Revolucionarna T-celična terapija CAR zdravi hemofilijo A v Hannovru!
Hematologi MHH uspešno zdravijo pridobljeno hemofilijo A s celicami CAR T. Novo upanje skozi inovativne terapevtske pristope.

Revolucionarna T-celična terapija CAR zdravi hemofilijo A v Hannovru!
V izjemnem napredku v medicinskih raziskavah in terapiji je skupina hematologov na medicinski fakulteti v Hannovru (MHH) uspešno zdravila 39-letnega bolnika s terapijo s T-celicami CAR. Bolnik je imel pridobljeno hemofilijo A, avtoimunsko bolezen, pri kateri imunski sistem proizvaja protitelesa proti lastnemu faktorju strjevanja VIII. Kljub temu, da so bile vse standardne terapije neuspešne, je inovativna terapija pripeljala do popolne regresije nevarne krvavitve v samo dveh mesecih.
Terapija s T-celicami CAR, ki je bila prvotno razvita za boj proti raku, se vedno bolj uporablja za zdravljenje bolezni, ki jih je težko zdraviti, vključno z redkimi boleznimi, kot so avtoimunske bolezni. Terapevtski pristop vključuje odvzem celic T iz pacientove krvi, njihovo gensko spreminjanje, da izklopijo napačno usmerjene imunske celice, in nato vrnitev teh celic v pacientovo telo. Ti postopki potekajo v Cellular Therapy Center (CTC) pri MHH.
Spodbudni rezultati terapije
Rezultati tega individualnega zdravljenja so bili objavljeni v strokovni reviji “Leukemia”. MHH se zaveda pomena teh oblik terapije in se osredotoča na celične in genske terapije. To omogoča neposreden prenos novih terapij v klinično uporabo. Terapija s T-celicami CAR, razvita za zdravljenje, bi lahko potencialno postala standardna terapija za bolnike s hemofilijo A in podobnimi boleznimi, čeprav so trenutno potrebne nadaljnje študije.
Študije učinkovitosti CAR T-celične terapije za avtoimunske bolezni že potekajo. Do danes je ena študija ugotovila, da so bolniki, ki so prejemali celice CAR T, občutno izboljšali svoje zdravje. Ugotovljeno je bilo tudi, da je mogoče avtoimunske bolezni, kot sta luskavica ali revmatoidni artritis, zdraviti s posebnim uničenjem celic B, ki sodelujejo pri razvoju teh bolezni.
Izzivi in prihodnji razvoj
Uporaba celic CAR T ne zahteva samo tehnološkega napredka celične terapije, ampak tudi tesno sodelovanje med strokovnjaki iz različnih strok. Oddelek za hematologijo, onkologijo in klinično imunologijo MHH je to strategijo že uspešno implementiral pri zdravljenju hematoloških bolezni in zdaj raziskuje njeno uporabo proti avtoimunskim boleznim.
Da bi znižali stroške zdravljenja in naredili terapijo bolj dostopno, potekajo tudi raziskave o proizvodnji celic CAR-T iz zdravih celic darovalcev. S to metodo bi lahko standardizirali proizvodnjo in omogočili dostopnost terapije večjemu številu bolnikov. Vendar pa obstajajo tveganja, zlasti pri prenosu imunskih celic, saj lahko pride do zavrnitvenih reakcij. Genetski material donorskih celic je treba skrbno prilagoditi.
Zvezna agencija, Zvezni skupni odbor (G-BA), že načrtuje konsolidacijo podatkov iz obstoječih registrov za celične in genske terapije, da bi še naprej spodbujala te inovativne metode zdravljenja.
Terapija s T-celicami CAR predstavlja obetaven svetilnik upanja, ne samo za bolnike z rakom, ampak tudi za tiste, ki trpijo zaradi avtoimunskih bolezni. Napredek te terapije bi lahko bistveno spremenil krajino zdravljenja in bolnikom odprl nove perspektive.
Univerzitetna bolnišnica Düsseldorf zagotavlja informacije o...