Suche
Mein Konto
科学家破译罕见血液病发病机制！
美因茨大学医学中心的科学家正在破译 HDAC 抑制剂在骨髓增生性肿瘤中的作用机制。
科学家破译罕见血液病发病机制！
美因茨大学医学中心的科学家在骨髓增生性肿瘤（MPN）的研究方面取得了重大进展。这些罕见的血液疾病的特点是骨髓中血细胞过度生成。德国每年约有 4,700 人（主要是老年人）患 MPN，这种疾病可能发展为急性髓性白血病，如果不及时治疗，通常会致命。 MPN 的特点是造血系统突变，特别是 Janus 激酶 2 (JAK2) 突变，它是一个关键的危险因素。
研究成果发表在专业期刊上信号转导与靶向治疗发表并阐明了组蛋白脱乙酰酶抑制剂（HDAC 抑制剂）的作用机制。目前正在测试这些药物是否能够特异性阻断 HDAC 酶，从而杀死癌细胞。 HDAC 抑制剂治疗 MPN 的分子机制尚不完全清楚。然而，最近的研究表明，SIAH2 蛋白在导致受损靶蛋白分解方面发挥着关键作用。
HDAC抑制剂的作用机制
研究表明HDAC1和HDAC2调节SIAH2的活性。阻断这些脱乙酰酶会增加乙酰化，从而提高 SIAH2 的稳定性并最终导致 MPN 细胞的选择性死亡。这些发现可能有助于为 MPN 患者开发更温和的疗法，并最终防止疾病进展。
MPN 通常是逐渐发展的，通常需要数年时间，而没有任何明显的症状。 MPN 有不同类型，根据过量产生的血细胞类型进行分类。最常见的类型包括：
| 类型 | “描述”。 |
|---|---|
| 真性红细胞增多症 | 红细胞产生过多会导致血液粘稠并增加血栓形成的风险。 |
| 骨髓纤维化 | 骨髓中异常干细胞产生疤痕组织，导致贫血。 |
| 原发性亢进症 | 风险一旦生成就会增加血栓的发生。 |
| 慢性粒细胞白血病（CEL） | 嗜酸粒细胞过量产生可进展为急性髓系白血病。 |
| 慢性粒细胞白化（CML） | 粒细胞的过度产生会影响其他血细胞类型。 |
| 慢性中性粒细胞白血病（CNL） | 中性粒细胞过度产生。 |
| 无法分类的骨髓性肿瘤（MPN-U） | 可能涉及不同的血细胞类型。 |
结论和未来的治疗
目前的研究扩大了对 MPN 发病机制的理解。这些疾病可能是一个多步骤过程的一部分。一些因素，例如突变基因或个人年龄，都会发挥作用。许多 MPN 患者携带“驱动”突变，但没有其他突变，这影响了他们的治疗选择。
总之，关于 HDAC 抑制剂的最新研究不仅有助于更好地了解 MPN，还可以提供新的治疗方法来持续改善受影响者的生活。该研究团队与汉诺威和美因茨的合作伙伴的合作是朝着应对这些复杂血液疾病挑战的正确方向迈出的重要一步。
美因茨大学医学中心 报道称，重点已放在开发有效的疗法上。
克利夫兰诊所 解释不同类型及其对健康的影响。
肿瘤百科全书 为 MPN 的进一步研究和治疗提供全面的指南。