Revolutionær CAR T-celleterapi kurerer hæmofili A i Hannover!
MHH hæmatologer behandler med succes erhvervet hæmofili A med CAR T-celler. Nyt håb gennem innovative terapeutiske tilgange.

Revolutionær CAR T-celleterapi kurerer hæmofili A i Hannover!
I et bemærkelsesværdigt fremskridt inden for medicinsk forskning og terapi har et team af hæmatologer ved Hannover Medical School (MHH) med succes behandlet en 39-årig patient med CAR T-celleterapi. Patienten led af erhvervet hæmofili A, en autoimmun sygdom, hvor immunsystemet producerer antistoffer mod sin egen koagulationsfaktor VIII. På trods af at alle standardbehandlinger fejlede, førte den innovative terapi til en fuldstændig regression af den farlige blødning inden for blot to måneder.
CAR T-celleterapi, der oprindeligt er udviklet til at bekæmpe kræft, bliver i stigende grad brugt til at behandle svære at behandle sygdomme, herunder sjældne sygdomme som autoimmune sygdomme. Den terapeutiske tilgang involverer at tage T-celler fra patientens blod, genetisk modificere dem for at slukke for de forkerte immunceller og derefter returnere disse celler til patientens krop. Disse procedurer finder sted på Cellular Therapy Center (CTC) på MHH.
Opmuntrende resultater af terapi
Resultaterne af denne individuelle behandling blev offentliggjort i fagtidsskriftet "Leukæmi". MHH er opmærksom på vigtigheden af disse terapiformer og har sat fokus på celle- og genterapier. Dette muliggør direkte overførsel af nye terapier til klinisk brug. CAR T-celleterapien udviklet til behandling kan potentielt blive standardterapien for patienter med hæmofili A og lignende sygdomme, selvom der i øjeblikket er behov for yderligere undersøgelser.
Effektstudier af CAR T-celleterapi til autoimmune sygdomme er allerede i gang. Til dato har en undersøgelse bemærket, at patienter, der modtog CAR T-celler, oplevede en betydelig forbedring af deres helbred. Det blev også observeret, at autoimmune sygdomme, såsom psoriasis eller rheumatoid arthritis, kan behandles ved specifikt at ødelægge de B-celler, der er involveret i udviklingen af disse sygdomme.
Udfordringer og fremtidige udviklinger
Brugen af CAR T-celler kræver ikke kun teknologiske fremskridt inden for celleterapi, men også tæt samarbejde mellem eksperter fra forskellige discipliner. Afdelingen for hæmatologi, onkologi og klinisk immunologi ved MHH har allerede med succes implementeret denne strategi i behandlingen af hæmatologiske sygdomme og forsker nu i dens anvendelse mod autoimmune sygdomme.
For at reducere behandlingsomkostningerne og gøre terapien mere tilgængelig, forskes der også i produktionen af CAR-T-celler fra raske donorceller. Denne metode kunne standardisere produktionen og gøre behandlingen tilgængelig for flere patienter. Der er dog risici, især ved overførsel af immunceller, da der kan opstå afstødningsreaktioner. Donorcellernes genetiske materiale skal tilpasses nøje.
Det føderale agentur, Federal Joint Committee (G-BA), planlægger allerede at konsolidere data fra eksisterende registre for celle- og genterapier for yderligere at fremme disse innovative behandlingsmetoder.
CAR T-celleterapi repræsenterer et lovende fyrtårn af håb, ikke kun for patienter med kræft, men også for dem, der lider af autoimmune sygdomme. Fremskridtene af denne terapi kan i væsentlig grad ændre behandlingslandskabet og åbne nye perspektiver for patienterne.