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La thérapie révolutionnaire par cellules CAR T guérit l’hémophilie A à Hanovre !
Les hématologues du MHH traitent avec succès l’hémophilie A acquise avec des cellules CAR T. Un nouvel espoir grâce à des approches thérapeutiques innovantes.
La thérapie révolutionnaire par cellules CAR T guérit l’hémophilie A à Hanovre !
Dans le cadre d'une avancée remarquable dans la recherche médicale et la thérapie, une équipe d'hématologues de la faculté de médecine de Hanovre (MHH) a traité avec succès un patient de 39 ans avec une thérapie cellulaire CAR T. Le patient souffrait d’hémophilie A acquise, une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire produit des anticorps contre son propre facteur VIII de coagulation. Malgré l’échec de toutes les thérapies standards, la thérapie innovante a conduit à une régression complète de l’hémorragie dangereuse en seulement deux mois.
La thérapie cellulaire CAR T, initialement développée pour lutter contre le cancer, est de plus en plus utilisée pour traiter des maladies difficiles à traiter, notamment des maladies rares telles que les maladies auto-immunes. L'approche thérapeutique consiste à prélever des lymphocytes T dans le sang du patient, à les modifier génétiquement pour désactiver les cellules immunitaires mal orientées, puis à renvoyer ces cellules dans le corps du patient. Ces procédures ont lieu au Centre de Thérapie Cellulaire (CTC) du MHH.
Des résultats encourageants de la thérapie
Les résultats de ce traitement individuel ont été publiés dans la revue spécialisée « Leukemia ». Le MHH est conscient de l'importance de ces formes de thérapie et a mis l'accent sur les thérapies cellulaires et géniques. Cela permet le transfert direct de nouvelles thérapies vers une utilisation clinique. La thérapie cellulaire CAR T développée pour le traitement pourrait potentiellement devenir le traitement standard pour les patients atteints d’hémophilie A et de maladies similaires, bien que des études supplémentaires soient actuellement nécessaires.
Des études d’efficacité de la thérapie cellulaire CAR T pour les maladies auto-immunes sont déjà en cours. À ce jour, une étude a noté que les patients ayant reçu des cellules CAR T ont connu une amélioration significative de leur santé. Il a également été observé que les maladies auto-immunes, comme le psoriasis ou la polyarthrite rhumatoïde, pouvaient être traitées en détruisant spécifiquement les cellules B impliquées dans le développement de ces maladies.
Défis et développements futurs
L’utilisation des cellules CAR T nécessite non seulement des progrès technologiques en thérapie cellulaire, mais également une collaboration étroite entre experts de différentes disciplines. Le département d'hématologie, d'oncologie et d'immunologie clinique du MHH a déjà mis en œuvre avec succès cette stratégie dans le traitement des maladies hématologiques et étudie actuellement son utilisation contre les maladies auto-immunes.
Afin de réduire les coûts de traitement et de rendre la thérapie plus accessible, des recherches sont également menées sur la production de cellules CAR-T à partir de cellules saines de donneurs. Cette méthode pourrait standardiser la production et rendre la thérapie accessible à un plus grand nombre de patients. Il existe cependant des risques, notamment lors du transfert de cellules immunitaires, car des réactions de rejet peuvent survenir. Le matériel génétique des cellules du donneur doit être soigneusement adapté.
L'agence fédérale, le Comité mixte fédéral (G-BA), envisage déjà de consolider les données des registres existants pour les thérapies cellulaires et géniques afin de promouvoir davantage ces méthodes de traitement innovantes.
La thérapie cellulaire CAR T représente une lueur d’espoir prometteuse, non seulement pour les patients atteints de cancer, mais également pour ceux souffrant de maladies auto-immunes. Les progrès de cette thérapie pourraient modifier considérablement le paysage thérapeutique et ouvrir de nouvelles perspectives aux patients.
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