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La rivoluzionaria terapia con cellule CAR T cura l'emofilia A ad Hannover!
Gli ematologi dell'MHH trattano con successo l'emofilia A acquisita con cellule T CAR. Nuova speranza attraverso approcci terapeutici innovativi.
La rivoluzionaria terapia con cellule CAR T cura l'emofilia A ad Hannover!
In un notevole progresso nella ricerca e nella terapia medica, un team di ematologi della Scuola di Medicina di Hannover (MHH) ha trattato con successo un paziente di 39 anni con la terapia con cellule T CAR. Il paziente soffriva di emofilia A acquisita, una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario produce anticorpi contro il proprio fattore VIII della coagulazione. Nonostante il fallimento di tutte le terapie standard, la terapia innovativa ha portato ad una completa regressione della pericolosa emorragia in soli due mesi.
La terapia con cellule CAR T, originariamente sviluppata per combattere il cancro, viene sempre più utilizzata per trattare malattie difficili da trattare, comprese malattie rare come le malattie autoimmuni. L'approccio terapeutico prevede il prelievo di cellule T dal sangue del paziente, la modifica genetica per disattivare le cellule immunitarie erroneamente indirizzate e quindi il reinserimento di queste cellule nel corpo del paziente. Queste procedure si svolgono presso il Centro di terapia cellulare (CTC) presso MHH.
Risultati incoraggianti della terapia
I risultati di questo trattamento individuale sono stati pubblicati nella rivista specializzata “Leukemia”. L'MHH è consapevole dell'importanza di queste forme terapeutiche e ha posto l'accento sulle terapie cellulari e geniche. Ciò consente il trasferimento diretto di nuove terapie nell’uso clinico. La terapia con cellule CAR T sviluppata per il trattamento potrebbe potenzialmente diventare la terapia standard per i pazienti affetti da emofilia A e malattie simili, anche se sono attualmente necessari ulteriori studi.
Sono già in corso studi sull’efficacia della terapia con cellule CAR T per le malattie autoimmuni. Ad oggi, uno studio ha notato che i pazienti che hanno ricevuto cellule T CAR hanno sperimentato un miglioramento significativo della loro salute. È stato inoltre osservato che le malattie autoimmuni, come la psoriasi o l'artrite reumatoide, possono essere trattate distruggendo specificamente le cellule B coinvolte nello sviluppo di queste malattie.
Sfide e sviluppi futuri
L’utilizzo delle cellule CAR T richiede non solo il progresso tecnologico nella terapia cellulare, ma anche una stretta collaborazione tra esperti di diverse discipline. Il Dipartimento di Ematologia, Oncologia e Immunologia Clinica dell’MHH ha già implementato con successo questa strategia nel trattamento delle malattie ematologiche e sta ora studiando il suo utilizzo contro le malattie autoimmuni.
Per ridurre i costi del trattamento e rendere la terapia più accessibile, si sta studiando anche la produzione di cellule CAR-T da cellule donatrici sane. Questo metodo potrebbe standardizzare la produzione e rendere la terapia disponibile a più pazienti. Esistono tuttavia dei rischi, soprattutto nel caso del trasferimento di cellule immunitarie, poiché possono verificarsi reazioni di rigetto. Il materiale genetico delle cellule donatrici deve essere adattato con cura.
L'agenzia federale Federal Joint Committee (G-BA) sta già pianificando di consolidare i dati dei registri esistenti per le terapie cellulari e geniche al fine di promuovere ulteriormente questi metodi di trattamento innovativi.
La terapia con cellule CAR T rappresenta un promettente faro di speranza, non solo per i pazienti affetti da cancro, ma anche per coloro che soffrono di malattie autoimmuni. Il progresso di questa terapia potrebbe cambiare in modo significativo il panorama terapeutico e aprire nuove prospettive per i pazienti.
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