Terapia rivoluzionaria con cellule CAR T: speranza per i pazienti autoimmuni!

Terapia rivoluzionaria con cellule CAR T: speranza per i pazienti autoimmuni!

La terapia con cellule CAR T, nota per il suo successo in alcuni tipi di cancro, viene sempre più utilizzata nel trattamento delle malattie autoimmuni. I ricercatori della Scuola di Medicina di Hannover (MHH) stanno lavorando su approcci innovativi per modulare i processi immunitari del corpo. Il professor Dr. Matthias Hardtke-Wolenski guida questi sforzi, in particolare concentrandosi sulle cellule T regolatorie (Treg), che mirano a sopprimere le risposte immunitarie iperattive e prevenire l’autoimmunità. Questi CAR-Treg sono stati sviluppati e brevettati per malattie come l’epatite autoimmune, la sclerosi multipla e il diabete di tipo 1, ma finora la ricerca ha mostrato effetti solo su modelli animali e colture cellulari. Un costrutto CAR-Treg ha già fatto il passo verso una sperimentazione clinica sull’uomo, il che rappresenta un importante ulteriore sviluppo. Lo riferisce MHH.

Non è da sottovalutare l’importanza delle malattie autoimmuni, poiché ne è affetto circa il 5-10% della popolazione. Queste malattie di solito fanno sì che il sistema immunitario attacchi erroneamente le cellule sane, il che può avere gravi conseguenze per la salute. Il caso di Tobias Knoll, un prete cattolico che tre anni fa ha sviluppato la sindrome da anti-sintetasi, illustra le sfide che i pazienti devono affrontare. Nonostante i vari trattamenti non era più in grado di lavorare e il successo della terapia con cellule CAR T sembrava essere la sua ultima speranza. Due anni fa, Knoll ha ricevuto la terapia con cellule T CAR originariamente sviluppata per il trattamento del cancro. Questa terapia mostra risultati promettenti in quanto potrebbe normalizzare il sistema immunitario attaccando specificamente le cellule B mal indirizzate. Lo riferisce Tubinga.

Successi e sfide cliniche

La terapia con cellule CAR T è prodotta in laboratori specializzati, migliorandone la frequente disponibilità. Tuttavia, il processo richiede molto tempo e dura circa due settimane, con infezioni e disturbi del sistema nervoso considerati rischi. Nel caso di Knoll, i trattamenti hanno portato a miglioramenti significativi, come evidenziato dai test di laboratorio e dalle immagini MRI. Un feedback positivo simile arriva da altri casi, come Fabienne Schröder, che soffre di miastenia e ha notato notevoli progressi nella sua forza muscolare dopo il trattamento CAR-T. Nonostante le complicazioni iniziali, ha riacquistato una qualità di vita vicina a quella di una persona sana, cosa che il Dr. Ralf Gold, direttore del dipartimento di neurologia dell'Ospedale cattolico di Bochum, rappresenta un successo unico nella sua pluriennale esperienza professionale. Lo riferisce il Tagesschau.

Tuttavia, l’entusiasmo per la terapia con cellule CAR T è frenato dai costi elevati, pari a circa 200.000 euro per trattamento, e da questioni etiche, soprattutto se paragonate ai pazienti affetti da cancro. Mentre continuano gli studi globali sulla terapia con cellule CAR T per le malattie autoimmuni, è necessaria una ricerca rigorosa e su larga scala per confermare la promessa della terapia e offrire speranza ai potenziali pazienti. L’interesse per l’uso e l’effetto di questa terapia nel trattamento delle malattie autoimmuni e del cancro sarà ulteriormente approfondito nei futuri studi clinici, il cui inizio è previsto nel 2025. Lo riferisce il Tagesschau.