Suche
Mein Konto
Forskare dechiffrerar mekanismen för sällsynta blodsjukdomar!
Forskare vid Mainz University Medical Center avkodar verkningsmekanismen för HDAC-hämmare i myeloproliferativa neoplasmer.
Forskare dechiffrerar mekanismen för sällsynta blodsjukdomar!
Forskare vid Mainz University Medical Center har gjort betydande framsteg i forskningen om myeloproliferativa neoplasmer (MPN). Dessa sällsynta blodsjukdomar kännetecknas av en överproduktion av blodkroppar i benmärgen. Varje år utvecklar cirka 4 700 personer i Tyskland, främst äldre människor, MPN, som kan utvecklas till akut myeloid leukemi, som ofta är dödlig om den inte behandlas. MPN kännetecknas av mutationer i det hematopoetiska systemet, särskilt Janus kinas 2 (JAK2)-mutationen, som representerar en viktig riskfaktor.
Forskningsresultaten publicerades i specialisttidskriftenSignaltransduktion och målinriktad terapipublicerat och belyst verkningsmekanismen för histon-deacetylashämmare (HDAC-hämmare). Dessa läkemedel testas för närvarande för att specifikt blockera HDAC-enzymer och därmed döda cancerceller. Den molekylära mekanismen bakom HDAC-hämmare i MPN var inte helt klarlagd. Ny forskning visar dock att SIAH2-proteinet spelar en nyckelroll för att få skadade målproteiner att brytas ned.
Mekanism för HDAC-hämmare
Studien visar att HDAC1 och HDAC2 reglerar aktiviteten av SIAH2. Blockering av dessa deacetylaser ökar acetyleringen, vilket förbättrar stabiliteten hos SIAH2 och i slutändan leder till selektiv död av MPN-celler. Dessa fynd kan hjälpa till att utveckla skonsammare behandlingar för MPN-patienter och i slutändan förhindra sjukdomsprogression.
MPN utvecklas ofta gradvis, ofta över år utan några märkbara symtom. Det finns olika typer av MPN, klassificerade beroende på vilken typ av blodkropp som överproduceras. De vanligaste typerna inkluderar:
| typ | Beskrivning |
|---|---|
| Polycytemi vera | Överproduktion av röda blodkroppar leather till förtjockat blod och ökad risk för trombos. |
| Myelofibros | Å andra sidan är det ursprungliga materialet alltid synligt och benmärgen, med laster till blodbrist. |
| Essentiella trombocytemi | Överproduktion av blodplättar ökar risker för blodproppar. |
| Kronisk eosinofil leukemi (CEL) | Överproduktion av eosinofiler kan främja bildningen av akut myeloid leukemi. |
| Kronisk myelogen leukemi (KML) | Överproduktion av granulocyter påverkar andra blodkroppstyper. |
| Kronisk neutrofil leukemi (CNL) | Överproduktion av neutrofiler. |
| Myeloproliferativ neoplasm, oklassificerbar (MPN-U) | Kan involvera Olika blodkroppstyper. |
Slutsatser och framtida terapier
Aktuell forskning utökar förståelsen för de patogenetiska mekanismer som bidrar till utvecklingen av MPN. Dessa sjukdomar uppstår troligen som en del av en process i flera steg. Vissa faktorer, som muterade gener eller individuell ålder, spelar roll. Många av MPN-patienterna bär på "driver"-mutationen utan ytterligare mutationer, vilket påverkar deras val av terapi.
Sammanfattningsvis kan den senaste forskningen om HDAC-hämmare inte bara bidra till en bättre förståelse av MPN, utan också erbjuda nya terapeutiska metoder för att på ett hållbart sätt förbättra livet för de drabbade. Forskargruppens samarbete med partners från Hannover och Mainz är ett viktigt steg i rätt riktning för att möta utmaningarna med dessa komplexa blodsjukdomar.
Mainz University Medical Center rapporterar att fokus har lagts på att utveckla effektiva terapier.
Cleveland Clinic förklarar de olika typerna och deras effekter på hälsan.
Oncopedia ger omfattande riktlinjer för vidare forskning och behandling av MPN.