革命性的CAR T细胞疗法：自身免疫患者的希望！

革命性的CAR T细胞疗法：自身免疫患者的希望！

CAR T 细胞疗法以其在某些类型癌症中的成功而闻名，越来越多地用于治疗自身免疫性疾病。汉诺威医学院 (MHH) 的研究人员正在研究调节人体自身免疫过程的创新方法。 Matthias Hardtke-Wolenski 博士教授领导了这些工作，特别关注调节性 T 细胞 (Treg)，其目的是抑制过度活跃的免疫反应并预防自身免疫。这些 CAR-Tr​​eg 是针对自身免疫性肝炎、多发性硬化症和 1 型糖尿病等疾病而开发并获得专利的，但到目前为止，研究仅显示了在动物模型和细胞培养中的效果。 CAR-Tr​​eg 构建体已经进入人体临床试验，这代表了重要的进一步发展。 MHH 报告 。

自身免疫性疾病的相关性不应被低估，因为大约 5-10% 的人口受到影响。这些疾病通常会导致免疫系统错误地攻击健康细胞，从而产生严重的健康后果。三年前患上抗合成酶综合症的天主教神父托比亚斯·诺尔（Tobias Knoll）的案例说明了患者面临的挑战。尽管经过各种治疗，他已经无法工作，CAR T细胞治疗的成功似乎是他最后的希望。两年前，Knoll 接受了最初为癌症治疗而开发的 CAR T 细胞疗法。这种疗法显示出有希望的结果，因为它可以通过特异性攻击错误定向的 B 细胞来使免疫系统正常化。 图宾根报道 。

临床成功和挑战

CAR T 细胞疗法是在专业实验室生产的，提高了其可用性。然而，这个过程非常耗时，大约需要两周时间，并且存在感染和神经系统疾病的风险。在诺尔的案例中，实验室测试和核磁共振图像证明，治疗带来了显着的改善。类似的积极反馈也来自其他案例，例如 Fabienne Schröder，她患有肌无力，在接受 CAR-T 治疗后，她的肌肉力量有了显着的进步。尽管最初出现了并发症，她还是恢复了接近健康人的生活质量，这对波鸿天主教医院神经内科主任拉尔夫·戈尔德博士来说是他多年专业经验中独一无二的成功。 每日新闻报道 。

然而，每次治疗约 20 万欧元的高昂费用以及伦理问题，特别是与癌症患者相比，削弱了人们对 CAR T 细胞疗法的热情。随着针对自身免疫性疾病的 CAR T 细胞疗法的全球试验继续进行，需要进行严格的大规模研究来证实该疗法的前景并为潜在患者带来希望。人们对该疗法在自身免疫性疾病和癌症治疗中的使用和效果的兴趣也将在未来的临床研究中得到进一步研究，这些研究计划于 2025 年开始。 每日新闻报道 。