Revoluční terapie CAR T-buňkami léčí hemofilii A v Hannoveru!
Hematologové MHH úspěšně léčí získanou hemofilii A pomocí CAR T buněk. Nová naděje prostřednictvím inovativních terapeutických přístupů.

Revoluční terapie CAR T-buňkami léčí hemofilii A v Hannoveru!
V pozoruhodném pokroku v lékařském výzkumu a terapii tým hematologů z Hannover Medical School (MHH) úspěšně vyléčil 39letého pacienta pomocí CAR T-buněčné terapie. Pacient trpěl získanou hemofilií A, autoimunitním onemocněním, při kterém imunitní systém vytváří protilátky proti vlastnímu srážecímu faktoru VIII. Navzdory selhání všech standardních terapií vedla inovativní terapie k úplné regresi nebezpečného krvácení během pouhých dvou měsíců.
Terapie T-buněk CAR, původně vyvinutá pro boj s rakovinou, se stále častěji používá k léčbě obtížně léčitelných onemocnění, včetně vzácných onemocnění, jako jsou autoimunitní onemocnění. Terapeutický přístup spočívá v odebrání T buněk z pacientovy krve, jejich genetické modifikaci, aby se vypnuly nesprávně nasměrované imunitní buňky, a poté navrácení těchto buněk do těla pacienta. Tyto procedury probíhají v Centru buněčné terapie (CTC) v MHH.
Povzbuzující výsledky terapie
Výsledky této individuální léčby byly publikovány v odborném časopise „Leukemia“. MHH si je vědoma důležitosti těchto forem terapie a zaměřila se na buněčné a genové terapie. To umožňuje přímý přenos nových terapií do klinického použití. Terapie CAR T-buněk vyvinutá pro léčbu by se potenciálně mohla stát standardní terapií pro pacienty s hemofilií A a podobnými onemocněními, i když jsou v současné době zapotřebí další studie.
Studie účinnosti terapie CAR T-buňkami pro autoimunitní onemocnění již probíhají. K dnešnímu dni jedna studie zaznamenala, že pacienti, kteří dostávali CAR T buňky, zaznamenali významné zlepšení svého zdraví. Bylo také pozorováno, že autoimunitní onemocnění, jako je psoriáza nebo revmatoidní artritida, lze léčit specifickou destrukcí B buněk, které se podílejí na rozvoji těchto onemocnění.
Výzvy a budoucí vývoj
Využití CAR T buněk vyžaduje nejen technologický pokrok v buněčné terapii, ale také úzkou spolupráci mezi odborníky z různých oborů. Oddělení hematologie, onkologie a klinické imunologie MHH již tuto strategii úspěšně zavedlo do léčby hematologických onemocnění a nyní zkoumá její využití proti autoimunitním onemocněním.
S cílem snížit náklady na léčbu a učinit terapii dostupnější probíhá také výzkum produkce CAR-T buněk ze zdravých dárcovských buněk. Tato metoda by mohla standardizovat výrobu a zpřístupnit terapii více pacientům. Existují však rizika, zejména s přenosem imunitních buněk, protože může dojít k odmítavým reakcím. Genetický materiál dárcovských buněk musí být pečlivě přizpůsoben.
Federální agentura, Federální smíšený výbor (G-BA), již plánuje konsolidaci údajů ze stávajících registrů pro buněčné a genové terapie s cílem dále podporovat tyto inovativní léčebné metody.
Terapie CAR T-buňkami představuje slibný maják naděje nejen pro pacienty s rakovinou, ale i pro ty, kteří trpí autoimunitními chorobami. Pokrok této terapie by mohl výrazně změnit léčebné prostředí a otevřít pacientům nové perspektivy.