Revoliucinė CAR T ląstelių terapija: viltis autoimuniniams pacientams!

Revoliucinė CAR T ląstelių terapija: viltis autoimuniniams pacientams!

CAR T-ląstelių terapija, žinoma dėl savo sėkmės gydant tam tikras vėžio rūšis, vis dažniau taikoma gydant autoimunines ligas. Hanoverio medicinos mokyklos (MHH) mokslininkai kuria novatoriškus metodus, kaip moduliuoti paties organizmo imuninius procesus. Profesorius dr. Matthias Hardtke-Wolenski vadovauja šioms pastangoms, ypač sutelkdamas dėmesį į reguliuojančias T ląsteles (Treg), kurių tikslas yra slopinti pernelyg aktyvų imuninį atsaką ir užkirsti kelią autoimunitei. Šie CAR-Tregs buvo sukurti ir patentuoti tokioms ligoms kaip autoimuninis hepatitas, išsėtinė sklerozė ir 1 tipo diabetas, tačiau iki šiol tyrimai parodė poveikį tik gyvūnų modeliams ir ląstelių kultūroms. CAR-Treg konstrukcija jau žengė žingsnį į žmogaus klinikinį tyrimą, o tai yra svarbi tolesnė plėtra. MHH praneša.

Nereikėtų nuvertinti autoimuninių ligų svarbos, nes serga apie 5–10 % gyventojų. Dėl šių ligų imuninė sistema dažniausiai klaidingai atakuoja sveikas ląsteles, o tai gali turėti rimtų pasekmių sveikatai. Katalikų kunigo Tobiaso Knolo, kuriam prieš trejus metus išsivystė anti-sintetazės sindromas, atvejis iliustruoja iššūkius, su kuriais susiduria pacientai. Nepaisant įvairių gydymo būdų, jis nebegalėjo dirbti, o CAR T ląstelių terapijos sėkmė atrodė paskutinė jo viltis. Prieš dvejus metus Knoll gavo CAR T ląstelių terapiją, kuri iš pradžių buvo sukurta vėžio gydymui. Ši terapija rodo daug žadančių rezultatų, nes gali normalizuoti imuninę sistemą, specialiai atakuojant netinkamai nukreiptas B ląsteles. Tübingenas praneša.

Klinikinės sėkmės ir iššūkiai

CAR T-ląstelių terapija gaminama specializuotose laboratorijose, gerinant dažną jos prieinamumą. Tačiau procesas užima daug laiko ir trunka apie dvi savaites, o infekcijos ir nervų sistemos sutrikimai laikomi rizika. Knoll atveju gydymas žymiai pagerėjo, kaip rodo laboratoriniai tyrimai ir MRT vaizdai. Panašūs teigiami atsiliepimai gaunami iš kitų atvejų, pavyzdžiui, Fabienne Schröder, kuri kenčia nuo miastenija ir pastebėjo nepaprastą raumenų jėgos pažangą po gydymo CAR-T. Nepaisant pirmųjų komplikacijų, ji susigrąžino gyvenimo kokybę, artimą sveiko žmogaus gyvenimo kokybei, o Bochumo katalikų ligoninės Neurologijos skyriaus direktorius daktaras Ralfas Goldas yra unikali sėkmė per ilgametę profesinę patirtį. Tagesschau praneša.

Tačiau entuziazmą dėl CAR T-ląstelių terapijos slopina didelės išlaidos – maždaug 200 000 eurų vienam gydymui ir etiniai klausimai, ypač lyginant su vėžiu sergančiais pacientais. Tęsiant pasaulinius CAR T-ląstelių terapijos tyrimus autoimuninėms ligoms gydyti, reikia atlikti kruopščius didelio masto tyrimus, kurie patvirtintų gydymo pažadą ir suteiktų viltį potencialiems pacientams. Susidomėjimas šios terapijos naudojimu ir poveikiu gydant autoimunines ligas ir vėžį taip pat bus toliau tiriamas būsimuose klinikiniuose tyrimuose, kuriuos planuojama pradėti 2025 m. Tagesschau praneša.