Revolucionarna CAR T-celična terapija: upanje za avtoimune bolnike!

Revolucionarna CAR T-celična terapija: upanje za avtoimune bolnike!

Terapija s T-celicami CAR, ki je znana po uspehu pri nekaterih vrstah raka, se vse bolj uporablja pri zdravljenju avtoimunskih bolezni. Raziskovalci na medicinski šoli v Hannovru (MHH) delajo na inovativnih pristopih za modulacijo lastnih imunskih procesov telesa. Profesor dr. Matthias Hardtke-Wolenski vodi ta prizadevanja, zlasti s poudarkom na regulatornih celicah T (Treg), katerih cilj je zatiranje prekomerno aktivnih imunskih odzivov in preprečevanje avtoimunosti. Ti CAR-Tregs so bili razviti in patentirani za bolezni, kot so avtoimunski hepatitis, multipla skleroza in sladkorna bolezen tipa 1, vendar so doslej raziskave pokazale le učinke na živalskih modelih in celičnih kulturah. Konstrukt CAR-Treg je že naredil korak v klinično preskušanje na ljudeh, kar predstavlja pomemben nadaljnji razvoj. MHH poroča.

Pomena avtoimunskih bolezni ne smemo podcenjevati, saj je prizadetih približno 5-10 % prebivalstva. Te bolezni običajno povzročijo, da imunski sistem pomotoma napade zdrave celice, kar ima lahko resne zdravstvene posledice. Primer Tobiasa Knolla, katoliškega duhovnika, ki je pred tremi leti razvil sindrom anti-sintetaze, ponazarja izzive, s katerimi se soočajo bolniki. Kljub različnim zdravljenjem ni bil več sposoben za delo, uspeh terapije s T-celicami CAR pa se je zdel njegovo zadnje upanje. Pred dvema letoma je Knoll prejel CAR T-celično terapijo, ki je bila prvotno razvita za zdravljenje raka. Ta terapija kaže obetavne rezultate, saj bi lahko normalizirala imunski sistem s posebnim napadom na napačno usmerjene celice B. Tübingen poroča.

Klinični uspehi in izzivi

CAR T-celično terapijo izdelujejo v specializiranih laboratorijih, kar izboljša njeno pogosto dostopnost. Vendar pa je postopek dolgotrajen in traja približno dva tedna, okužbe in motnje živčnega sistema pa so tveganja. V Knollovem primeru je zdravljenje povzročilo pomembne izboljšave, kar dokazujejo laboratorijski testi in slike MRI. Podobne pozitivne povratne informacije prihajajo iz drugih primerov, kot je Fabienne Schröder, ki trpi za miastenijo in je po zdravljenju s CAR-T opazila izjemen napredek v mišični moči. Kljub začetnim zapletom se ji je povrnila kakovost življenja, ki je blizu zdravemu človeku, kar je dr. Ralf Gold, direktor oddelka za nevrologijo v katoliški bolnišnici Bochum, edinstven uspeh v njegovih dolgoletnih poklicnih izkušnjah. Tagesschau poroča.

Navdušenje nad terapijo s T-celicami CAR pa zmanjšajo visoki stroški okoli 200.000 evrov na zdravljenje in etična vprašanja, zlasti v primerjavi z bolniki z rakom. Medtem ko se globalna preskušanja terapije s T-celicami CAR za avtoimunske bolezni nadaljujejo, so potrebne stroge obsežne raziskave, ki bodo potrdile obljubo terapije in dale upanje potencialnim bolnikom. Zanimanje za uporabo in učinek te terapije pri zdravljenju avtoimunskih bolezni in raka bo nadalje raziskano tudi v prihodnjih kliničnih študijah, ki naj bi se začele leta 2025. Tagesschau poroča.