutia. Celkovo CAR T-bunková terapia ponúka novú nádej pre pacientov s autoimunitnými ochoreniami, ktoré nereagujú na konvenčnú liečbu.