Revolutionerande CAR T-cellsterapi botar hemofili A i Hannover!
MHH-hematologer behandlar framgångsrikt förvärvad hemofili A med CAR T-celler. Nytt hopp genom innovativa terapeutiska metoder.

Revolutionerande CAR T-cellsterapi botar hemofili A i Hannover!
I ett anmärkningsvärt framsteg inom medicinsk forskning och terapi har ett team av hematologer vid Hannover Medical School (MHH) framgångsrikt behandlat en 39-årig patient med CAR T-cellsterapi. Patienten led av förvärvad hemofili A, en autoimmun sjukdom där immunsystemet producerar antikroppar mot sin egen koagulationsfaktor VIII. Trots att alla standardterapier misslyckades ledde den innovativa behandlingen till en fullständig regression av den farliga blödningen inom bara två månader.
CAR T-cellsterapi, som ursprungligen utvecklades för att bekämpa cancer, används alltmer för att behandla svårbehandlade sjukdomar, inklusive sällsynta sjukdomar som autoimmuna sjukdomar. Den terapeutiska metoden går ut på att ta T-celler från patientens blod, genetiskt modifiera dem för att stänga av de felriktade immuncellerna och sedan återföra dessa celler till patientens kropp. Dessa procedurer äger rum på Cellular Therapy Center (CTC) vid MHH.
Uppmuntrande resultat av terapi
Resultaten av denna individuella behandling publicerades i specialisttidskriften "Leukemia". MHH är medveten om vikten av dessa terapiformer och har lagt fokus på cell- och genterapi. Detta möjliggör direkt överföring av nya terapier till klinisk användning. CAR T-cellsterapin som utvecklats för behandling kan potentiellt bli standardterapin för patienter med hemofili A och liknande sjukdomar, även om ytterligare studier för närvarande behövs.
Effektstudier av CAR T-cellsterapi för autoimmuna sjukdomar pågår redan. Hittills har en studie noterat att patienter som fick CAR T-celler upplevde en betydande förbättring av sin hälsa. Det observerades också att autoimmuna sjukdomar, såsom psoriasis eller reumatoid artrit, kan behandlas genom att specifikt förstöra de B-celler som är involverade i utvecklingen av dessa sjukdomar.
Utmaningar och framtida utvecklingar
Användningen av CAR T-celler kräver inte bara tekniska framsteg inom cellterapi, utan också nära samarbete mellan experter från olika discipliner. Institutionen för hematologi, onkologi och klinisk immunologi vid MHH har redan framgångsrikt implementerat denna strategi vid behandling av hematologiska sjukdomar och forskar nu om dess användning mot autoimmuna sjukdomar.
För att sänka behandlingskostnaderna och göra terapin mer tillgänglig bedrivs också forskning kring produktion av CAR-T-celler från friska donatorceller. Denna metod skulle kunna standardisera produktionen och göra behandlingen tillgänglig för fler patienter. Det finns dock risker, särskilt med överföring av immunceller, eftersom avstötningsreaktioner kan uppstå. Donatorcellernas genetiska material måste anpassas noggrant.
Den federala myndigheten, Federal Joint Committee (G-BA), planerar redan att konsolidera data från befintliga register för cell- och genterapier för att ytterligare främja dessa innovativa behandlingsmetoder.
CAR T-cellsterapi representerar en lovande ledstjärna för hopp, inte bara för patienter med cancer, utan också för dem som lider av autoimmuna sjukdomar. Framstegen med denna terapi kan avsevärt förändra behandlingslandskapet och öppna nya perspektiv för patienterna.