Revolucionarna CAR T-stanična terapija liječi hemofiliju A u Hannoveru!
Hematolozi MHH uspješno liječe stečenu hemofiliju A s CAR T stanicama. Nova nada kroz inovativne terapijske pristupe.

Revolucionarna CAR T-stanična terapija liječi hemofiliju A u Hannoveru!
U izvanrednom napretku u medicinskom istraživanju i terapiji, tim hematologa s Medicinskog fakulteta u Hannoveru (MHH) uspješno je liječio 39-godišnjeg pacijenta terapijom CAR T-stanica. Pacijent je bolovao od stečene hemofilije A, autoimune bolesti u kojoj imunološki sustav proizvodi antitijela protiv vlastitog faktora zgrušavanja VIII. Unatoč neuspjehu svih standardnih terapija, inovativna terapija dovela je do potpunog povlačenja opasnog krvarenja u samo dva mjeseca.
Terapija CAR T-stanicama, izvorno razvijena za borbu protiv raka, sve se više koristi za liječenje bolesti koje je teško izliječiti, uključujući rijetke bolesti poput autoimunih bolesti. Terapijski pristup uključuje uzimanje T stanica iz krvi pacijenta, njihovu genetsku modifikaciju kako bi se isključile krivo usmjerene imunološke stanice, a zatim vraćanje tih stanica u tijelo pacijenta. Ovi se postupci odvijaju u Centru za staničnu terapiju (CTC) u MHH.
Ohrabrujući rezultati terapije
Rezultati ovog pojedinačnog tretmana objavljeni su u stručnom časopisu “Leukemija”. MHH je svjestan važnosti ovih oblika terapije i stavio je fokus na stanične i genske terapije. To omogućuje izravan prijenos novih terapija u kliničku upotrebu. Terapija CAR T-stanicama razvijena za liječenje potencijalno bi mogla postati standardna terapija za pacijente s hemofilijom A i sličnim bolestima, iako su trenutno potrebna daljnja istraživanja.
Studije učinkovitosti terapije CAR T-stanicama za autoimune bolesti već su u tijeku. Do danas je jedna studija primijetila da su pacijenti koji su primili CAR T stanice doživjeli značajno poboljšanje svog zdravlja. Također je uočeno da se autoimune bolesti, poput psorijaze ili reumatoidnog artritisa, mogu liječiti specifičnim uništavanjem B stanica koje su uključene u razvoj ovih bolesti.
Izazovi i budući razvoj
Korištenje CAR T stanica ne zahtijeva samo tehnološki napredak u staničnoj terapiji, već i blisku suradnju između stručnjaka iz različitih disciplina. Odjel za hematologiju, onkologiju i kliničku imunologiju MHH već je uspješno implementirao ovu strategiju u liječenju hematoloških bolesti i sada istražuje njezinu primjenu protiv autoimunih bolesti.
Kako bi se smanjili troškovi liječenja i terapija učinila dostupnijom, provode se i istraživanja proizvodnje CAR-T stanica iz zdravih donorskih stanica. Ova metoda bi mogla standardizirati proizvodnju i učiniti terapiju dostupnom većem broju pacijenata. Međutim, postoje rizici, posebno kod prijenosa imunoloških stanica, jer se mogu pojaviti reakcije odbacivanja. Genetski materijal stanica donora mora se pažljivo prilagoditi.
Savezna agencija, Federal Joint Committee (G-BA), već planira konsolidirati podatke iz postojećih registara za stanične i genske terapije kako bi dalje promovirala ove inovativne metode liječenja.
CAR T-stanična terapija predstavlja obećavajući svjetionik nade, ne samo za pacijente s rakom, već i za one koji boluju od autoimunih bolesti. Napredak ove terapije mogao bi značajno promijeniti krajolik liječenja i otvoriti nove perspektive za pacijente.