Revolution inom PAH-behandling: Sotatercept minskar risken för död med 76 %!

Revolution inom PAH-behandling: Sotatercept minskar risken för död med 76 %!

Det nyligen accepterade läkemedlet sotatercept erbjuder nytt hopp för patienter med pulmonell arteriell hypertension (PAH), en potentiellt livshotande sjukdom som kännetecknas av förträngning av små lungartärer. Enligt Hannover Medical School den innovativa behandlingen visar lovande resultat vid behandling av avancerad PAH, som medför en hög risk för dödsfall.

Den kliniska studien ZENITH, publicerad i den berömda New England Journal of Medicine, undersökte effekterna av sotatercept. I studien, som leddes av Prof. Dr. Marius Hoeper från Hannover Medical School, fick en grupp på 172 patienter med WHO-funktionsklass III eller IV PAH antingen substansen sotatercept eller placebo.

Antagning och kliniska resultat

Sotatercept godkändes i september 2024 och administreras subkutant. Det fungerar som en "ligandfälla" och blockerar funktionen hos proteinet aktivin, som är ansvarigt för bildandet av nya endotelceller. Läkemedlets effektivitet testades också i den internationella STELLAR-studien. I ZENITH-studien minskade risken för försämring av PAH, som inkluderar sjukhusinläggningar, lungtransplantationer och dödsfall, med mer än 75 % i sotaterceptgruppen jämfört med placebogruppen, eftersom American College of Cardiology rapporterad.

Data visar att endast 8,1 % av patienterna i sotaterceptgruppen dog, jämfört med 15,1 % i placebogruppen. Dessutom var det endast 9,3 % sjukhusinläggningar på grund av försämrad PAH i sotaterceptgruppen jämfört med 50,0 % i placebogruppen. Dessa lovande resultat ledde till att placebogruppen avslutades tidigt av etiska skäl.

Patientprofil och symtom

Studien inkluderade patienter med en medelålder på 54 år, varav 77% var kvinnor. PAH förekommer främst hos kvinnor mellan 30 och 60 år och orsakar symtom som andnöd, trötthet, svullna fötter och bröstsmärtor. I värsta fall kan dessa symtom leda till höger hjärtsvikt och en avsevärt minskad livslängd.

ZENITH-studien fann också att det fanns färre allvarliga biverkningar i sotaterceptgruppen jämfört med placebogruppen. Medan de flesta biverkningarna i sotaterceptgruppen bestod av näsblod och telangiektasi, ledde behandlingen totalt sett till en förbättring av patienternas livskvalitet och fysiska motståndskraft.

Understryker dessutom Farmaceutisk tidning, att den inflammatoriska komponenten associerad med förhöjda cytokin- och kemokinnivåer sannolikt också bidrar till försämringen av PAH. Således kommer sotatercept sannolikt att bidra väsentligt till behandlingen av denna komplexa sjukdom, inte bara genom dess effekt på endotelcelltillväxt, utan också genom att förbättra förhållandet mellan tillväxtbefrämjande och tillväxthämmande faktorer.

Sammantaget visar resultaten av sotatercept hittills lovande potential för att förbättra patientvården vid behandling av pulmonell arteriell hypertoni, särskilt i en patientgrupp som tidigare varit svår att behandla.