Η επαναστατική θεραπεία με CAR T-cell θεραπεύει την αιμορροφιλία Α στο Ανόβερο!

Η επαναστατική θεραπεία με CAR T-cell θεραπεύει την αιμορροφιλία Α στο Ανόβερο!

Σε μια αξιοσημείωτη πρόοδο στην ιατρική έρευνα και θεραπεία, μια ομάδα αιματολόγων στην Ιατρική Σχολή του Ανόβερου (MHH) αντιμετώπισε με επιτυχία έναν 39χρονο ασθενή με θεραπεία με Τ-κύτταρα CAR. Ο ασθενής έπασχε από επίκτητη αιμορροφιλία Α, μια αυτοάνοση ασθένεια στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα παράγει αντισώματα κατά του δικού του παράγοντα πήξης VIII. Παρά την αποτυχία όλων των τυπικών θεραπειών, η καινοτόμος θεραπεία οδήγησε σε πλήρη υποχώρηση της επικίνδυνης αιμορραγίας μέσα σε μόλις δύο μήνες.

Η θεραπεία με Τ-λεμφοκύτταρα CAR, που αρχικά αναπτύχθηκε για την καταπολέμηση του καρκίνου, χρησιμοποιείται όλο και περισσότερο για τη θεραπεία ασθενειών που δύσκολα θεραπεύονται, συμπεριλαμβανομένων σπάνιων ασθενειών όπως τα αυτοάνοσα νοσήματα. Η θεραπευτική προσέγγιση περιλαμβάνει τη λήψη Τ-λεμφοκυττάρων από το αίμα του ασθενούς, τη γενετική τροποποίηση τους για την απενεργοποίηση των εσφαλμένων κατευθυνόμενων κυττάρων του ανοσοποιητικού και στη συνέχεια την επιστροφή αυτών των κυττάρων στο σώμα του ασθενούς. Αυτές οι διαδικασίες πραγματοποιούνται στο Κέντρο Κυτταρικής Θεραπείας (CTC) στο MHH.

Ενθαρρυντικά αποτελέσματα θεραπείας

Τα αποτελέσματα αυτής της ατομικής θεραπείας δημοσιεύτηκαν στο εξειδικευμένο περιοδικό «Leukemia». Το MHH έχει επίγνωση της σημασίας αυτών των μορφών θεραπείας και έχει δώσει έμφαση στις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες. Αυτό επιτρέπει την άμεση μεταφορά νέων θεραπειών σε κλινική χρήση. Η θεραπεία με κύτταρα T CAR που αναπτύχθηκε για θεραπεία θα μπορούσε ενδεχομένως να γίνει η τυπική θεραπεία για ασθενείς με αιμορροφιλία Α και παρόμοιες ασθένειες, αν και απαιτούνται επί του παρόντος περαιτέρω μελέτες.

Οι μελέτες αποτελεσματικότητας της θεραπείας με CAR T-cell για αυτοάνοσα νοσήματα βρίσκονται ήδη σε εξέλιξη. Μέχρι σήμερα, μια μελέτη έχει σημειώσει ότι οι ασθενείς που έλαβαν CAR T κύτταρα παρουσίασαν σημαντική βελτίωση στην υγεία τους. Παρατηρήθηκε επίσης ότι αυτοάνοσες ασθένειες, όπως η ψωρίαση ή η ρευματοειδής αρθρίτιδα, μπορούν να αντιμετωπιστούν καταστρέφοντας ειδικά τα Β κύτταρα που εμπλέκονται στην ανάπτυξη αυτών των ασθενειών.

Προκλήσεις και μελλοντικές εξελίξεις

Η χρήση των κυττάρων CAR T δεν απαιτεί μόνο τεχνολογική πρόοδο στην κυτταρική θεραπεία, αλλά και στενή συνεργασία μεταξύ ειδικών από διαφορετικούς κλάδους. Το Τμήμα Αιματολογίας, Ογκολογίας και Κλινικής Ανοσολογίας του ΙΜΗ έχει ήδη εφαρμόσει με επιτυχία αυτή τη στρατηγική στη θεραπεία αιματολογικών παθήσεων και τώρα ερευνά τη χρήση της κατά των αυτοάνοσων νοσημάτων.

Προκειμένου να μειωθεί το κόστος της θεραπείας και να γίνει η θεραπεία πιο προσιτή, διεξάγεται επίσης έρευνα για την παραγωγή κυττάρων CAR-T από υγιή κύτταρα δότη. Αυτή η μέθοδος θα μπορούσε να τυποποιήσει την παραγωγή και να καταστήσει τη θεραπεία διαθέσιμη σε περισσότερους ασθενείς. Ωστόσο, υπάρχουν κίνδυνοι, ειδικά με τη μεταφορά κυττάρων του ανοσοποιητικού, καθώς μπορεί να εμφανιστούν αντιδράσεις απόρριψης. Το γενετικό υλικό των κυττάρων-δότη πρέπει να προσαρμόζεται προσεκτικά.

Η ομοσπονδιακή υπηρεσία, η Ομοσπονδιακή Μικτή Επιτροπή (G-BA), σχεδιάζει ήδη να ενοποιήσει δεδομένα από υπάρχοντα μητρώα για κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες προκειμένου να προωθήσει περαιτέρω αυτές τις καινοτόμες μεθόδους θεραπείας.

Η θεραπεία με CAR T-cell αντιπροσωπεύει έναν πολλά υποσχόμενο φάρο ελπίδας, όχι μόνο για τους ασθενείς με καρκίνο, αλλά και για εκείνους που πάσχουν από αυτοάνοσα νοσήματα. Η πρόοδος αυτής της θεραπείας θα μπορούσε να αλλάξει σημαντικά το τοπίο της θεραπείας και να ανοίξει νέες προοπτικές για τους ασθενείς.

Το MHH αναφέρει ότι…

Το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Ντίσελντορφ παρέχει πληροφορίες για...

Η Tagesschau αναλύει τις εξελίξεις...