Επανάσταση στη θεραπεία ΠΑΥ: Το Sotatercept μειώνει τον κίνδυνο θανάτου κατά 76%!

Επανάσταση στη θεραπεία ΠΑΥ: Το Sotatercept μειώνει τον κίνδυνο θανάτου κατά 76%!

Το πρόσφατα αποδεκτό φάρμακο sotatercept προσφέρει νέες ελπίδες για ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ), μια δυνητικά απειλητική για τη ζωή ασθένεια που χαρακτηρίζεται από τη στένωση των μικρών πνευμονικών αρτηριών. Σύμφωνα με το Ιατρική Σχολή Αννόβερου η καινοτόμος θεραπεία δείχνει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα στη θεραπεία της προχωρημένης ΠΑΥ, η οποία ενέχει υψηλό κίνδυνο θανάτου.

Η κλινική μελέτη ZENITH, που δημοσιεύτηκε στο περίφημο New England Journal of Medicine, εξέτασε τις επιδράσεις του sotatercept. Στη μελέτη, της οποίας ηγήθηκε ο καθηγητής Dr. Marius Hoeper από την Ιατρική Σχολή του Αννόβερου, μια ομάδα 172 ασθενών με λειτουργική κατηγορία III ή IV ΠΑΥ του ΠΟΥ έλαβαν είτε την ουσία sotatercept είτε εικονικό φάρμακο.

Εισαγωγή και κλινικά αποτελέσματα

Το Sotatercept εγκρίθηκε τον Σεπτέμβριο του 2024 και χορηγείται υποδόρια. Λειτουργεί ως «παγίδα συνδέτη» και μπλοκάρει τη λειτουργία της πρωτεΐνης ακτιβίνης, η οποία είναι υπεύθυνη για το σχηματισμό νέων ενδοθηλιακών κυττάρων. Η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου δοκιμάστηκε επίσης στη διεθνή μελέτη STELLAR. Στη μελέτη ZENITH, ο κίνδυνος επιδείνωσης της ΠΑΥ, που περιλαμβάνει νοσηλεία, μεταμοσχεύσεις πνευμόνων και θάνατο, μειώθηκε κατά περισσότερο από 75% στην ομάδα sotatercept σε σύγκριση με την ομάδα εικονικού φαρμάκου, καθώς η Αμερικανικό Κολλέγιο Καρδιολογίας αναφέρθηκε.

Τα δεδομένα δείχνουν ότι μόνο το 8,1% των ασθενών στην ομάδα sotatercept πέθαναν, σε σύγκριση με το 15,1% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Επιπλέον, υπήρξαν μόνο 9,3% νοσηλεία λόγω επιδείνωσης της ΠΑΥ στην ομάδα sotatercept σε σύγκριση με 50,0% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Αυτά τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα οδήγησαν στον πρόωρο τερματισμό της ομάδας εικονικού φαρμάκου για ηθικούς λόγους.

Προφίλ και συμπτώματα ασθενούς

Η μελέτη περιελάμβανε ασθενείς με μέση ηλικία 54 ετών, με το 77% να είναι γυναίκες. Η ΠΑΥ εμφανίζεται κυρίως σε γυναίκες μεταξύ 30 και 60 ετών και προκαλεί συμπτώματα όπως δύσπνοια, κόπωση, πρησμένα πόδια και πόνο στο στήθος. Στη χειρότερη περίπτωση, αυτά τα συμπτώματα μπορεί να οδηγήσουν σε δεξιά καρδιακή ανεπάρκεια και σε σημαντικά μειωμένο προσδόκιμο ζωής.

Η μελέτη ZENITH διαπίστωσε επίσης ότι υπήρχαν λιγότερες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες στην ομάδα του sotatercept σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Ενώ οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες στην ομάδα του sotatercept αποτελούνταν από επίσταξη και τηλαγγειεκτασία, η θεραπεία συνολικά οδήγησε σε βελτίωση της ποιότητας ζωής και της φυσικής ανθεκτικότητας των ασθενών.

Τονίζει επιπλέον το Φαρμακευτική εφημερίδα, ότι το φλεγμονώδες συστατικό που σχετίζεται με αυξημένα επίπεδα κυτοκίνης και χημειοκίνης πιθανότατα συμβάλλει επίσης στην επιδείνωση της ΠΑΥ. Έτσι, η sotatercept είναι πιθανό να συμβάλει σημαντικά στη θεραπεία αυτής της πολύπλοκης νόσου όχι μόνο μέσω της επίδρασής της στην ανάπτυξη των ενδοθηλιακών κυττάρων, αλλά και μέσω της βελτίωσης της αναλογίας μεταξύ των παραγόντων που προωθούν την ανάπτυξη και της αναστολής της ανάπτυξης.

Συνολικά, τα μέχρι σήμερα αποτελέσματα του sotatercept δείχνουν πολλά υποσχόμενες δυνατότητες για τη βελτίωση της φροντίδας των ασθενών στη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης, ειδικά σε μια ομάδα ασθενών που στο παρελθόν ήταν δύσκολο να αντιμετωπιστεί.