Vallankumouksellinen CAR T-soluterapia: toivo autoimmuunipotilaille!

Vallankumouksellinen CAR T-soluterapia: toivo autoimmuunipotilaille!

CAR T-soluterapiaa, joka tunnetaan menestyksestään tietyissä syöpätyypeissä, käytetään yhä enemmän autoimmuunisairauksien hoidossa. Hannover Medical Schoolin (MHH) tutkijat kehittävät innovatiivisia lähestymistapoja kehon omien immuuniprosessien moduloimiseksi. Professori tohtori Matthias Hardtke-Wolenski johtaa näitä ponnisteluja, erityisesti keskittyen sääteleviin T-soluihin (Treg), joiden tavoitteena on tukahduttaa yliaktiivisia immuunivasteita ja ehkäistä autoimmuniteettia. Nämä CAR-Tregit kehitettiin ja patentoitiin sairauksiin, kuten autoimmuunihepatiittiin, multippeliskleroosiin ja tyypin 1 diabetekseen, mutta toistaiseksi tutkimukset ovat osoittaneet vaikutuksia vain eläinmalleissa ja soluviljelmissä. CAR-Treg-konstrukti on jo edennyt kliiniseen ihmistutkimukseen, mikä edustaa tärkeää jatkokehitystä. MHH kertoo.

Autoimmuunitautien merkitystä ei pidä aliarvioida, sillä noin 5-10 % väestöstä kärsii niistä. Nämä sairaudet saavat yleensä immuunijärjestelmän erehdyksessä hyökkäämään terveisiin soluihin, millä voi olla vakavia terveysvaikutuksia. Katolisen papin Tobias Knollin tapaus, jolle kehittyi anti-syntetaasi-oireyhtymä kolme vuotta sitten, havainnollistaa potilaiden kohtaamia haasteita. Erilaisista hoidoista huolimatta hän ei enää pystynyt työskentelemään, ja CAR T-soluterapian menestys näytti olevan hänen viimeinen toivonsa. Kaksi vuotta sitten Knoll sai CAR T-soluhoitoa, joka kehitettiin alun perin syövän hoitoon. Tämä hoito osoittaa lupaavia tuloksia, koska se voi normalisoida immuunijärjestelmän hyökkäämällä erityisesti väärin suunnattuja B-soluja vastaan. Tübingen raportoi.

Kliiniset onnistumiset ja haasteet

CAR T-soluterapia valmistetaan erikoislaboratorioissa, mikä parantaa sen jatkuvaa saatavuutta. Prosessi on kuitenkin aikaa vievä ja kestää noin kaksi viikkoa, ja riskinä pidetään infektioita ja hermoston häiriöitä. Knollin tapauksessa hoidot johtivat merkittäviin parannuksiin, kuten laboratoriotestit ja MRI-kuvat osoittavat. Samanlaista positiivista palautetta tulee muistakin tapauksista, kuten Fabienne Schröderistä, joka kärsii myastheniasta ja näki huomattavaa edistystä lihasvoimassaan CAR-T-hoidon jälkeen. Alkuperäisistä komplikaatioista huolimatta hän sai takaisin elämänlaadun, joka oli lähellä terveen ihmisen elämänlaatua, mikä tohtori Ralf Gold, Bochumin katolisen sairaalan neurologian osaston johtaja, on ainutlaatuinen menestys hänen monivuotisessa ammatillisessa kokemuksessaan. Tagesschau raportoi.

Innostusta CAR T-soluhoitoon kuitenkin vaimentavat korkeat, noin 200 000 euron kustannukset hoitoa kohden ja eettiset kysymykset, erityisesti syöpäpotilaisiin verrattuna. Kun autoimmuunisairauksien CAR T-soluhoidon maailmanlaajuiset tutkimukset jatkuvat, tarvitaan tiukkaa, laajamittaista tutkimusta hoidon lupauksen vahvistamiseksi ja toivon tarjoamiseksi mahdollisille potilaille. Kiinnostusta tämän terapian käyttöön ja vaikutuksiin autoimmuunisairauksien ja syövän hoidossa selvitetään myös tulevissa kliinisissä tutkimuksissa, joiden on määrä alkaa vuonna 2025. Tagesschau raportoi.